9月行业法规重磅汇总 | 政策“组合拳”出击，构建高质量发展新生态

9月4日，国家卫生健康委官网发布了对十四届全国人大三次会议第8553号建议的正式答复，国家卫生健康委回应了关于支持横琴粤澳深度合作区开展干细胞技术“先行先试”及转化应用的建议。提出将同有关部门不断加强干细胞临床研究监督管理工作,积极推进干细胞领域相关重点专项;充分发挥粤港澳大湾区改革开放“试验田”作用，支持医疗领域开放政策在横琴等重大合作平台先行先试;持续完善细胞治疗产品技术评价体系，组织和制定相关技术指导性文件。

中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）、中国药学会、南京医科大学附属苏州科技城医院的团队在行业期刊《中国药物评价》上发表了题为《国际细胞治疗临床研究发展现状及监管政策研究》的报告。该报告全面梳理了全球主要国家及地区和我国的细胞治疗临床研究现状，旨在为我国相关机构、企业及从业人员提供有价值的参考。中检院团队的报告开篇指出，创新是驱动生物医药产业迈向新质生产力发展的核心引擎。细胞和基因治疗领域，不仅是技术进步的显著标志，更是医药领域的一场深刻变革。

9月8日，CDE制定了《先进治疗药品沟通交流中1类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》，对资料要求、申请流程和管理流程分别进行了优化。本工作程序适用于三种沟通交流情形。此三种情形符合现阶段鼓励和推动我国生物医学前沿领域先进治疗药品研发和创新发展的政策。所涉及品种包括已纳入突破性治疗药物程序的先进治疗药品;针对基因突变/缺陷等导致的相关疾病，可对病因进行治疗的基因治疗产品;以及完成探索性临床试验后，申请关键性/确证性临床试验启动前至新药上市许可申请前沟通交流会议的先进治疗药品属于三种情形的会议申请，经审核后，按照l类会议管理，加快沟通效率，缩短沟通时限为30日。

9月12日，国务院总理李强主持召开国务院常务会议，审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》。该条例旨在规范生物医学新技术临床研究与转化应用，促进医学进步，保障医疗质量安全，维护人的尊严和生命健康。会议指出，要推动我国生物医学技术创新发展，加快技术研发和成果转化应用，促进生物医药产业提质升级，着力塑造发展新优势。

（《条例》已于2025年10月10日正式公布，自2026年5月1日起施行。）

9月12日，国家药监局正式发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，其中提到:为进一步支持以临床价值为导向的创新药研发，提高临床研发质效，对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。纳入30日通道的药物临床试验申请，应当为中药、化学药品、生物制品1类创新药临床试验，能够按要求提交申报资料，并需满足以下条件之一:获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种，国家药监局药品审评中心公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种，全球同步研发品种。全球同步研发品种的1期、I1期临床试验，我国药物临床试验机构的主要研究者牵头或者共同牵头开展的I期国际多中心临床试验。

9月15日，国家科技管理信息系统公共服务平台发布细胞与基因治疗等4个国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项2025年度项目申报指引。面向基础性、战略性重大场景，聚焦细胞与基因治疗领域关键核心技术环节，形成一批颠覆性技术，加快转化应用，打造新技术谱系和产业链条，开辟精准医疗和再生医学新赛道。重点方向包括：底盘技术、生命机制解析与疾病模型、重要疾病治疗、其他细胞与基因治疗领域的颠覆性技术。

9月20日，第四届天府干细胞与细胞治疗大会在成都举行。大会以“前沿驱动·转化赋能”为主题，专家学者围绕干细胞临床研究、外泌体、CAR方向与再生医学等前沿议题展开深入探讨。大会期间，国家标准GB/T 45743-2025《生物样本细胞运输通用要求》 正式发布。这项标准的出台，为干细胞从“实验室”到“病房”的全程运输提供了统一规则，被视为一条“看不见的高速公路”——细胞治疗终于有了通畅且可靠的路径。

9月24日，山东省发展和改革委员会等13个部门联合印发《关于支持细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》(鲁发改高技〔2025〕687号)，从创新研发、临床转化、产业生态、制度保障四大维度推出18项具体举措，旨在抢抓全球生物医药产业变革机遇，构建全国领先的细胞与基因治疗(CGT)产业集群。随着政策落地见效，山东有望在细胞与基因治疗领域形成技术引领、产业集聚、生态完善的发展格局，为生物医药产业高质量发展写下浓墨重彩的一笔。