CGT产业链周刊 | 医保新政利好细胞治疗药：3款CAR-T进入“国谈”候选名单，多元支付加速落地！

①医保新政利好细胞治疗药：3款CAR-T进入“国谈”候选名单，多元支付加速落地

8月12日，国家医保局公布商保创新药目录初审结果——在121个通过形式审查的药品中，有5款是CAR-T细胞治疗药物。其中，泽沃基奥仑赛、纳基奥仑赛、伊基奥仑赛3款不仅入围商保创新药目录，还被列入“基本目录外药品名单”。对价格昂贵、一次性费用高达百万的CAR-T而言，这一“先商保兜底、再择机国谈”的制度安排，等于为创新疗法搭建了一个“加速器”——患者可先通过商保或惠民保获得部分补偿，边用边积累真实世界研究（RWS）数据。

②《人间充质干细胞药品生产和质量控制规范》团体标准发布

近日，中国医药质量管理协会正式发布《人间充质干细胞药品生产和质量控制规范》(T/CQAP3015-2025)团体标准，并于2025年11月10日起正式实施。本文件规定了人间充质干细胞(hMSC)药品生产和质量控制的总体要求，人员与培训，厂房设施与设备，生产用物料，目标产品质量概况，生产工艺，质量控制，稳定性考察，标签、说明书、包装、运输和贮存,质量风险管理，质量保证，持续改进。

①国家神经疾病医学中心联合北京协和医院，完成全国首例帕金森病患者的iPSC神经干细胞移植

近日，国家神经疾病医学中心（首都医科大学附属北京天坛医院）联合北京协和医院，完成了全国首例中重度原发性帕金森病患者的iPSC（诱导多能干细胞）衍生神经前体细胞移植。根据Nature的报道，iPSC移植在动物模型中可显著改善运动功能，并减少病理学退变。这意味着，从理论到动物实验，iPSC已经为人类攻克帕金森病奠定了坚实基础。

②湘雅医院 | 干细胞外囊泡显著改善宫腔粘连，提升子宫内膜修复与胚胎着床能力

近期，《Reproductive Biology and Endocrinology》杂志（第 23 卷第 117 期）发表了一项由中国中南大学湘雅医院团队主导的研究，标题为The effectiveness of stem cell‑derived extracellular vesicles therapy for intrauterine adhesions: a meta-analysis of preclinical studies（干细胞来源的细胞外囊泡治疗宫腔粘连的有效性：临床前研究的荟萃分析）。这项研究通过整合全球 26 项动物实验数据，系统评估了干细胞来源的细胞外囊泡（EVs）在治疗宫腔粘连（IUA）中的效果，为这一困扰众多女性的疾病提供了新的治疗思路。

③中科院与复旦联合研发：人类多能干细胞培育 A10 神经元，精准融入脑回路且有效改善抑郁症

近期发表于国际权威期刊《Cell Stem Cell》的研究中，由中国科学院脑科学与智能技术卓越中心和复旦大学的研究团队发布了一项突破性成果：他们成功从人类多能干细胞中培育出具有功能的 A10 型多巴胺能神经元，并证实这些神经元能特异性整合到小鼠大脑回路中，有效改善抑郁样行为。这项研究为抑郁症等精神疾病的细胞疗法提供了坚实的实验依据，也为神经再生医学领域带来了新的希望。

④心梗治疗新里程碑：CD34+细胞疗法效力测定方法问世，为1.2亿患者带来新希望

8月11日，国际知名期刊《Scientific Reports》发表了一篇由法国 CellProthera 公司研究团队完成的重要研究，题为《Validation of a potency assay for CD34+ cell based therapy》。这项研究聚焦于急性心肌梗死（AMI）的细胞疗法质量控制，成功开发并验证了一种快速、可靠的效力测定方法，为 CD34 + 细胞疗法的临床应用提供了关键的质量保障。

⑤邓宏魁教授团队发布干细胞治疗糖尿病新研究成果

北京大学基础医学院邓宏魁课题组在国际学术期刊Cell Stem Cell发表题为“Reconstruction of EndocrineSubtype-complete Human Pluripotent StemCell-derived lslets with Capacity for HypoglycemiaProtectionin vivo”的最新研究成果。该研究首次利用人多能干细胞成功分化构建了内分泌细胞类型完备的胰岛。这些胰岛能够高效响应血糖浓度变化，不仅能够有效降低血糖，更具备关键的升血糖功能，在糖尿病小鼠模型中展现出有效的低血糖防护能力，解决了干细胞来源的胰岛细胞类型及功能不全面的难题。

①重磅｜牙源干细胞新药获药监局许可，治疗牙周炎临床试验，存储价值凸显！

8月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在“临床试验默示许可”信息中公示：源于成都的一款人牙囊间充质干细胞注射液（受理号CXSL2500408，1类新药）获准开展牙周炎治疗的临床试验。这是国内第2款用于牙周炎的牙源性间充质干细胞新药。

②重大突破！中国科学家建立全球最大胰腺癌类器官库，首次证实他汀类药物可有效改善胰腺癌化疗耐药难题，超 7 成晚期患者有望获益

近日，发表在国际知名期刊《Cell Stem Cell》上的一项临床转化报告，为胰腺癌治疗带来了新希望。该研究由中国科学院、上海交通大学、第二军医大学等团队学者联合完成，团队建立了全球规模较大的胰腺癌类器官生物银行，通过多组学分析揭示了胰腺癌化疗耐药的关键机制，并证实他汀类药物与化疗联合使用可显著提高治疗效果，为晚期胰腺癌患者提供了新的治疗思路。

③喜讯：启函生物首款通用型双靶点CAR-T细胞治疗红斑狼疮新药临床试验申请获美国FDA正式批准

     8月13日，通用型双靶点 CAR-T 细胞产品 QT-019B新药临床试验申请已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。值得关注的是，QT-019B 是首个由中国企业自主研发，且获得美国 FDA 批准开展临床试验的、用于治疗自身免疫性疾病的通用型 CAR-T 细胞产品。

①日本批准干细胞治疗自闭症，每2到4周一次持续5到10次，静脉一次打入5000万至3亿细胞

8月12日，日本厚生劳动省（MHLW）正式批准韩国Biostar干细胞技术研究所研发的“天使干细胞疗法”，可以在日本的临床治疗中用于自闭症谱系障碍（ASD）患者。这意味着，在ASD这个长期缺乏有效药物、主要依靠康复训练支撑的领域，干细胞疗法第一次获得日本官方的准入机会。

②全球首款iPS细胞疗法申报上市

近日，住友制药株式会社与RACTHERA株式会社共同宣布，双方已向日本监管机构正式提交了异体iPS细胞来源多巴胺能神经前体细胞产品(raguneprocel)的生产和上市申请，该产品拟用于改善晚期帕金森病患者的运动能力，标志着细胞再生医学领域的一项重大突破。作为全球首款进入上市申报阶段的帕金森病iPS细胞疗法，raguneprocel已被日本厚生劳动省纳入SAKIGAKE审查体系。