近日，iECURE宣布欧盟委员会授予其在研AAV基因疗法GTP-506孤儿药称号，用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症。据悉，此前GTP-506已经在该疾病领域获得过FDA授予的孤儿药称号和儿科罕见疾病资格认定。OTC缺乏症是一种罕见的遗传性代谢疾病，由负责氨解毒的肝酶的遗传缺陷引起。患者的尿素循环障碍，血液中积聚过量的氨，可能导致一系...

随着相继发表的细胞治疗临床研究文献，最终的结果，将会给临床医学治愈患有疑难杂症的患者提供新的思路也会进一步促进细胞治疗行业的相关监管改革不断完善！国际知名刊物《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology，IF=30.153）刊登了三篇关于细胞治疗的评论性综述，阐述细胞治疗在中国的应用进展。中国CAR-T细胞治疗：快速崛起，前景...

去年，一名41岁的男子注意到自己的健康问题，最初他以为是病毒感染。但他的健康状况急转直下，几乎突然之间就行走困难、无法站立。进一步检查显示，他患上了一种严重的自身免疫疾病——抗合成酶抗体综合征（Anti-synthetase Syndrome）。这是一种严重的自身免疫性炎症性肌肉疾病，如果诊断得太晚，或患者对抑制免疫系统的药物反应不足，可能...