近日,美国食品药品监督管理局(FDA)局长Robert Califf博士在国会听证会上表示,细胞与基因疗法(CGT)领域应有更快的进展。他指出,FDA的生物制品评价和研究中心(CBER)计划增添150~200人手,聚焦于这一领域。这将有助于加快产品审评的速度。目前有些在研细胞与基因疗法的临床试验被FDA叫停,Califf博士表示,部分原因是因为在研产品的制...
为指导基因治疗血友病临床试验设计,药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。 特此通告。 &n...
目前,国内共18款AAV基因治疗药物IND申报获批,按照其获批时间先后顺序汇总如下:1、舒泰神的STSG-00022019年6月中旬,乙肝AAV基因疗法STSG-0002由舒泰神(北京)生物制药股份有限公司申请临床试验,2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对慢性乙肝治疗的临床试验。2020年8月,完成首例受试者给药。目前,该疗法处于I期临床试验阶...
基因疗法从被发明应用,到如今的蓬勃发展,其进程可谓一波三折。随着越来越多基因治疗产品上市,基因治疗的征程已获得里程碑性胜利。从目前已获批产品和未获批的产品临床试验进程来看,基因治疗具有广阔前景。PART.1 基因治疗的发展历史基因治疗的历史可以分为基础研究、临床试验开始、萧条到繁荣以及未来的发展这四个阶段...
近年来,基因编辑技术、人工智能技术、辅助生殖技术等前沿技术发展迅速,在给人类带来福祉的同时,也不断挑战着人类的伦理底线和价值尺度。2022年3月,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于加强科技伦理治理的意见》,并发出通知,要求各地区各部门结合实际认真贯彻落实。这是我国第一个国家层面的科技伦理治理指导性文件,也是继国家科...
近日,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于进一步完善医疗卫生服务体系的意见》,并发出通知,要求各地区各部门结合实际认真贯彻落实。意见提出,加强临床医学、公共卫生和医药器械研发体系与能力建设,发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗、精准医学等医学前沿技术。加快卫生健康科技创新体系建设,突出医疗卫生机构创...
日前,药明巨诺发布2022年财报,截至2022年12月31日止年度营业收入为1.46亿元,同比增长373.10%;毛利为5880万元,同比增长549.6%;销售毛利率增至40.3%;归属母公司净亏损8.46亿元,亏损同比扩大20.48%。基于药明巨诺目前尚未有其他产品实现商业化,其1.46亿元营收中绝大部分来自其CAR-T产品倍诺达(瑞基奥仑赛注射液)。倍诺达已开出16...
随着全球细胞与基因治疗产业迈入了高速发展期,当前全球已登记的细胞与基因治疗相关临床试验已超过7000余项,其中近3000项已完成临床试验研究,并进行了数万例干细胞移植。国内干细胞药物注册也正处在蓬勃发展的趋势中,自从2018年国家药品监督管理局药品审评中心(CED)重新受理干细胞新药临床试验申报以来,干细胞药物临床试验的申...