家住湖北宜昌的王芳芳（化名）40 岁出头患有系统性红斑狼疮20 多年了。去年6 月开始，她的右腿出现疼痛，只能坐轮椅，在湖北老家被确诊为一种侵袭性很强的肿瘤——弥漫大 B 细胞淋巴瘤。2019年 8 月中旬，王芳芳从湖北老家来到北京大学深圳医院求医，并幸运地获得了参与该院细胞治疗中心针对血液肿瘤的临床试验机会。王芳芳接受了复合双...

近年来，基因治疗方法的快速进展使现代医学发生了显著转变。通过应用先进的分子生物学技术和增强的递送系统，个体化基因精准药物治疗时代已经到来。其中一个引人注目的突破是在全球抗击SARS-CoV-2大流行中，两种mRNA疫苗的非凡成功，开启了无数可能性的大门，激发了对一系列以前无法治疗的人类疾病进行创新RNA治疗的探索。mRNA有助于...

引  言近年来干细胞技术发展迅速，在很多疑难杂症方面显示出巨大的应用潜力，许多国家都将其作为重要的研究发展方向之一。什么是干细胞鉴于干细胞的生物学特性，人们期望可以利用它们的功能，治疗目前医学上的疑难杂症，更新改善衰老退变器官的生理功能。所以，干细胞被逐渐研究用于治疗各个系统的疾病。让我们来看下干细胞治疗...

12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批准双方联合开发的CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者，根据新闻稿，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。而就在同一天，蓝鸟生物（blue...

刚刚，美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。值得一提的是，CRISPR基因编辑，是一项只有10年历史的新技术，而此次获批的疗法却是用在了治疗近75年前被莱纳斯·鲍林（Li...

《命运的齿轮开始转动》CDE发文支持细胞治疗药学变更，并提出不同阶段不同风险级别的变更需要做的非临床/临床桥接比较分析，已确保产品安全性和有效性更好,本文尝试用一张图总结这些变更需要满足的监管要求，供参考。医芯君认为CDE这一指导文件，对细胞治疗具有深远的意义，将推动我国细胞治疗进入“操作系统”迭代时代，细胞治疗将根据...

外泌体（Exosomes）是细胞分泌到胞外的一种囊泡（ExtracellularVesicles，EVs），其大小为30-150nm，具有双层膜结构和茶托状形态，含有丰富的内含物（包括核酸、蛋白和脂质等），作为重要的传递信号分子，形成了一种全新的细胞-细胞间信息传递系统，可参与细胞通讯、细胞迁移、血管新生和肿瘤细胞生长等过程。1983年，外泌体首次在体外培养的绵...

为了更好地引导CAR-T类细胞治疗产品药学变更的研究与申报，提高申请人和监管机构沟通交流的质量和效率，药审中心组织对临床试验至上市后阶段的自体CAR-T产品常见的药学变更问题进行了梳理，制定了《自体CAR-T细胞治疗产品药学变更研究的问题与解答》（见附件），现予发布。       特此通告。 ...

STEM CELLS免疫细胞是我们身体中非常重要的一类细胞，它担任着免疫监视、造血、凝血等重要功能，具有免疫防御、免疫自稳、免疫监视的重要作用，以维护我们的健康免受疾病的侵袭。那么免疫细胞有多少种？它们的特性和职责是什么呢？01白细胞（WBC）白细胞是一类免疫细胞的统称。白细胞分很多种：有淋巴细胞，粒细胞，单核细胞，巨噬细胞。...