引言GIVI-MPC干细胞疗法孤儿药资格（ODD）获批标志着干细胞疗法在攻克罕见遗传性肌肉疾病领域取得了重要里程碑，为数百万患者带来了新的希望。2025年1月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干细胞疗法孤儿药资格（ODD），用于治疗贝克尔型肌营养不良症（BMD）。BMD是一种由于基因缺陷导致的肌肉退化性疾...

2025年1月13日，国家药品监督管理局（NMPA）药品中心正式发布了《细胞治疗产品生产检查指南》。这是自去年八月底，北京市药监局核发第一张《干细胞药物生产许可证》、商务部批准4地区开放外资投资干细胞产业、本月初批准第一款干细胞药物上市等利好消息以后又一重磅利好，该指南旨在为细胞治疗产品的生产检查提供系统质量指导，进一步加强...

重磅政策1、国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。文件指出：加大对药品医疗器械研发创新的支持力度，提高药品医疗器械审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市。对临床急需的细胞...

2025年1月7日，中国首个诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞疗法治疗帕金森病在上海市东方医院取得突破性进展。据上海市东方医院1月7日对外发布的消息，通过人自体iPSC在体外再生健康的神经细胞，用以治疗帕金森病。目前，多例受试者的运动能力及生活质量较细胞治疗前有明显改善。这也是国内首次采用人自体iPSC来源的亚型特化多巴胺能神经...

2025年，中国迎来了生物医药领域的重大突破——首款干细胞药物正式获批上市。这不仅是我国在细胞治疗领域迈出的重要一步，也是为广大患者带来的健康福音。1月3日，国务院办公厅发布了《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，其中重点提及“对临床急需的细胞与基因治疗药物予以优先审评审批&qu...

2024年12月31日，《上海市药品和医疗器械管理条例》（以下简称《条例》）由上海市第十六届人大常委会第十八次会议表决通过，并将于2025年3月1日正式施行。这部全国首创的地方性法规，不仅为细胞和基因治疗等前沿技术提供了前所未有的支持，更为行业后续发展提供了可借鉴的范本，赋能细胞和基因治疗行业迈向更加稳健与可持续的发展之路。政...

重磅政策1、CDE发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，自发布之日起施行2024年12月31日，国家药监局药审中心（CDE）发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，自发布之日起施行。2、CDE发布《嵌合抗原受体T细胞治疗血液淋巴系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（试行）》2024年12月31日，国家药监局药审...

2025年1月2日，我国干细胞疗法领域迎来了历史性的突破——首款干细胞药物批准上市！这不仅标志着我国干细胞治疗进入了一个全新时代，也象征着全球干细胞疗法在产业化道路上迈出了重要一步。我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。该药品作为处方药...

12月26日，长沙一家生物科技公司研发的“人羊膜间充质干细胞注射液”获国家药品监督管理局批准临床试验申请（IND）。 这也是全球首款以羊膜组织为来源的间充质干细胞创新药物，适应症为中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。这一突破不仅填补了湖南省干细胞1类新药临床的空白，还为急性呼吸窘迫综合征这一高致死率疾病提供了全新的治...