CGT产业链周刊 | 天津自贸区率先出台基因与细胞治疗分类分级规范，精准监管加速前沿医疗技术落地

①天津自贸区率先出台基因与细胞治疗分类分级规范，精准监管加速前沿医疗技术落地

11月24日，中国（天津）自由贸易试验区管理委员会联合天津市卫生健康委员会、天津市药品监督管理局，正式印发了《中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗新技术临床研究和临床转化应用分类分级标准规范（试行）》。试行期3年，旨在通过分类分级管理推动基因与细胞治疗领域改革试点。适用范围涵盖天津自贸试验区及联动区域内的试点三甲医疗机构、相关研发生产机构，适用于经生物工程处理后尚未临床应用的新技术（已获药品批准文号的按药品管理法执行）。该规范破解“一刀切”监管难题，缩短中低风险项目审批周期，既让患者更快获得创新治疗且降低成本，又能吸引产业资源集聚，为全国提供可复制经验。

②上海发布新政加码细胞与基因治疗产业，全流程跨前服务加速创新转化

11月24日，上海市人民政府办公厅印发《上海市全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的若干措施》，明确将细胞与基因治疗（CGT）列为重点攻坚领域，通过建立在研重点品种服务清单、强化全流程跨前指导、夯实长三角协同机制等一系列举措，为这一生物医药前沿赛道按下“加速键”。

①干细胞治疗16例中风后遗症，鞘内注射与静脉注射均有效

11月24日，国际行业期刊《Stem Cells Translational Medicine》发表了一篇“Intrathecal versus intravenous umbilical cordmesenchymal stem cells for ischemic stroke sequelae（鞘内注射与静脉注射脐带间充质干细胞对缺血性卒中后遗症的影响）”的文章。该文章研究评估了通过静脉注射（IV）和鞘内注射（IT）途径进行异体脐带来源间充质干细胞（UC-MSC）输注治疗缺血性中风后神经系统后遗症的安全性和有效性。研究指出，UC-MSCs的静脉注射和IT治疗均改善了缺血性卒中亚急性期和慢性期的神经系统后遗症。然而，静脉注射路径与不良事件相关的情况比IT途径少。但需要一个样本量更大的随机试验以得出更准确的结论。

②首次证实！诱导多能干细胞外泌体靠“让癌细胞永久衰老”机制，强效抑制胰腺癌与三阴性乳腺癌

11月26日，国际权威期刊《世界干细胞杂志》（World Journal of Stem Cells）发表了一项极具价值的基础研究，该研究由约旦大学细胞治疗中心主导，联合澳大利亚阿德莱德大学、英国皇家帕普沃思医院、阿联酋阿布扎比大学等多个国家的科研机构共同完成，通讯作者为约旦大学细胞治疗中心的Nidaa A Ababneh副教授。这项研究聚焦于两种特殊干细胞分泌的外泌体对癌症的抑制作用，为开发新型癌症治疗方法提供了重要线索，尤其为胰腺癌、三阴性乳腺癌这类治疗手段有限的恶性肿瘤带来了新的希望。

③1.3亿加码！成都落地西南最大细胞治疗实验室，激活产业协同新生态

11月27日，成都细胞治疗孵化加速园实验室一期迎来工程团队正式入驻，标志着西南地区规模最大的细胞治疗专业化实验室进入建设冲刺阶段。该项目总投资1.3亿元、建筑面积约6000平方米，预计2025年7月建成投用，作为国家超长期国债“两重”（国家重大战略实施和重点领域安全能力建设）项目在成都的重要落地载体，将成为构建细胞治疗产业链创新生态的关键一环。

④突破帕金森病早期诊断难题！中外团队发现细胞外囊泡标志物兼顾精准与无创

近日，一项发表在国际权威期刊《Cell Reports Medicine》的研究为帕金森病的早期诊断带来关键突破。该研究由东南大学、南京大学医学院附属鼓楼医院、荷兰马斯特里赫特大学等多家机构的科研人员联合完成。研究团队聚焦血液中细胞外囊泡（EVs）的蛋白质和脂质特征，不仅识别出能精准区分帕金森病的生物标志物，还揭示了年龄因素对疾病分子机制的影响，为帕金森病的早期筛查、精准诊断和干预提供了全新的无创策略。

⑤科研、三甲、企业、监管齐聚：细胞治疗产业链进入全面升级新阶段

近日，湖南省湘江新区细胞和基因产业临床研究项目路演活动在中南大学湘雅三医院科举行，这场集结9家机构、20余项细胞与基因治疗创新项目的路演活动显得格外具有标志性——科研平台、三甲医院、细胞工厂、转化机构与监管方同场出现，不再只是展示技术，而是在展示一个“能让技术真正落地”的完整生态。CAR-T、γδT、干细胞、肿瘤浸润淋巴细胞（TILs）、纳米抗体CAR-NK、HPV 治疗性疫苗等一系列前沿方向密集亮相，一次性呈现了当前中国细胞治疗产业链的真实速度。一个新的产业格局，正在形成。

⑥膝骨关节炎治疗迎新突破！干细胞“小快递”逆转软骨损伤，疼痛消、膝盖灵，告别“治标不治本”

近日，一篇发表在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》（干细胞研究与治疗）的最新研究报告引发关注。该报告于2025年11月在线发布，由天津中医药大学针灸推拿学院、吉林大学中日联谊医院中医科、山西中医药大学等多家机构的研究团队共同完成，聚焦间充质干细胞及其分泌的细胞外囊泡在膝骨关节炎治疗中的应用、作用机制与未来前景，为这一困扰全球数亿人的常见关节病提供了全新的治疗思路。

①基因治疗点亮生命希望！邦耀生物BRL-101再次助力地贫患儿重获新生

11月27日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司宣布又迎1例患者成功“脱贫”。最近，在其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品（管线代号：BRL-101）的多中心Ⅱ期注册临床试验中，与广西医科大学第一附属医院赖永榕、刘容容教授团队合作成功帮助1例5岁患儿（化名“欣欣”）摆脱输血依赖，开启健康正常生活。

②维亚臻首款自研siRNA获批临床

近日，据CDE官网公示，维亚臻VSA012注射液的IND申请获批准，拟用于治疗补体相关性肾病，包括但不限于狼疮肾炎、IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）等。此前，VSA012注射液已在国内获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。

③我国首个创新型异体即用iNKT细胞注射液临床试验获国家药监局批准

近日，北京基因启明生物科技有限公司自主研发的异体即用型iNKT细胞注射液（GKL-006RTU）获国家药品监督管理局临床试验批准，该药物拟用于治疗感染所致的中度至重度急性呼吸窘迫综合征。这是基因启明收获的第五份新药临床试验批件，也是其在非肿瘤疾病领域的首个获批项目，标志着中国首款异体即用型iNKT细胞疗法正式迈入注册性临床阶段，不仅填补了国内非肿瘤领域细胞治疗的空白，也为重症患者带来了全新的治疗选择。

①香港首款国产细胞药物获批上市

11月27日，伊基奥仑赛注射液（Fucaso）获中国香港卫生署批准上市，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。这标志着福可苏®成为首款在香港获批的中国自主研发的CAR-T细胞治疗产品，亦是首个获得国际PIC/S GMP认证的国产ATMP（先进治疗药品）产品。PIC/S（药品检查合作计划）由超过56个成员监管机构组成，包括美国FDA及日本PMDA，其GMP标准被广泛视为国际公认的质量基准。

②一针抵一套豪宅，1800万/针天价基因疗法救命药获批上市

11月27日，诺华公司近日宣布，美国FDA已正式批准基因疗法Itvisma（onasemnogene abeparvovec）上市。这款药物专门针对年满两岁及以上、确诊携带SMN1基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，覆盖儿童、青少年到成人的广泛群体。值得关注的是，它的活性成分与诺华另一款SMA基因药Zolgensma完全一致，后者仅适用于两岁以下患儿，而Itvisma的获批，填补了大龄SMA患者基因治疗的空白。

③纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）淋巴瘤新药上市获批，中国原研CAR-T开启双适应症新时代

11月28日，合源生物科技股份有限公司宣布，其自主研发的CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®）新药上市获得中国国家药品监督管理局的批准，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。这是纳基奥仑赛注射液继2023年11月获批治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）后，在中国获得的第二个新药上市批准。标志着中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，成为国内目前唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大血液肿瘤适应症的CAR-T细胞治疗产品。