CGT产业链周刊 | 14项细胞治疗技术（含6项干细胞疗法）获批临床转化应用

近日，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局正式对外公布了14项细胞治疗技术（含6项干细胞疗法）获准临床转化、《博鳌乐城生物医学新技术转化应用实施目录（第一批）》，以及全国首个干细胞行业价格收费标准同步发布。这标志着我国细胞治疗产业正式进入规范化、规模化发展新阶段。

①γδ-T细胞疗法获FDA快速通道认定，适应症为自身免疫性疾病

Adicet Bio公司近日宣布，其研发的在研药物ADI-001已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道资格认定。这一突破性进展意味着ADI-001将加速用于治疗那些伴有肾外受累的难治性系统性红斑狼疮（SLE）成年患者，为他们带来新的治疗希望。

②细胞技术新突破：SEED-Selection带来更高效的T细胞筛选

Nature Biotechnology的研究报道，研究人员开发了一种创新的T细胞筛选方法SEED-Selection。这一技术通过合成外显子表达破坏因子(SEEDS)，结合负向筛选策略，能够高效富集多基因编辑的T细胞，大幅提高基因编辑纯度，使T细胞基因工程技术迈向更精准、更可控的阶段。

③Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据

哈佛大学医学院的研究人员在Cell子刊上发表了研究论文。该研究展示了基于人诱导多能干细胞(hiPSC)的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对8名帕金森病患者的临床试验。在这项临床前研究中，研究团队利用体重编程技术从四名散发的帕金森病患者新活检的成纤维细胞中生成了多个临床级人诱导多能干细胞(hiPSC)，并采用优化的21天方案将其分化为中脑多巴胺能细胞。

④香港卫生署首次正式受理国产CAR-T细胞基因治疗产品的新药上市申请

2月14日，驯鹿生物宣布，中国香港卫生署已正式受理其CAR-T细胞基因治疗产品伊基奥仑赛注射液（FUCASO）的新药上市许可申请（NDA)，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

①神州细胞PD-1单抗「菲诺利单抗」国内获批上市

2月8日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了神州细胞工程有限公司的PD-1单抗「菲诺利单抗」（商品名：安佑平）上市。该药物与含铂化疗联合用于复发性和/或转移性头颈部鳞状细胞癌的一线治疗。临床研究显示，菲诺利单抗联合化疗相比单纯化疗可显著改善患者总生存期（OS）和客观缓解率（ORR），并提高完全缓解（CR）率。

②人牙囊间充质干细胞注射液新药申请正式获得国家药品监督管理局的受理

2025年2月9日，成都世联康健生物科技有限公司的人牙囊间充质干细胞注射液新药申请正式获得国家药品监督管理局的受理（受理号：CXSL2500129），这标志着我国在干细胞治疗领域又迈出了坚实的一步。

③重大进展！源品 “人羊膜间充质干细胞注射液” IND 受理，助力慢阻肺治疗

2月11日，源品细胞生物科技集团有限公司讯，其自主研发的1类生物新药“人羊膜间充质干细胞注射液”取得了重大进展。该产品的新增适应症IND申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，受理号为CXSL2500087，此次拟用于治疗慢性阻塞性肺疾病，也就是我们常说的慢阻肺。这无疑是在呼吸疾病治疗领域的又一重要里程碑，是继2024年该产品在呼吸急危重症疾病（中重度急性呼吸窘迫综合征）IND获批后的又一重大突破。