《自然》期刊将CAR-T细胞疗法列为值得关注的突破性技术,细胞疗法迎来革命性突破!
近年来,CAR-T细胞疗法作为生命科学领域的前沿技术,逐渐成为全球医学研究的焦点。近期,《自然》期刊将其列为2025年值得关注的全球七大突破性技术之一在此,小编将就CAR-T细胞疗法的概念,临床应用突破,以及未来的前景等进行详细阐述。
CAR-T细胞疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法。它通过从患者体内提取T细胞,利用基因工程技术在T细胞表面嵌入一种特殊的受体——嵌合抗原受体(CAR),使这些T细胞能够特异性识别并攻击带有特定抗原的肿瘤细胞。这种疗法的核心在于利用人体自身的免疫系统来对抗癌症,具有高度的精准性和特异性。
经过数年发展,嵌合抗原受体(CAR)-T细胞疗法已成为许多血液癌症的标准治疗方案。自首款CAR-T细胞疗法获批以来,全球已有数万人接受了这种治疗。对于某些类型的血液肿瘤,其临床疗效非常显著,最早接受CAR-T治疗的急性淋巴细胞白血病儿童患者Emily Whitehead已经超过十年无癌,让血液肿瘤患者看到了治愈的希望。
近年来,CAR-T 疗法在实体瘤治疗中也取得进展。波士顿麻省总医院肿瘤学家 Marcela Maus 团队开发的 CAR-T 细胞可快速缩小复发性胶质母细胞瘤,但其持久性仍需验证。
此外,CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病(如系统性红斑狼疮)的治疗中也显示出潜力。德国埃尔兰根-纽伦堡大学的研究团队通过CAR-T细胞疗法成功阻止了约二十名患有狼疮和其他自身免疫性疾病患者的疾病进程。
自2017年美国食品药品监督管理局(FDA)批准首个CAR-T细胞治疗产品以来,全球已有12个CAR-T产品陆续获批。2024年8月传奇生物递交的西达基奥仑赛注射液的新药上市申请已正式获批,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤,截至目前我国已有6款CAR-T产品获批。
CAR-T细胞疗法的未来发展趋势令人瞩目。新一代CAR-T技术,如双靶点CAR-T、基因编辑改进的CAR-T、通用CAR-T细胞等,正在不断涌现。
联合治疗策略也是未来的发展方向之一。CAR-T细胞疗法与其他治疗方法(如抗肿瘤抗体、双特异性T细胞衔接器、疫苗)的联合应用,有望进一步提高治疗效果。尽管CAR-T细胞疗法的生产与治疗成本高昂,但对于那些采用现有治疗方法无效的患者来说,这可能是一个经济且有效的解决方案。随着时间的推移,若不采用CAR-T疗法,这类患者的长期治疗费用本就十分庞大,而CAR-T疗法的进展表明,理论上患者有可能在数年内无需进一步治疗,从而摆脱自身免疫疾病的困扰。
尽管 CAR-T 治疗在过去取得了令人瞩目的进展,但要让这一疗法真正惠及广大患者,仍面临诸多挑战。丽山生物作为肩负社会重任的国企平台,在快速发展的生物科技领域,毅然承担起细胞与基因治疗科技成果转化及重大技术突破的使命。专注于CAR-T细胞疗法、基因治疗、干细胞与再生医学领域等前沿生物技术的研发与应用,为细胞与基因治疗企业及研发团队提供从新药开发到IND、从临床试验到商业化生产的一站式细胞与基因治疗 CDMO服务。持续推动细胞与基因治疗领域的科技进步,为人类的健康事业贡献力量。