CGT产业链周刊 | 全球首款治疗渐冻症的调节性T细胞（Treg）IND获FDA受理

2月20日，成都市政府办公厅发布《成都市促进生物医药产业高质量发展若干政策措施》，自2025年2月20日起施行，有效期3年。从支持药械研发创新、提高临床研究质效、支持产品临床应用、支持企业发展壮大、构建完善产业生态五个方面提出 25 条政策措施。如对Ⅰ类创新药不同研发阶段按投入给予相应奖励；支持布局细胞与基因治疗等前沿领域；探索建立创新药械产品目录推动入院应用等。

2月17日，郑州航空港区发布《郑州航空港经济综合实验区促进中原医学科学城细胞和基因治疗产业高质量集聚发展若干措施》。从支持先行先试、成果转化、项目集聚、做优做强4个方面提出9条政策，包括统筹专业力量建立细胞标准体系，探索“风险分级，准入分类”管理制度，创新监管模式；鼓励主导或参与制定相关标准并给予奖励；支持重大项目落地和公共技术服务平台建设等。

①新乡医学院第一附属医院干细胞临床研究“双备案”成功获批

据2月17日新乡日报消息，经国家卫生健康委审批，新乡医学院第一附属医院申报的干细胞临床研究机构和项目——《自体骨髓间充质干细胞体外构建骨修复四肢长管状骨缺损的临床转化研究》成功获批。该项目聚焦解决临床骨缺损治疗中的国际性难题，为河南省干细胞研究领域增添了新亮点。

②美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查

2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的治疗方法。

③用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获认定

2月19日，拜耳（Bayer）的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。

④美国FDA已授予RPESC-RPE-4W移植再生医学先进疗法(RMAT)称号

2025年2月18日，新泽西州李堡一家名为Luxa Biotechnology LLC (Luxa)的公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RPESC-RPE-4W移植再生医学先进疗法(RMAT)称号，用于治疗干性年龄相关性黄斑变性(dry AMD)患者。

⑤韩国干细胞治疗合法化

据《朝鲜日报》报道，韩国修订版《先进再生生物法》（Advanced Regenerative Bio Law）于今日（2025年2月21日）正式生效。该法律规定：患有“严重、罕见或无法治愈”疾病且未参与临床研究的患者，接受尚处于研究阶段，但已证明安全性和有效性的干细胞、免疫细胞以及基因疗法。

⑥活细胞内单分子RNA成像技术取得进展

2025年2月18日，诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna教授团队在《Nature Biotechnology》期刊发表论文，开发了一种基于CRISPR–Csm系统的单分子活细胞荧光原位杂交技术（smLiveFISH）。该技术可直接且高效地在活细胞中追踪未经修饰的单个RNA分子，为研究RNA的动态行为提供了新的工具。

①MK-6070获中国临床试验默示许可

2月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，默沙东申报的Ⅰ类新药注射用MK-6070获得临床试验默示许可，拟用于小细胞肺癌的治疗。MK-6070是一种靶向DLL3 的三特异性T细胞接合器，由抗DLL3抗体、抗CD3抗体和抗白蛋白抗体构成，能引导T细胞精准杀死表达DLL3的癌细胞，DLL3在小细胞肺癌和其他神经内分泌肿瘤中高表达，在正常组织中极少表达。

②汉密顿生物2个干细胞新药临床试验申请项目受理

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了来自武汉汉密顿生物科技股份有限公司的两个干细胞Ⅰ类新药（IND）,受理号分别为CXSL2500146/CXSL2500147,分别用于治疗糖尿病肾病和卵巢早衰，这表明汉密顿生物人脐带间充质干细胞临床新药研制再次迎来新突破！

③中盛溯源（广州）生物科技有限公司申报的“NCR101注射液”获批临床默示许可

2月19日，CDE官网讯，该产品拟用于治疗间质性肺病（ILD）。据了解，NCR101是全球首款获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（MSC）治疗产品，也是中盛溯源继“NCR100注射液”后第二款获批临床的iPSC来源MSC（iMSC）产品。