<2026产业持续向好>从密集获批到资本涌入，细胞与基因疗法驶入产业快车道
2025年末至2026年初，中国细胞与基因治疗（CGT）领域迎来了新一轮令人瞩目的“加速跑”。一方面，一周内超20项细胞与基因疗法获批，多项技术实现里程碑突破；另一方面，国内外多家企业相继完成千万至亿级融资，资本持续涌入这一赛道。
▲示意图 | 来源网络
在技术迭代与资本助力的共同驱动下，细胞与基因治疗行业正步入从临床突破向商业化转化的关键阶段。随着更多产品上市进程加速，该领域有望进一步实现从实验室到产业化的规模化跨越。
01 技术爆发：
20+细胞与基因疗法密集获批
据国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料不完全统计，在短短一周时间内（12月29日-1月4日），有近40款1类创新药密集斩获突破性治疗品种、优先审评、IND获批临床默示许可或IND申请受理。
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值得关注的是，超半数新进展集中在细胞和基因疗法（CGT）领域，包括CAR-T、CAR-NK、iPSC（诱导多能干细胞）、MSC（间充质干细胞）、siRNA（小核酸）、AAV基因疗法、溶瘤病毒等细分赛道全面开花，不仅扎堆攻坚肿瘤，更向自身免疫性疾病、CNS（中枢神经系统）疾病、高血压等慢病领域强势突围，展现出强劲的发展势头。
作为创新药领域的“硬核势力”，细胞和基因疗法正以“技术迭代+适应症扩容”双轮驱动，持续重塑疾病治疗格局。上周获批/受理的细胞和基因疗法中，各细分赛道均取得重要突破：
1
CAR-T：迈向自身领域：
HY001N细胞注射液获批临床，成为国内首款瞄准“自身免疫性溶血性贫血（AIHA）”的CAR-T产品，专门针对至少3线治疗失败的患者。其背后的NexT快速制备技术，将体外培养周期从9-14天缩短至2天内，降低成本并显著提升T naïve细胞比例。
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2
iPSC疗法治疗脑卒中后遗症：
人前/中脑神经前体细胞注射液（ACT121）获批临床，拟用于治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症。
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3
siRNA技术实现长效治疗：
全球小核酸巨头Alnylam两款1类新药同步获批临床：Zilebesiran注射液靶向AGT基因，治疗伴有心血管疾病或高心血管病风险的高血压成人患者，每半年给药一次即可实现持续降压；另一款Nucresiran注射液靶向TTR基因，针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，每半年或每年注射一次，可持久降低突变型和野生型TTR水平。
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4
AAV基因疗法拓展至眼科慢病：
KH631眼用注射液获批临床，拟开发治疗糖尿病黄斑水肿（DME）。这款产品采用自主知识产权的AAV递送系统，兼具组织特异性强、免疫原性低、表达可控、感染效率高等优势，临床数据亮眼。
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除了核心赛道，细胞和基因疗法其他细分领域，CAR-NK、溶瘤病毒、mRNA药物也呈现活跃态势，形成“百花齐放”的创新格局。
这一系列进展的背后，是技术成熟、政策支持、资本聚焦的多重合力。在快速制备、靶向递送、基因编辑等核心技术的持续迭代下，细胞和基因治疗正朝着生产成本降低、疗效提升、安全性增强的方向快速演进，加之CDE对突破性治疗品种、优先审评的政策倾斜，将进一步推动该领域在肿瘤、自免、慢病、神经领域实现多点突破，预计未来将有更多产品上市，加速实现临床价值。
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02 资本涌入：
细胞治疗投融资多点开花
紧随技术进展的是资本的密集布局。2025年12月以来，细胞与基因治疗领域迎来融资热潮，国内外企业密集斩获多轮融资，融资规模从数千万元人民币至超1亿美元不等，广泛覆盖异体γδ-T细胞疗法、CAR-T（含体内 CAR-T）、血小板体外再生、眼科干细胞治疗、RNAi疗法、siRNA药物等多个前沿赛道。
从融资格局看，资本聚焦本土临床需求的技术突破，如暨德康民完成B轮融资首期增资签约、血霁生物完成过亿元人民币B1轮融资、孟眸生物完成数千万级人民币Pre-A1轮融资；同时积极布局国际创新，如T-CURX完成A轮首期2000万美元融资、Link Cell Therapies完成6000万美元A轮融资。
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这些资本流向，既加速了成熟管线的临床与商业化进程，也助推了新技术平台的孵化与整合，为整个行业注入规模化发展的关键动能。
随着融资资金逐步投入临床推进、产线升级与人才建设，细胞与基因治疗行业正加速跨越从“技术突破”向“商业化落地”的进程，推动更多创新疗法走向市场、惠及患者。
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