CGT产业链周刊 | 博鳌乐城第三批细胞治疗价格公布，中国创新医疗迈进新阶段

①国务院批复江苏自贸试验区生物医药全产业链开放创新发展方案

近日，国务院印发《关于<中国(江苏)自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案>的批复》(以下简称《批复》）。《批复》要求，实施《中国(江苏)自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案》，要以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入贯彻党的二十大和二十届二中、三中全会精神，坚持稳中求进工作总基调，完整准确全面贯彻新发展理念，加快构建新发展格局，扎实推动高质量发展，更好统筹发展和安全，以高水平开放为引领、以制度创新为核心，开展首创性、集成式探索，将中国(江苏)自由贸易试验区打造成为具有世界影响力的生物医药产业集聚地、更具国际竞争力的生物医药创新发展高地。

②《中国（江苏）自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案》正式印发

8月27日，商务部、江苏省政府正式印发《中国（江苏）自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展方案》。其中重点提及细胞与基因治疗产业，支持CGT产业标准制定，鼓励开展临床研究，加强细胞与基因治疗产品的质量控制等内容。力争到2030年，江苏自贸试验区生物医药产业规模快速增长创新生态持续优化，产业链现代化水平明显提升，对外开放水平大幅提高，安全保障能力不断增强关键技术取得突破，在大分子生物药、细胞和基因治疗、创新医疗器械等重点领域培育形成具有特色优势的产业集群。

①全球首例！中国科研团队研发通用型STAR-T细胞疗法成功治疗系统性红斑狼疮

近期，海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授联合邦耀生物、华东师范大学及浙江大学医学院第二附属医院的研究团队，在国际顶级医学期刊《Nature Medicine》发表了题为《Allogeneic CD19-targeting T cells for treatment-refractory systemic lupus erythematosus: a phase 1 trial》的研究成果。该研究在全球率先将新型通用型T细胞疗法——STAR-T细胞（YTS109）应用于重症、难治性系统性红斑狼疮（SLE）合并狼疮性肾炎（LN）患者的临床治疗，结果显示，该疗法能够诱导免疫重置和临床缓解，包括肾脏结构恢复，从而为重症、难治性系统性红斑狼疮合并狼疮性肾炎的患者提供一种有前景的治疗方法。

②清华大学、301医院团队新突破！间充质干细胞显著改善炎症性肠病，修复肠道还调节免疫

近期，中国人民解放军总医院第一医学中心（原301医院）、中国人民解放军总医院第七医学中心、清华大学、首都医科大学等机构学者在国际期刊《Orphanet Journal of Rare Diseases》发表了一项重要研究，聚焦“对IL-6敏感的CD126高表达人脐带间充质干细胞（CD126hi HUMSCs）通过分泌TGF-β1改善炎症性肠病”。这项研究不仅揭示了干细胞治疗炎症性肠病的新机制，还为提升治疗效果找到了关键的细胞亚型，为长期困扰患者的炎症性肠病带来了新的治疗思路。

③中国科学家破解卧床患者、宇航员骨质流失，干细胞移植+基因敲除双策略守护骨健康

8月26日，上海交通大学、同济大学医学院上海东方医院、遵义医科大学等中国科研团队在国际权威期刊《Cell Discovery》上发表了一项标题为“Targeting miR-337 mitigates disuse-induced bone loss”（靶向miR-337可减轻废用性骨质流失）的研究成果。该研究聚焦于“废用性骨丢失”这一临床与航天领域的棘手问题。长期卧床患者因缺乏活动、宇航员在太空失重环境下，骨头会像“用进废退”般快速流失，严重时可能引发骨折、全身代谢紊乱，而此前医学界对其深层机制始终未完全厘清。

④重磅突破！日本团队用iPS细胞类器官+患者T细胞，破解垂体自身免疫病致病密码

8月25日，国际顶级期刊《Nature Communications》（《自然・通讯》）在线发表了一项来自日本神户大学、京都大学等机构联合团队的突破性研究（论文 DOI：10.1038/s41467-025-63183-x）。该研究首次利用人类诱导多能干细胞（iPSC）培育的垂体类器官，结合患者自身的特异性T细胞，成功构建了“抗PIT-1垂体炎”的疾病模型，不仅为这种罕见自身免疫病的发病机制提供了直接证据，更为所有T细胞介导的自身免疫病研究开辟了新路径。

⑤南京大学 | 糖尿病肾病治疗获突破！调节T细胞外泌体精准修复糖尿病肾病足细胞，阻断肾功能衰竭进程

近日，南京大学医学院附属金陵医院（国家肾脏疾病临床医学研究中心）等机构的研究团队在国际知名期刊《Advanced Science》发表了一项重磅研究——通过工程化改造的RGD-Treg外泌体（RGD-Treg-Exos），精准递送微小RNA（miR-218-5p）到肾脏受损细胞，激活线粒体自噬功能，有效减轻糖尿病肾病（DKD）中的足细胞损伤。这项研究为困扰全球糖尿病患者的“隐形杀手”——糖尿病肾病，提供了全新的治疗思路和潜在方案。

⑥助力大湾区打造全球细胞治疗创新高地，三大中心同日在南沙启动

8月26日，在中国南沙细胞和基因产业创新发展大会上，大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、大湾区生物治疗健康效应评价中心、大湾区临床级种子细胞库正式启动，共同助力湾区生命健康产业再进阶。南沙公控集团将联合“广东省干（体）细胞临床研究质量控制中心”主任单位中山大学附属第三医院，以“政府统筹支持、企业搭建运营、院企联动发展”为总体思路，打造粤港澳大湾区首个集“高精度质量检测、智能化样本存储、全链条数据管理”于一体的国家级公共服务中心——大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心。

⑦我国学者在慢性肾脏病CAR-T细胞治疗方面取得突破

山东大学易凡、唐伟、孙金鹏教授团队在慢性肾脏病CAR-T细胞治疗方面取得进展，相关成果在线发表在（Cell Stem Cell）上，研究团队基于肾脏纤维化的本质特征一细胞外基质（ECM）过度积累，鉴定出血小板衍生生长因子受体B（PDGFRB）是ECM产生细胞的共同表面抗原；针对PDGFRB构建了CAR-T细胞和体内CAR-T体系，并在CKD小鼠模型上验证了PDGFRBCAR-T疗法对肾功能和肾脏、心肌、血管纤维化的改善作用；开发的靶向人PDGFRB的CAR-T细胞也在人多能干细胞来源的肾脏类器官CKD模型中显示出抗纤维化作用。本研究提出的靶向产ECM细胞的CAR-T细胞治疗策略，为脏器纤维化CAR-T疗法提供了新思路。

①301医院启动干细胞临床，探索改善脑梗死偏瘫后遗症

8月29日，中国临床试验注册中心公布了一项新的研究：一项使用干细胞来源的人神经前体细胞（hNPC01）注射液移植，探索改善缺血性脑卒中偏瘫后遗症的IIa期临床试验正式启动。hNPC01注射液移植的临床试验启动，为卒中后偏瘫治疗带来了新的探索方向。它不同于以往的MSC输注，采用了iPSC来源的神经前体细胞，更贴近直接的神经修复。

②中国首例干细胞治孤独症临床正式启动！北京安定医院院长、国家精神疾病医学中心主任——王刚教授领衔

8月26日，九芝堂美科和首都医科大学附属北京安定医院合作的人骨髓间充质干细胞注射液治疗孤独症谱系障碍（ASD）的临床试验启动会，是在北京开的。 这是我国第一例使用人骨髓间充质干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）的新药临床试验，这标志着干细胞技术在孤独症治疗领域里面一次重要的尝试。

①博鳌乐城第三批细胞治疗价格公布，中国创新医疗迈进新阶段

8月30日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术政策推介会上，公布了第三批细胞与基因治疗医学新技术的价格及落地医院。共有3个项目获批，分布是：抗EB病毒感染的细胞疫苗技术1.6万/次 ，华西医院；肺纤维化的宫血间充质干细胞治疗技术14万/疗程，树兰医院；早发性卵巢功能不全的脐带间充质干细胞治疗技术8万/次，慈铭医院。

目前博鳌乐城医疗先行区组成由多名院士领衔的130余名专家技术评审专业委员会，把控临床使用的技术风险。项目评审由技术、生产制备、临床、伦理及统计等多领域专家参与。

②全球首个！针对“绝经综合征”的干细胞药物获批进入临床试验

近期，1类生物制品“人羊膜间充质干细胞注射液”临床试验申请（IND）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准！这一突破不仅标志着全球首个针对“绝经综合征”的干细胞药物正式进入人体临床试验阶段，更让万千受困于更年期症状的女性，看到了更根本的治疗希望。