CGT产业链周刊 |《干细胞临床研究信息管理规范》团体标准发布

①《干细胞临床研究信息管理规范》团体标准发布

近日，由中国研究型医院学会发布的T/CRHA160-2025《干细胞临床研究信息管理规范》团体标准在全国团体标准信息平台公布实施。该标准由同济大学附属东方医院、上海干细胞临床转化资源库等权威机构及企业共同起草。T/CRHA160-2025《干细胞临床研究信息管理规范》对干细胞临床研究信息管理的总体要求、信息内容、信息记录、信息储存和信息安全等方面进行了详细规定。该标准适用于干细胞临床研究中必要环节信息的管理,涵盖了范围、规范性引用文件:术语和定义、总体要求、信息内容、信息记录、信息储存、信息安全等多个方面，为干细胞临床研究的信息管理提供了全面、系统的指导。

①北京协和医学院 | 间充质干细胞与外泌体：对抗衰老及相关疾病的新希望

近期，中国医学科学院北京协和医学院实验动物研究所的科学家在行业期刊《Stem Cell Research & Therapy》发表了一篇标题为《Advances in mesenchymal stem cell and exosome-based therapies for aging and age-related diseases》的综述报告，该报告系统梳理了间充质干细胞（MSCs）及其外泌体（MSC-Exos）在衰老和年龄相关疾病治疗中的研究进展。

②新技术绘制免疫细胞通讯图，可精准预测免疫疗法的“疗效”

8月7日，国际顶级期刊《Nature Methods》发表了一项突破性研究，由包括来自柏林夏里特医学院健康研究所（BIH）、马克斯·德尔布吕克中心、德国癌症研究中心（DKFZ）、海德堡干细胞技术与实验医学研究所（HI-STEM）以及英国伦敦玛丽女王大学等多国科学家合作开发了一种名为“Interact-omics”的新技术，为解析细胞间的“社交关系”提供了超大规模、高精度的分析工具。这项研究不仅填补了现有技术的短板，更为免疫疗法优化、病毒感染机制研究等领域开辟了新路径。

③外泌体装载NMN：皮肤年轻化指标恢复90%，皱纹深度减少82.6%，胶原密度恢复95.3%

近期，江苏大学医学院的科研团队在国际期刊《Stem Cell Research & Therapy》发表了一项突破性研究，揭示了一种新型抗衰策略：通过间充质基质细胞来源的小细胞外囊泡（sEVs）装载β- 烟酰胺单核苷酸（NMN），可有效延缓皮肤衰老。这项研究为医学美容和抗衰领域提供了全新的理论依据和应用方向。

④Nature子刊：中山大学黄曦团队开发吸入式CAR-M细胞疗法，对抗癌症肺转移和复发

8月4日，中山大学附属第五医院黄曦团队在Nature子刊Nature Communications上发表了题为“Lung metastasis and recurrence is mitigated by CAR macrophages, in-situ-generated from mRNA delivered by small extracellular vesicles”的研究成果。该研究通过小细胞外囊泡（sEV）递送的mRNA在体内原位生成的嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M），可减轻癌症的肺转移，并防止复发。

①中山一院、广医二院启动干细胞治疗2型糖尿病临床研究

据国家药品监督管理局“药物临床试验登记与信息公示平台”最新公布（登记号：CTR20252968），由中山大学附属第一医院（中山一院）牵头、广州医科大学附属第二医院（广医二院）等机构参与的一项干细胞静脉输注治疗2型糖尿病的临床试验即将开展，试验药物为人脐带间充质干细胞注射液。目前，试验处于“进行中（尚未招募）”阶段，拟在国内招募36名受试者。

②2025首例临床试验：干细胞造出“再生”抗癌T细胞，有望攻克实体瘤细胞治疗难题！

近日，加州大学洛杉矶分校（UCLA）Jonsson综合癌症中心、Broad再生医学研究中心与加州理工学院（Caltech）等多家权威机构合作，联合在顶级期刊《Nature Communications》上发布了全球首个通过干细胞再编程实现人体内“可再生”抗癌T细胞疗法的临床研究成果。这项研究不仅证实了这一创意的可行性，更有望从根本上解决免疫治疗“后劲不足”的痛点。

③新型 NK 细胞疗法在晚期前列腺癌试验中显示出肿瘤缩小的效果

8月5日消息，美国佛罗里达州处于临床阶段的免疫学与炎症研究公司INmune Bio（纳斯达克股票代码：INMB，以下简称 “公司”）对外宣布，其INKmune™用于男性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的I/II期试验（“CaRe PC试验”）已达成主要终点和次要终点，目前已停止进一步入组。在试验中，INKmune™在所有三个剂量水平下均具有良好的耐受性，展现出优异的安全性特征，这也是CaRe PC试验的主要终点。此外，自然杀伤（NK）细胞激活水平较低的患者，其NK细胞激活生物标志物的改善最为显著，这也明确了后续试验的目标人群。

④全球首个1型糖尿病症状预防细胞疗法启动II期试验，首位患者开始给药

8月4日，PolTREG公司（华沙证券交易所代码：PTG）是一家致力于自身免疫性疾病细胞疗法的先驱企业，其美国子公司Immuthera宣布，已在针对症状前期1型糖尿病的II期临床试验中，为首位患者注射了首剂PTG-007。这项名为“Pre-Treg”的试验将招募多达150名具有遗传高风险、尚未出现临床症状的儿童和青少年（年龄3至18岁）。若试验取得成功，PolTREG旨在研发并注册全球首个可预防1型糖尿病症状发作的疗法。

⑤森朗生物BCMA CAR-T疗法获批临床，用于治疗自身免疫性疾病

8月5日，河北森朗生物科技有限公司（森朗生物）研发的SENL103自体T细胞注射液获批临床许可，拟开展治疗难治性全身型重症肌无力（rgMG）。SENL103自体T细胞注射液是一款靶向BCMA的CAR-T细胞治疗药物，可以通过基因工程T细胞“定向狙击”肿瘤，精准作用于多发性骨髓瘤细胞中高表达的BCMA，进而发挥药效。此前已经获批临床适应症为复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）。

①快讯：日本正式批准干细胞治疗自闭症，为更多家庭带来新希望

8月7日，韩国干细胞企业Biostar宣布，其合作医疗机构——日本大阪Trinity Clinic已获得日本厚生劳动省正式批准，可为自闭症患者开展自体脂肪间充质干细胞再生医学治疗。这是亚洲首次有自闭症干细胞疗法获权威部门认可，本次获批的干细胞疗法针对4岁及以上的自闭症谱系障碍（ASD）患者，通过静脉注射自体脂肪间充质干细胞（AD-MSCs）实施治疗。

②里程碑！住友制药提交iPS细胞治疗帕金森病上市申请

日本制药商住友制药公司（东京证券交易所代码：4506）与总部位于东京的 Racthera 公司宣布，8 月 5 日，双方已提交一份关于异基因诱导多能干细胞（iPS 细胞）衍生的多巴胺能神经祖细胞（通用名称：raguneprocel）的的生产和上市许可申请，该细胞用于改善晚期帕金森病患者在非活动期的运动功能。

③一款国产新型CD7 CAR-T细胞药物拟纳入突破性疗法，ORR高达84.6%

8月7日，CDE官网显示，博生吉医药开发的CD7 CAR-T疗法PA3-17注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为用于治疗成人复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。在Ⅰ期临床中，PA3-17治疗这类患者显示出了高达84.6%的客观缓解率。