CGT产业链周刊 | 干细胞提案获多部委联合推进！

①发展细胞与基因产业，应“投早、投小、投长期、投硬科技”

深圳市人大代表王明军在两会提案中提到，细胞与基因产业研发周期长、风险高，需要资本长期支持，但目前资本市场对该领域的支持力度非常有限。王明军建议，首先，要加强对现有细胞与基因产业企业进行梳理和甄别，提供稳定资金支持或政策支持，帮助其渡过困境。其次，要加快推进“20+8”产业基金落地，优先投资支持深圳本土企业，政府部门要抓紧成立产业专项救助基金，引导产业基金和社会资本“投早、投小、投长期、投硬科技”，助力细胞与基因等未来产业健康发展。

②加快布局干细胞生物制造赛道，培育生物经济新动能

全国政协委员、中国工程院院士陈晓红在两会提案中提到搭建集干细胞制备、分化、质量检测与AI算法开发、模型训练于一体的公共技术平台，具备攻关iPSCs定向分化、3D生物打印等核心技术；提供标准化的干细胞制备流程，配备先进的自动化设备，利用AI技术实现细胞培养过程的实时监控与优化；开发基于机器学习的细胞分化预测模型；通过AI驱动的智能制造，建设“AI+干细胞”研发平台，推动AI技术在干细胞分化、药物筛选和生产工艺优化中的应用。

③上海CAR-T“突围战”：价格直降60%，中国技术改写抗癌规则

3月14日，中国CAR-T治疗史迎来里程碑——复星凯瑞生产的阿基仑赛注射液从上海浦东启程，跨越2700公里运抵香港，成为首个“出海”的国产CAR-T药物‌。这一突破不仅意味着中国细胞治疗技术正式参与全球医疗资源分配，更标志着上海首创的“生物医药特殊物品联合监管机制”成功落地，破解了人体细胞跨境运输的全球性难题‌。

④癌细胞“饿不死”的原因找到了！《自然》发现肿瘤竟会抱团取暖，合作生产营养资源

最近，来自纽约大学的研究者再次提出了一种全新解释：他们发现在竞争之外，“合作”也是癌细胞强大必不可少的原因。营养匮乏时，癌细胞会共同设法分解外部的一些寡肽，所产生的氨基酸会由所有群体成员共同享用。根据已发表在《自然》的全新论文，这种合作分享机制与癌细胞密度存在明显联系，癌细胞密度越高，越能生产和获得更多的营养。而破坏癌细胞的合作机制，也能够从另一个角度“饿死”癌细胞，为癌症治疗提供了全新的干预方向。

⑤间充质干细胞为新冠肺炎的治疗提供了新的思路

近日，一项关于人脐带间充质干细胞（UC-MSCs）治疗新冠肺炎（COVID-19）患者的真实世界研究及1年随访数据在权威期刊《中华医学杂志英文版》（Chinese Medical Journal）上发表。该研究由解放军总医院第五医学中心、国家感染性疾病临床医学研究中心王福生院士团队发表，进一步验证了间充质干细胞（MSC）治疗新冠肺炎康复期患者的安全性和有效性，为新冠肺炎的治疗提供了新的思路。

⑥《Frontiers》：经干细胞培养的NK细胞抗癌能力“爆表”

近日，来自瑞典和沙特的研究团队在《细胞与发育生物学前沿》期刊上发表了他们的最新研究成果。通过将NK细胞与胎盘来源的间充质干细胞（DBMSCs）共培养，研究人员发现，NK细胞的多种分子表达得到了显著增加，这些分子在抗癌过程中发挥着重要作用。这一发现表明，胎盘来源的干细胞能够显著提升NK细胞的抗癌能力！

⑦干细胞治疗糖尿病，进入博鳌乐城新增17项细胞与基因治疗项目

近日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局携手医疗药品监督管理局，共同发布了《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批）》。在这一新目录中，新增的17项前沿技术再度引领细胞与基因治疗的临床转化进程。这次不仅涵盖了干细胞疗法在治疗肝肺功能损伤、糖尿病、难治性自身免疫疾病、组织损伤、关节退行性变、卵巢功能不全以及阿尔茨海默症、帕金森病等严重神经退行性疾病中的应用，还囊括了肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）和肿瘤新生抗原激活的自体免疫细胞治疗（无基因修饰）等前沿免疫技术。值得关注的是，细胞外泌体技术也首次被纳入此目录，为多种疑难疾病的治疗打开了全新可能。

⑧干细胞制成3毫米动脉，移植实验长期通畅，点燃心血管治疗新希望

近日，由美国威斯康星大学麦迪逊分校莫格里奇研究所主导的最新研究为这一难题带来了全新突破。该团队利用多能干细胞（PSC）成功制备出直径仅3毫米的动脉移植物，并在恒河猴同种异体移植实验中实现了长期通畅，为心血管手术带来了前所未有的新希望，成果已发表于国际知名期刊《Cell Reports Medicine》。

⑨传奇生物细胞基因疗法产品全年累计销售额突破9.63亿美元

传奇生物于3月11日发布公告,其核心产品CARVYKTI@在2024年实现显著业绩突破:第四季度销售额达3.34亿美元，全年累计销售额突破9.63亿美元，目前全球已有超过5000名多发性骨髓瘤患者接受该细胞基因疗法治疗。为满足市场需求，诺华公司生产基地已于2025年第一季度启动CARVYKTI@的商业化生产，同时该产品近期获西班牙国家卫生系统批准纳入多发性骨髓瘤二线及以上治疗的医保报销范围。

①浙医一院：完成首例免疫细胞治疗系统性红斑狼疮受试者给药

据晶泰科技消息，由晶泰科技与瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合创立的莱芒生物日前宣布，其代谢增强型免疫细胞疗法CD19 CAR-T细胞治疗产品（Meta10-19注射液）在研究者发起的临床试验（IIT）中，于浙江大学医学院附属第一医院成功完成了首例系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）受试者给药。

②首款国产实体瘤CIK细胞疗法拟纳入优先审评

2025年3月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）公示，永泰生物自主研发的T细胞疗法‌爱可仑赛注射液（Expanded Activated Lymphocytes，EAL）‌拟纳入优先审评程序，用于‌原发性肝细胞癌根治术后高复发风险的免疫特性人群‌的术后预防复发治疗‌。这是我国首个针对实体瘤的细胞疗法申报上市的关键进展，标志着CIK（细胞因子诱导的杀伤细胞）疗法在肿瘤术后管理领域实现突破‌。 

③利用干细胞恢复中风患者大脑功能，48小时康复率跃升至80%

近日，迈阿密大学米勒医学院的Dileep Yavagal博士在接受采访时透露，他的团队正在推进一项可能改变中风治疗格局的研究：在血栓切除术的基础上，结合干细胞疗法，促进受损脑组织修复，有望使康复率在48小时的治疗窗口内提高至80%。如果这一技术获得临床验证，未来将有更多中风患者能够恢复正常生活。

④首个MacTel眼病细胞疗法获FDA批准上市

Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto(revakingene taroretcel-lwey)用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症(MacTel)。新闻稿指出，这是FDA批准治疗MacTel的首个疗法。该疗法通过采用封装细胞疗法(ECT)技术持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子(CNTF)，来减缓疾病进展。该疗法采用的ECT技术通过提供一种免疫隔离的微环境(根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性)，规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他形式的眼内给药相比，ECT能够控制在较长时间内以恒定速率输送到眼睛的药物剂量，以治疗慢性退行性眼病。

⑤强化CAR-T细胞疗法攻克抗耐药癌症

科罗拉多大学安舒茨医学校区(University of ColoradoAnschutz MedicalCampus)的研究人员成功开发了一种超级增强版的CAR-T细胞疗法，能够提高细胞的有效性和持久性，特别是针对那些传统CAR-T疗法难以检测和对抗的癌细胞。研究发表于《Cancer Cell》杂志。这种新一代方法被称为ALA-CART(adiunctiveLAT-activatingCAR-Tcells)，优化了CAR-T细胞:使其能够更有效地清除癌细胞，包括那些能够躲避传统CAR-T细胞的癌细胞。

①CAR-NK细胞治疗淋巴瘤临床试验启动，首例患者开始给药

2025年3月12日，韩国细胞科技公司GC Cell （KRX:144510）在首席执行官Sungyong Won的领导下，当日宣布启动其韩国国内1期NK细胞疗法（GCC2005）临床试验，这是一种新型CD5 CAR-NK 细胞疗法。

②全国首例孤独症干细胞新药获批临床

近日，九芝堂（股票代码 sz000989）旗下子公司九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司（以下简称“九芝堂美科”）迎来重大突破，成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为全国首家获批开展干细胞治疗孤独症谱系障碍（ASD）新药临床试验的企业，标志着九芝堂美科在再生医学领域又迈出了具有里程碑意义的一步，同时也彰显了九芝堂美科深厚的研发实力和广阔的发展前景。

③中国细胞治疗迈出关键一步，首款间充质基质细胞药物获批临床试验

2025年3月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首款间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）。这是继2024年10月26日美国FDA批准NR-20201临床试验之后，该药物再次获得监管机构对其质量标准和机理研究的认可。这标志着我国在间充质基质细胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）药物治疗领域迈出重要一步。此次审批中，中国药监局展现出对先进疗法的科学认知和创新求变的监管理念，标志着在细胞治疗药物监管审评体系方面中国在全球范围内从“参与者”向“引领者”的跨越。

④干细胞治疗阿尔茨海默病——2期临床试验大获成功

最近在《Nature Medicine》上发表的一项2a期临床试验结果显示，利用骨髓来源的异体间充质干细胞（laromestrocel）治疗轻度阿尔茨海默病，不仅安全性良好，而且在减缓脑萎缩、改善部分认知功能方面展现出初步的积极信号。

⑤SCTT11注射液开展甲状腺眼病适应症的临床试验

近日，北京神州细胞生物技术集团股份公司控股子公司神州细胞工程有限公司收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司自主研发的产品SCTT11注射液开展甲状腺眼病适应症的临床试验。甲状腺眼病是与甲状腺疾病密切相关的一种器官特异自身免疫性疾病，目前临床存在较大未满足医疗需求，SCTT11产品是公司以差异化竞争优势为目标自主研发的单克隆抗体注射液。