导读精准评估mRNA完整性对于获得可靠的基因表达数据至关重要，如在临床和分子研究中的RT-qPCR或RNA测序分析表达谱。由于mRNA仅占RNA总量的5%，而核糖体RNA（rRNA）占了最大的比重，因此评估mRNA完整性的技术应该是针对mRNA本身。另外，RNA提取的污染物也可能导致检测偏差。RNA完整性最早通过检测琼脂糖凝胶上的28S和18S rRNA条带来进...

基因治疗载体一般可分为病毒性载体和非病毒性载体两大类。根据Cortellis数据库资料显示，截止2022年全球共有1562个基因治疗药物上市或在临床研究阶段；其中以腺病毒相关病毒（AAV）为载体进行的基因递送药物研究超过800项（图一）。用于基因治疗的重组腺相关病毒载体（rAAV）是在非致病的野生型 AAV基础上经多轮生物工程改造形成的，具...

来源：成体干细胞国家地方实验室

希波克拉底（Hippocrates，前460年—前370年） 可能是最早描述这种疾病的医生。在他的描述下人们最早对这种皮肤病的印象，是形似“被狼咬过”的痕迹，于是把这种病叫做“狼疮”(lupus,拉丁语为狼)。由于常常出现在面部和鼻子周围的皮肤—分布在鼻翼两侧的红色皮疹形似蝴蝶，所以典型的狼疮皮疹也被称为蝶形红斑，或蝴蝶斑。狼疮的英文是lupu...

从元宇宙到Chat-GPT人工智能的火爆出圈，科技创新正在成为驱动一个国家发展的“源动力”，谁掌握了科技“先机”，就如同把握住了发展的“命门”。科技是中美之间最大的“战场”，而“生物技术”已成为全球地缘政治竞争的重要砝码，美国也在加大对该领域的投资和研发力度，从颁布的各种政令可以看出美国为保持“竞争优势”所做的努力，而中国作为...

准确的滴度测定是AAV基因治疗药物质控的重要组成部分，也是开展临床前研究和临床研究的前提条件，稳定可靠的滴度才能保证准确给药剂量，更好地指导临床用药。根据AAV滴度测定不同原理，可以将其分为物理滴度测定和生物学滴度测定两大类，物理滴度包括病毒颗粒滴度（或衣壳滴度）和基因组滴度；生物学滴度包括感染滴度和转导滴度等。一...

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近日，iECURE宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法GTP-506孤儿药称号，用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症。据悉，此前GTP-506已经在该疾病领域获得过FDA授予的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。OTC缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由负责氨解毒的肝酶的遗传缺陷引起。患者的尿素循环障碍，血液中积聚过量的氨，可能导致一系...

随着相继发表的细胞治疗临床研究文献，最终的结果，将会给临床医学治愈患有疑难杂症的患者提供新的思路也会进一步促进细胞治疗行业的相关监管改革不断完善！国际知名刊物《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology，IF=30.153）刊登了三篇关于细胞治疗的评论性综述，阐述细胞治疗在中国的应用进展。中国CAR-T细胞治疗：快速崛起，前景...