罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）国家药品监督管理局药品审评中心2024 年 1 月一、概述罕见病一般指罕见的疾病、稀有的疾病，是相对于常见病、多发病而言，是一大类散落在各个疾病系统的不同疾病的总称。目前全球无统一的罕见病定义，世界各国罕见病定义的表述方式通常为发病率或患病率或患病人数。《中国罕见病定...

间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则(试行)2024年 1 月一、概述（一）前言移植物抗宿主病（graft-versus-host disease, GvHD）是异基因造血干细胞移植（allogeneichematopoietic stem cell transplantation, Allo-HSCT）后，受者在重建供者免疫的过程中， 来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合...

人源干细胞产品非临床研究技术指导原则国家药品监督管理局药品审评中心二〇二四年一月一、概述（一）前言干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，在疾病治疗方面具有应用潜力。近年来，随着干细胞技术的发展、认知的深入和经验的积累，干细胞治疗已逐步成为生物医学领域的一大热点。为规范和指导人源干细胞产品（以下简称干细胞...

重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则国家药品监督管理局药品评审中心2024年01月一、前言体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将外源基因（或基因编辑工具）导入人体，通过替代、补偿、阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的。重组腺相关病毒（recombinant adeno-associated viru...

《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》（试行）相关问题解读1.制定发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》的背景是什么？细胞治疗技术是目前国际医学前沿重点发展领域，它给一些人类疑难疾病的治疗提供了新的希望。近年来，细胞治疗领域不断取得新的研究成果，细胞治疗产品的研发与评价也日益受到国内外制药企业及各国政府部门的...

CAR-T细胞治疗产品质量控制检测研究及非临床研究考虑要点目         录一、引言二、适用范围1、 本技术要点适用于哪类 CAR-T 细胞产品？ 2、 本技术要点包括哪些内容？3、 本技术考虑要点的基本原则是什么？三、原材料和辅料及其质量控制 1、 CAR-T 细胞产品的原材料和辅...

细胞治疗产品申请临床试验药学研究和申报资料的考虑要点近年来，肿瘤免疫治疗技术突飞猛进，以嵌合抗原受体修饰T细胞（CAR-T）为代表的基因修饰细胞产品陆续进入临床。细胞治疗类产品获得的突破性进展和国外CAR-T细胞治疗产品的批准上市，为晚期肿瘤患者的治疗带来新希望。CAR-T细胞产品属于“活”的细胞药物，且不能耐受病毒灭活/终端...

细胞治疗产品申报临床试验药学研究问题与解答（第一期）       近年来，按照药品进行研发并申报临床试验的细胞治疗产品大量涌现。细胞治疗产品来源多样，生物学特性复杂，对生产过程要求高，其研发技术与评价体系仍处于不断发展阶段。国家药品监督管理局于2017年发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指...

 基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）  国家药品监督管理局药品审评中心2021年12月   目录一、概述（一）前言（二）目的和适用范围二、基因治疗长期随访临床研究设计（一）长期随访的观察目的 （二）长期随访观察的考虑要素 1．迟发性不良反应相关的潜在风险因素 2．临床研究人群3...