首款间充质干细胞（MSC）产品获FDA批准上市

2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市。

这是一种异体间充质基质细胞（mesenchymal stromal cell，MSC）疗法，用于治疗对类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），适用于年龄为2个月及以上的儿科患者。

Ryoncil 属于同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，其作用机制在于抑制T细胞增殖，并下调促炎细胞因子与干扰素的产生，以此调节T细胞介导的炎症反应。

FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士表示：“今日的决定是创新细胞疗法治疗危及生命疾病历程中的关键里程碑，这些疾病对包括儿童在内的患者造成了极为严重的影响。首次批准间充质基质细胞疗法彰显了FDA致力于支持开发安全有效产品的决心，此类产品有望改善对其他疗法无反应患者的生活质量。”

FDA对 Ryoncil 的批准无疑是医学史上的一项重要里程碑，体现了生物医药行业创新能力的飞速提升。对许多需要的孩子们来说，Ryoncil 或许是改变命运的一剂良药。给间充质干细胞的发展注入一股强劲的力量。

间充质干细胞（MSC）是一类多能干细胞，广泛存在于骨髓、脐带血、脂肪和其他组织中。这些细胞不仅能够分化为多种类型的细胞，包括成骨细胞、软骨细胞和脂肪细胞等，还具有重要的免疫调节作用。

MSC作为多能干细胞，虽无法发育成完整的个体，却具有分化成人体多种细胞的潜能，这些衍生细胞既有望替换、修复受损的细胞，也可以刺激体内的干细胞，以共同完成组织再生的过程。

众多已完成的临床试验证明了MSC输注对治疗多种疾病的疗效，例如移植物抗宿主病（GvHD）、多发性硬化症(MS)、克罗恩病(CD)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)、心肌梗死(MI)、糖尿病（DM）和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)等。在这些临床试验中，MSC治疗“神经”疾病(17%)和“关节”疾病(15%)是注册适应症中最常见的。心血管疾病(8.8%)和GvHD(8.3%)与该疾病密切相关，III期临床试验的比例更高。有84%的MSC临床试验明确指定了给药途径。

间充质干细胞的应用前景十分广阔。目前，科学家们正在进行大量的研究和临床试验，探索其在更多疾病治疗中的潜力。

虽然间充质干细胞疗法仍面临一些挑战，如安全性、有效性和标准化等问题，但随着技术的不断进步，我们有理由相信，未来间充质干细胞治疗各类疾病将会取得更大的突破。