CGT产业链周刊 | 国务院新政：加快临床急需的细胞与基因治疗等药品审批上市

1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。文件指出：加大对药品医疗器械研发创新的支持力度，提高药品医疗器械审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市。对临床急需的细胞与基因治疗药物、境外已上市药品、联合疫苗、放射性药品、珍稀濒危药材替代品的申报品种，以及医用机器人、脑机接口设备、放射性治疗设备、医学影像设备、创新中医诊疗设备等高端医疗装备和高端植介入类医疗器械，予以优先审评审批。

1月8日，武汉市人民政府发布《武汉市加快生命健康产业突破性发展打造国际医疗创新高地实施方案》。打造国际医学科技创新中心、打造国际生物医药产业中心、打造国际高端医疗服务中心、打造国际健康服务消费中心等。

①广州市第一人民医院造血干细胞移植与细胞治疗中心正式启用

近日，广州市第一人民医院（以下简称“市一医院”）“造血干细胞移植与细胞治疗中心”启用仪式在南沙医院院区举行，这意味着拥有30间血液层流病房的移植中心正式投入使用。

据介绍，市一医院血液内科目前总床位数达150张，层流病房30间，其造血干细胞移植与细胞治疗中心是广东省规模最大的造血干细胞移植中心之一，预计每年完成各类移植300例以上。

②人民日报：中国干细胞市场预计规模突破250亿元，超30家企业布局干细胞药物

据前瞻产业研究院的《2024中国干细胞行业市场研究报告》，2024年中国干细胞市场规模预计约为265亿元，其中干细胞采集、制备及存储领域市场规模接近160亿元。据人民日报健康客户端不完全统计，2024年共有超过30家企业取得了新药临床试验获批，包含天士力、齐鲁细胞、泉生生物等多家企业。涉及适应证主要血液系统、心血管系统、神经系统疾病、呼吸系统疾病及自身免疫系统的疾病等。

①昂拓生物siRNA药物ART101获批临床，用于治疗高血压

近日，苏州昂拓生物医药有限公司（简称“昂拓生物”） 自主研发的新化学实体Ⅰ类新药ART101注射液（siRNA药物）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（受理号：CXHL2401113），该药物拟用于治疗高血压。

②溶瘤细菌桑美威克®获美国FDA胰腺癌适应症孤儿药资格认定

美国时间1月7日，华津医药核心产品溶瘤细菌桑美威克（SalMet-Vec）®收到美国食品药品监督管理局(FDA)签发的孤儿药资格认定(Orphan DrugDesignation,ODD)。这是桑美威克®继骨肉瘤、肝细胞癌、小细胞肺癌之后，获得FDA授予的第四项孤儿药资格认定。

③石药集团创新药SYS6045获批临床

1月7日，石药集团宣布，本集团开发的SYS6045（抗体药物偶联物）已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验 。该产品为一款单克隆抗体药物偶联物，可与肿瘤表面的特异性受体结合，通过内吞作用进入细胞并释放毒素，达到杀伤肿瘤细胞的作用。

④士泽生物“通用型”细胞疗法治疗帕金森病IND获受理

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（以下简称“士泽生物”）的“XS-411注射液（人异体通用“现货型”中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）”IND申请获得国家药监局受理。此前，士泽生物已于2024年成功实施由国家两委局正式批准开展的我国全部两项临床级iPSC衍生细胞治疗神经系统疾病的国家级干细胞备案临床研究项目，用于治疗帕金森病及渐冻症，其中包括士泽生物已完成的全中国首例iPS衍生细胞治疗帕金森病、及全世界首例iPS衍生细胞治疗渐冻症。

①西比曼C-CAR039 CAR-T细胞基因治疗药物II期关键确证性临床试验顺利完成首例受试者回输

近日，西比曼生物科技（下称“AbelZeta”或“公司”)宣布，其针对CD20或CD19阳性的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的C-CAR039 CAR-T细胞治疗药物在II期关键确证性临床试验中，成功完成了首例受试者的回输。这一重要进展标志着西比曼在肿瘤免疫治疗领域迈出了坚实的一步，进一步推动了创新疗法的临床应用。

②国际首例基因编辑猪—脑死亡患者异种原位全肝移植手术在西京医院获成功

1月7日，空军军医大学西京医院异种移植临床研究再次取得突破性进展。由中国科学院窦科峰院士领衔肝胆外科及全院十余个学科专家团队，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内，在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。这是继去年开展国际首例基因编辑猪到脑死亡患者异位辅助肝移植后，西京医院在异种肝移植领域取得的又一重要突破。

③全省首例！浙大二院应用CAR-NK细胞疗法治疗3例系统性红斑狼疮患者

近日，浙医在线新闻报道了浙江大学医学院附属第二医院（简称浙大二院）风湿免疫科和血液科合作开展的CAR-NK细胞疗法成功治疗系统性红斑狼疮（SLE）的临床案例。截至目前，已有三位患者接受了这种新疗法，安全性良好。