细胞治疗领域迎来重要规范——“间充质基质细胞”国际新标出炉

这场认知革命的起点，可追溯至1991年“间充质干细胞”概念的提出。当时Caplan教授基于体外研究，将一类具有分化潜能的细胞命名为“间充质干细胞（MSCs）”，但随着临床探索深入，矛盾逐渐显现：2012年至2023年间，首款MSCs药物Prochymal®（后更名Ryoncil®）三次申报上市均遭FDA驳回，核心原因正是“无法证明其在体内具备干细胞的分化修复能力”。

真相的厘清始于科学共同体的自我修正。2016年，Caplan教授本人通过临床观察重新定义MSCs为“间充质基质细胞”，强调其核心功能是通过旁分泌调控微环境，而非干细胞式的分化。2025年，天士力团队在《Heliyon》发表的研究更以单细胞转录组技术，首次从分子层面揭示了MSCs与干细胞的本质差异，为标准更新奠定了关键基础——至此，“基质细胞”的身份终于得到科学层面的彻底确认。

新标准不仅在命名上明确区分了“基质细胞”与“干细胞”，更在技术层面实现了三大突破：

其一，名称与定义的正式分离。新标准规定，使用“间充质干细胞”需提供干性验证实验证据，否则一律采用“间充质基质细胞”表述。其二，鉴定指标的优化：剔除“体外三向分化能力”和“标准条件下贴壁生长”等传统干细胞指标，避免因功能误判导致的应用偏差。其三，质量控制体系的强化：要求明确细胞组织来源、细化流式细胞术标志物阈值，并将效力与特性评估纳入关键质量属性，为规模化生产和临床转化提供可靠依据。

科学共识的推进迅速波及全球监管体系。2024年10月，美国FDA批准了天士力开发的全球首款明确以“间充质基质细胞”命名的疗法NR-20201用于急性缺血性脑卒中临床试验，标志着监管机构对MSCs认知的根本转变。随后，FDA于年末批准Ryoncil®上市，但明确将其归类为“基质细胞疗法”，彻底摒弃了“干细胞”标签。

中国监管机构也快速跟进。2025年3月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准天士力“同种异体脂肪间充质基质细胞注射液”的临床试验，开启了国内MSCs疗法按新范式申报的先河。此外，CDE2024年发布的技术指导原则明确要求企业提供细胞亚群占比报告，禁止非克隆性产品使用“干细胞”宣传，从审评端倒逼产业回归科学本质。

命名与标准的厘清，正在重塑整个MSCs产业的发展逻辑。过去20年，行业因“干细胞”定位陷入“多能性验证”的研发误区——仅三系分化实验就占研发成本的35%；而今转向“基质细胞范式”后，研究重心已转向“功能分泌组学”，如外泌体miR-21含量等指标成为新核心。韩国Medipost公司将软骨修复疗法重新注册为“基质细胞外泌体制剂”的案例，正是这一转向的缩影。

这场变革的意义远超技术层面。对患者而言，明确MSCs为基质细胞意味着更低的成瘤风险与更可控的疗效；对产业而言，据预测未来5年基于新范式的MSCs疗法市场规模可达220亿美元，免疫调节适应症将占75%份额。从科研界的认知纠偏到监管的规则重构，间充质基质细胞正走出命名争议的迷雾，真正迈向“安全有效”的精准医疗新阶段。