CGT产业链周刊 | 卫健委官方就完善干细胞立法与产业政策作出答复

①卫健委官方就完善干细胞立法与产业政策作出答复

9月4日，国家卫生健康委员会就第十四届全国人大三次会议提出的《关于推进干细胞产业发展、完善干细胞立法的建议》作出答复。这意味着未来经过审评批准的干细胞疗法更可能规范、安全地进入临床并为患者所用，同时监管和数据共享等举措也有助于保护患者权益、减少违规风险并为相关产业带来更多就业与服务选择。

②中检院：国际细胞治疗临床研究发展现状及监管政策研究

中国食品药品检定研究院（简称“中检院”）、中国药学会、南京医科大学附属苏州科技城医院的团队在行业期刊《中国药物评价》上发表了题为《国际细胞治疗临床研究发展现状及监管政策研究》的报告。该报告全面梳理了全球主要国家及地区和我国的细胞治疗临床研究现状，旨在为我国相关机构、企业及从业人员提供有价值的参考。中检院团队的报告开篇指出，创新是驱动生物医药产业迈向新质生产力发展的核心引擎。细胞和基因治疗领域，不仅是技术进步的显著标志，更是医药领域的一场深刻变革。

①中国团队新报告：间充质干细胞精准调节免疫，为肺部疾病治疗带来显著疗效

9月5日，浙江中医药大学附属第一医院、浙江中医药大学附属杭州中医医院、西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院等中国团队在行业期刊《Cell Death Discovery》上发表了一篇综述报告，该报告聚焦间充质干细胞（MSCs）在肺部疾病治疗中的免疫调节作用，为理解这一新兴治疗手段提供了丰富的实验依据和研究方向。

②博鳌乐城公布第三批细胞治疗新技术价格

近日，在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区牛物医学新技术政策推介会上，公布了新一批（第三批）获批的细胞与基因治疗（CGT）新技术项目、定价及其落地的医疗机构：抗EB病毒感染的细胞疫苗技术，单次治疗费用1.6万元，由华西医院提供：治疗肺纤维化的宫血间充质干细胞治疗技术，每疗程费用14万元，落地于树兰医院；针对早发性卵巢功能不全的脐带间充质干细胞治疗技术，单次治疗费用8万元，由慈铭医院实施。

①央视网报道：我国干细胞临床转化再进一步突破——全球首个“异体干细胞源血小板”完成首批人体输注

9月5日，央视网报道了一则值得所有关注生命科学的人们驻足的消息：全球首个同种异体人诱导多能干细胞来源血小板临床研究，已在上海儿童医学中心顺利完成3例患者的输注。这不仅仅是一条新闻，而是我国在干细胞与再生医学临床转化道路上迈出的又一大步。

②干细胞治疗脑卒中又新增4家三甲医院参与2期临床——临沂、沈阳、贵州、江门启动

由北京天坛医院牵头的WG103人脐带间充质干细胞注射液治疗急性缺血性卒中（AIS）II期临床试验正在全国范围扩展。继深圳、咸阳、南阳等地分中心启动后，临沂、沈阳、贵州、江门四家三甲医院也正式加入，为患者带来更多机会。

③蓝鲸生物公司宣布首例使用细胞衍生纳米颗粒的患者在临床试验中接受给药

9月3日，美国费城蓝鲸生物公司（BlueWhale Bio）是一家致力于变革免疫细胞疗法生产方式的企业。该公司在9月3日宣布，在宾夕法尼亚大学开展的一项临床试验（试验编号：NCT04684563）已完成首例患者给药。此项试验采用蓝鲸生物公司Synecta™平台的首款产品，旨在简化人CART19-IL18 细胞（huCART19-IL18 cells）的生产流程，用于治疗血液系统癌症。

④我国四家企业细胞疗法获批临床，CAR-T/CAR-NK干细胞多赛道引爆产业新机遇

9月5日消息，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示消息显示，三生制药、恩瑞恺诺、再生细胞研究院、中科聚研四家企业的细胞疗法产品均顺利获得临床试验默示许可。此次获批的疗法涵盖CAR-T、CAR-NK、脐带间充质干细胞等多种热门细胞治疗类型，适应症覆盖血液肿瘤、自身免疫病、代谢相关疾病等多个临床需求迫切的领域，彰显了我国细胞治疗产业在多赛道并行发展的强劲势头。

⑤信念医药成功完成杜氏肌营养不良症基因疗法注册临床研究的首例受试者给药

9月5日，信念医药宣布：其自主研发和生产的BBM-D101注射液的注册类临床研究（CTR20252461）在中国医学科学院北京协和医院神经科戴毅主任的主持下，顺利完成首例受试者给药。本研究是一项开放、单次给药的注册类临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁杜氏肌营养不良（DMD）男孩中的安全性和有效性。BBM-D101注射液使用了拥有自主知识产权的工程化衣壳，预期肌肉组织转导效率更高。其给药剂量低于国外已上市的同类重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。此前，BBM-D101注射液已于2024年7月开展研究者发起的临床研究（IIT），至今已经完成6例男孩受试者给药，获得了良好的安全性和疗效数据。