CGT产业链周刊 | 广州加快布局细胞与基因产业

①广州加快布局细胞与基因产业

10月21日，广州市人民政府新闻办公室召开全运年看广州系列发布会-“广州市加快培育发展未来产业”新闻发布会。发布会上，广州市工业和信息化局党组成员、副局长王玉印重点介绍了未来将如何布局发展细胞基因领域，以及将配套推出的重点支持政策。王玉印表示，未来产业是新质生产力的核心载体，也是新型工业化最集中、最生动的体现。细胞与基因产业具有前瞻性、颠覆性特征，致力于解决遗传病、肿瘤等重大疾病治疗难题。从战略布局出发，细胞与基因被列为广州重点发展的未来产业，正是这一逻辑的生动实践。到2030年，广州计划建成全链条产业生态，形成超千亿级产业集群，成为全球细胞与基因治疗创新策源地和产业发展高地。

②301医院启动脐血细胞抗衰老研究，细胞抗衰进入三甲医院临床验证

10月20日，中国临床试验注册中心公布了一项由解放军总医院牵头的研究计划——研究团队将尝试通过脐血单个核细胞（CBMNC）静脉输注，探索这种年轻来源的细胞是否能让人的“生物学年龄”变慢。这是一项经正式注册、伦理批准、在国内顶尖三甲医院开展的随机平行对照临床试验。研究对象为50岁以上、身体相对健康的中老年人，研究设计严谨、周期长达三年，将系统观察生物学年龄、老年综合评估与炎症因子等多维指标的变化。换句话说，科学界正在用临床医学的逻辑与方法，去验证“抗衰老”这一长期被讨论、却鲜少被实证的命题。

③中国团队研究登国际期刊：iPS细胞衍生细胞显著改善溃疡性结肠炎，肠道损伤大幅修复

近日，军事医学科学院、电子科技大学、解放军总医院第一医学中心、温州医科大学附属衢州医院等中国科研团队在《Stem Cell Research & Therapy》期刊发表了一项突破性研究，聚焦“诱导多能干细胞（简称iPS细胞或iPSC）衍生的CD146阳性间充质干细胞（CD146+iMSCs）”在溃疡性结肠炎（UC）治疗中的作用。

④干细胞外泌体雾化改善严重支气管扩张症新案例

10月22日，中国中医科学院广安门医院呼吸科的研究者们在Frontiers in Medicine杂志上发表了最新案例报告，利用脐带间充质干细胞外泌体（HucMSC-ExoS）雾化吸入成功治疗了一名严重支气管扩张症患者。结果表明：（1）成功脱离辅助供氧，咳嗽、咳痰、呼吸困难等症状明显改善，活动耐量及体重增加，生活质量大幅提升；（2）在室内空气情况下SpO，（血氧饱和）稳定在97%，胸部CT显示，与基线相比，肺部空洞缩小；胸部CT未发现感染迹象，肺弥散能力也有明显改善；（3）血液学分析显示白细胞、中性粒细胞、单核细胞计数和C-反应蛋白降低，而肾功能保持正常，支持外泌体吸入的安全性。

⑤科学家开发增强版CAR-T挑战实体瘤

10月21日，Nature Biotechnology发表了一项研究:报道了一种基于CRISPRoff和CRISPRon的全RNA表观遗传编辑平台，可在人类原代T细胞中实现多重基因的持久调控，且不引起DNA损伤。该技术为增强CAR-T细胞功能、拓展其治疗潜力提供了新策略。该研究建立了一种适用于人类原代T细胞的全RNA表观遗传编辑平台，能够在不断裂DNA的前提下，实现对多个基因的持久沉默或激活，解决了传统基因编辑存在的基因毒性问题，以及转录调控技术中Cas蛋白长期表达引发的免疫原性风险，为开发下一代更安全、更有效的细胞疗法提供了可靠工具。

⑥牛奶中的半乳糖可阻止免疫细胞衰竭

最近，复旦大学、上海交通大学等多中心团队联合在Nature Cell Biology发表了一项重磅研究--首次系统揭示牛奶等饮食中的半乳糖如何通过“肝脏-T细胞”的秘密对话，重塑肿瘤微环境，阻止免疫细胞过早“精疲力尽”，从而显著抑制肿瘤生长。研究团队首先在肺癌、结直肠癌和肾癌患者中观察到一种现象：血液中半乳糖浓度较高的患者，其肿瘤组织内具有更强杀伤活性的干扰素-y阳性CD8+T细胞也更多。这一相关性提示，半乳糖或许与抗肿瘤免疫存在某种隐秘的联系。随后，他们在小鼠模型中证实，高半乳糖饮食能显著抑制黑色素瘤、肺癌及结肠癌的生长，并延长小鼠的生存期。

①全国8大医院联合启动干细胞治疗缺血性脑卒中Ⅱ期临床研究

据药物临床试验登记与信息公示平台数据显示，一项评价IxCell hUC-MSC-S治疗恢复期缺血性脑卒中患者中的有效性和安全性的多中心、双盲、随机、安慰剂对照Ⅱ期临床研究已启动。临床试验登记号为CTR20253932，本次试验主要目的为探索IxCell hUC-MSC-S治疗恢复期缺血性脑卒中患者的有效性；次要目的为评价其安全性，初步评估其治疗恢复期缺血性脑卒中的药效学特征。

②突破！浙大妇院干细胞临床研究项目完成首例受试者干细胞输注

近日，浙大妇院院长张丹领衔的干细胞临床研究项目“人羊膜上皮干细胞移植治疗早发性卵巢功能不全的安全性和有效性：一项单中心、开放、随机对照试验”（备案编号：MR-33-24-049826），顺利完成首例受试者首次干细胞输注。这标志着浙大妇院在干细胞临床转化领域迈出关键一步，为疑难疾病治疗研究注入新动力。

③中部战区总医院启动：间充质干细胞治疗帕金森与阿尔茨海默临床研究

10月22日，来自中国临床试验注册中心的消息：中部战区总医院将启动一项“间充质干细胞（MSC）治疗神经退行性疾病”的临床研究，本次针对帕金森病（PD）和阿尔茨海默病（AD）两大高发疾病。这是一项非随机对照试验已完成伦理审批，预计2025年10月24日正式启动招募，计划实施周期长达三年。

 • 里程碑！Treg细胞疗法CK0803获得FDA治疗渐冻症的孤儿药资格认证

10月23日消息，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予CK0803孤儿药地位，CK0803是Cellenkos公司开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，即渐冻症）的调节性T细胞疗法，目的是减缓疾病进展。FDA的指定旨在加速罕见疾病新疗法的开发和审查，这些疾病影响着美国不到20万人。它提供了一系列激励措施，包括税收抵免、某些FDA费用的豁免，以及如果该药物最终获得批准，则可获得七年的市场独占权。