体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）   国家药品监督管理局药品审评中心2022年5月     目 录 一、前言二、适用范围 三、一般原则 四、风险评估与控制 五、基因修饰系统的设计、制备和质量控制 六、稳定性研究与直接接触性容器/材料研究 七、参考文献 &nbs...

  体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行）       国家药品监督管理局药品审评中心2022年05月       目  录 一、前  言 二、适用范围 三、一般原则 四、风险评估与控制 五、产品设计的一般考虑 1. 病毒载体类产品 2....

        基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）  国家药品监督管理局药品审评中心生物制品药学部2020年9月 目 录   一、前言 二、范围 三、风险控制 四、目的基因及调控元件 五、基因转导与修饰系统 （一）病毒载体类基因转导与修饰系统 1、病毒载...

       基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行） 2021年11月             目录一、前言  （一）背景   （二）目的  （三）一般原则    （四）范围二、非临床研究   （一） 药理...

 基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿） 国家药品监督管理局药品审评中心生物制品药学部2020年9月 目录 一、前 言 二、定义和范围 三、一般原则和风险考虑 四、生产用材料 1. 载体的选择和构建 1.1 目的基因 1.2 病毒载体系统 1.3 核酸类载体 1.4 微生物载体 2. 起始原材料 3. 其他生产用原材料和辅料 ...

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗产品申报上市临床风险管理计划技术指导原则  2021年11月 目录一、概述 二、主要内容 三、安全性说明（一）一般考虑 （二）CAR-T 细胞治疗产品可能存在的安全性风险 四、药物警戒活动（一）常规药物警戒活动（二）特殊药物警戒活动五、风险最小化措施（一）常规风险最小化措...

人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）2023年6月目录一、概述 （一）前言 （二）目的和适用范围 （三）定义 二、临床试验设计 （一）一般考虑 （二）探索性临床试验 （三）确证性临床试验 三、临床试验结束后研究 （一）临床试验受试者的长期随访 （二）上市后研究或监测 四、干细胞备案临床研究结果用于药品注册审评的评...

人源干细胞产品非临床研究技术指导原则（征求意见稿）国家药品监督管理局药品审评中心二〇二三年十月目录       一、概述（一）前言（二）适用范围二、总体考虑（一）研究目的（二）基本原则1.具体情况具体分析2.GLP要求3.随机、对照、重复（三）制定非临床研究策略时的重要关注点1.非临床研究考虑因素2.受试物3.动物种属...

人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则（试行）国家药品监督管理局药品审评中心2023年4月 目  录 一、前言二、适用范围三、一般考虑（一）生物学活性（二） 定向分化和非预期生物学效应（三） 成瘤性和致瘤性（四） 多能干细胞残留（五） 遗传和表观遗传学研究（六） 基因修饰细胞的研究（七）其他...