定价310万美元 VS 220万美元！同一天，FDA批准两款CRISPR基因编辑疗法上市！

12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批准双方联合开发的CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者，根据新闻稿，这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。

而就在同一天，蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）开发的细胞基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）获FDA批准上市，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。据悉，其定价为310万美元。

两款产品获批的适应症相同，且均由患者自身的血液干细胞制成，经修饰后一次性输注回患者体内。它们同时获批，意味着竞争在这一刻已经打响。Vertex直接将 Casgevy 的定价下调至220万美元，低于Lyfgenia的310万美元。

两款基因疗法药物的同时上市，预示着基因疗法的新时代，即将到来。

来源 | 职场问东西

发布时间 | 2023年12月9日

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