CGT产业链周刊 | 国务院发布重磅新规！加速干细胞技术步入“安全快车道”

①国务院发布重磅新规！加速干细胞技术步入“安全快车道”

国务院总理李强9月12日主持召开国务院常务会议，审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》。该条例旨在规范生物医学新技术临床研究与转化应用，促进医学进步，保障医疗质量安全，维护人的尊严和生命健康。会议指出，要推动我国生物医学技术创新发展，加快技术研发和成果转化应用，促进生物医药产业提质升级，着力塑造发展新优势。

②国家卫健委答复横琴粤澳深度合作区“先行先试”的建议

9月4日，国家卫生健康委官网发布了对十四届全国人大三次会议第8553号建议的正式答复，国家卫生健康委回应了关于支持横琴粤澳深度合作区开展干细胞技术“先行先试”及转化应用的建议。提出将同有关部门不断加强干细胞临床研究监督管理工作,积极推进干细胞领域相关重点专项；充分发挥粤港澳大湾区改革开放“试验田”作用，支持医疗领域开放政策在横琴等重大合作平台先行先试;持续完善细胞治疗产品技术评价体系，组织和制定相关技术指导性文件。

③CDE征求《先进治疗药品沟通交流中I类会议申请及管理工作细则》意见

CED制定了《先进治疗药品沟通交流中1类会议申请及管理工作细则（征求意见稿）》，对资料要求、申请流程和管理流程分别进行了优化。本工作程序适用于三种沟通交流情形。此三种情形符合现阶段鼓励和推动我国生物医学前沿领域先进治疗药品研发和创新发展的政策。所涉及品种包括已纳入突破性治疗药物程序的先进治疗药品；针对基因突变/缺陷等导致的相关疾病，可对病因进行治疗的基因治疗产品；以及完成探索性临床试验后，申请关键性/确证性临床试验启动前至新药上市许可申请前沟通交流会议的先进治疗药品属于三种情形的会议申请，经审核后，按照l类会议管理，加快沟通效率，缩短沟通时限为30日。

①广东省卫健委率先成立中国首个干（体）细胞临床研究质量控制中心

近日，广东省卫生健康委员会传来重磅消息——国内首个省级干（体）细胞临床研究质量控制中心正式在粤成立！这一举措不仅填补了广东细胞领域临床研究规范管理的“空白”，更标志着我国细胞治疗产业向标准化、高质量发展迈出关键一步。作为全国临床研究规范化管理首批四个试点省市之一，广东早已布局：2022年2月就设立了广东省临床研究质量控制中心，而此次新成立的干（体）细胞临床研究质量控制中心，正是其下设的专业分中心，专门聚焦干（体）细胞领域的质量监管。

②全球首个！依托合成RNA技术，成功实现从人类外周血细胞生成 iPS 细胞

9月8日，日本京都大学诱导多能干细胞研究与应用中心（CiRA）等机构的Masato Nakagawa团队，在国际知名期刊《Scientific Reports》在线发表了一项重要研究。

该研究首次实现了用合成RNA从人体外周血单个核细胞（PBMCs）中高效培育诱导多能干细胞（iPS 细胞），还意外发现一种名为MDM4的基因能显著提升重编程效率，为再生医学和个性化医疗的普及扫清了关键障碍。

③陆军军医大学新桥医院细胞治疗中心揭牌！细胞医疗正在加速发展

9月9日，陆军军医大学新桥医院正式成立西部地区首个院内一体化细胞治疗转化平台，标志着该院细胞治疗临床应用的全链条技术支撑体系已全面建成。该平台的落地，将推动疑难血液病颠覆性技术的研发与转化迈向国际前沿水平，为血液肿瘤患者的紧急救治按下“加速键”。

①重磅！干细胞治疗肺纤维化Ⅱ期临床：8省3市18家三甲医院同步推进

9月10日，中国临床试验注册中心公布了一项值得关注的新进展：由上海交通大学医学院附属瑞金医院牵头的宫血间充质干细胞注射液（SC01009）Ⅱ期临床研究正式启动。这项研究将覆盖14个省市、18家三甲医院，并进入患者招募阶段。

②中国首个成纤维细胞注射液获批临床！突破中重度腰椎间盘退行性病变治疗困局

9月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公开信息显示，椎元医学技术（上海）有限公司（以下简称“椎元医学”）研发的异体人成纤维细胞注射液，针对中重度腰椎间盘退行性病变的临床试验申请获得CDE默示许可。这一突破具有里程碑式的意义，它不仅是中国首款专门针对椎间盘退行性变的细胞药物，更是我国首款获批进入临床试验阶段的成纤维细胞药物，为众多受腰椎间盘退行性病变困扰的患者点亮了新的治疗希望。