全球瞩目！干细胞疗法（IPS HEART）获FDA孤儿药资格，罕见病患者重见曙光！

GIVI-MPC干细胞疗法孤儿药资格（ODD）获批标志着干细胞疗法在攻克罕见遗传性肌肉疾病领域取得了重要里程碑，为数百万患者带来了新的希望。

2025年1月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布授予 IPS HEART 的 GIVI-MPC 干细胞疗法孤儿药资格（ODD），用于治疗贝克尔型肌营养不良症（BMD）。

BMD是一种由于基因缺陷导致的肌肉退化性疾病，患者的肌肉中抗病蛋白——抗肌萎缩蛋白部分缺失或变异，导致肌肉逐渐衰退。

而IPS HEART的GIVI-MPC干细胞疗法，其独特之处在于能够生成带有100%全长度人类抗肌萎缩蛋白的新肌肉组织，这在现有的基因疗法中尚属首次。

与传统的基因疗法相比，GIVI-MPC不仅提供了全长度的抗肌萎缩蛋白，更能够直接重建新的肌肉组织，从而从根本上改变疾病的进程。

不仅如此，IPS HEART的研发并未止步于骨骼肌疗法。其ISX-9-CPC疗法在治疗杜氏肌营养不良症心肌病方面也取得了显著进展，已荣获罕见儿科药物资格，并通过了FDA的临床试验初步方案审批。这款基于多能干细胞技术（iPSC）的心脏疗法，能够生成新的功能性心肌组织，为心肌损伤的治疗开辟了新的途径。

BMD和DMD这两种遗传性疾病长期以来被视为无法逆转的绝症，给患者及其家庭带来了沉重的身心负担。而GIVI-MPC干细胞疗法的获批，不仅标志着干细胞疗法在肌营养不良症领域取得了重要突破，更为类似罕见病的治疗探索出了新的方向。

据弗若斯特沙利文数据显示，自2015年以来，全球细胞基因治疗行业开始迅速发展，从2016年到2020年，市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年，全球细胞基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元。

2024年干细胞治疗领域在基础研究、临床应用、政策支持和市场等方面都取得了突破性的进展，为未来干细胞治疗的发展奠定了坚实的基础。同时，要实现干细胞治疗的广泛应用和产业化，还需要克服诸多挑战，需要政府、科研机构、企业和社会各界的共同努力。

正如FDA孤儿药资格认证的获得以及临床试验的加速推进，IPS HEART的干细胞疗法有望成为全球罕见病患者的新曙光，为他们带来前所未有的治疗希望和生命质量的提升。相信在不久的将来，干细胞治疗将为人类健康事业带来更多的惊喜和福祉。