中国首个iPSC衍生细胞疗法给帕金森病治疗带来突破：患者运动能力明显提升

据上海市东方医院1月7日对外发布的消息，通过人自体iPSC在体外再生健康的神经细胞，用以治疗帕金森病。目前，多例受试者的运动能力及生活质量较细胞治疗前有明显改善。这也是国内首次采用人自体iPSC来源的亚型特化多巴胺能神经前体细胞替代性移植治疗帕金森病，研究显示出较好的临床治疗安全性和有效性。

近年，随着科学家对神经系统可塑性和神经再生方面的深入研究，干细胞疗法成为当前国际上的研究热点。

┃目前，临床试验中应用较多的干细胞类型，包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和诱导多能干细胞（iPSC）等。

┃国外已有多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病的临床前研究。灵长类动物试验表明，iPSC细胞治疗帕金森病是安全有效的，其结果对于细胞移植疗法的临床转化具有重要指导意义。

┃研究团队联合开发了自体iPSC来源的多巴胺能神经前体细胞注射液，首例受试者为一名多年帕金森病患者，几乎丧失运动能力。团队通过脑立体定向移植的给药方式，将多巴胺能神经前体细胞送达其脑内特定部位——壳核。

“移植细胞通过在壳核定值并分泌多巴胺，补充患者脑内多巴胺能细胞的缺失功能，进而发挥其治疗作用。”吴景文表示，患者术后12个月有效性分析显示，其运动功能显著增强，能完成步行、跑步、使用筷子、写字等，每日药物“开期”（即药物有效期）时间延长，“关期”（即药物失效期）缩短，改善约2小时/天。

本项目的研究结果将有助于评估采用人iPSC分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的安全性、分析其对个体受试者疗效的影响、成药性及未来临床应用潜力。该疗法有可能逆转帕金森病的恶化病程，为我国帕金森病临床治疗增添新策略。

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