CGT产业链周刊 | 全球首例CAR-T疗法成功治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征

截至2024年10月底，全国已有超过百款干细胞药物IND（新药临床研究申请）获得受理。其中，间充质干细胞占据了77%的份额，其余则包括IPSC来源功能细胞、胚胎干细胞来源功能细胞、造血干细胞等多种类型。

为了帮助相关机构做好肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂的制备和质量控制，中国医药生物技术协会组织业内骨干单位及专家参考其他国家相关指南和我国已经发布的相关规定和标准，经过多次研讨，起草了《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》。经协会标准工作专家委员会审定，并完成了公示程序。2024年12月18日将《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》予以发布。

①中央经济工作会议要求积极发展“首发经济、银发经济”，细胞治疗产业大有可为

12月11日至12日，中央经济工作会议在北京举行，会议提到“积极发展首发经济、冰雪经济、银发经济”“促进平台经济健康发展”“大力发展海洋经济和湾区经济”等。

细胞治疗在抗衰老、慢性疾病治疗及癌症治疗等方面展现出巨大潜力，在首发经济和银发经济的背景下大有可为。

②《Nature Medicine》预测2025年医学重要研究：基因治疗与人工智能成热点

近日，国际知名期刊《Nature Medicine》发布了其年度特写文章，预测了2025年可能对医学领域产生重大影响的11项临床研究。这些研究涵盖了基因疗法、精准营养、碱基编辑、疾病预防等多个前沿方向，预示着医学科技即将迎来一系列重要突破。

其中，基因疗法备受瞩目。针对罕见且难以治疗的朊病毒病，科学家们已经研发出了基因治疗药物ION-717，并进入了1/2期临床试验。该药物旨在抑制朊病毒蛋白的生成，有望为这类神经系统退行性疾病患者提供新的治疗希望。

③全球首例！CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎继发干燥综合征患儿完全停药，有望痊愈

浙江大学医学院附属儿童医院（浙大儿院）消息：全球首例CAR-T治疗难治性幼年皮肌炎（JDM）继发干燥综合征患儿晴晴（化名）已成功停药、顺利出院！这一壮举标志着 CAR-T 疗法在攻克难治性幼年皮肌炎的道路上迈出了坚实的一步。

④2024年Science十大科学突破！CAR-T治疗自身免疫疾病上榜！

“Science年度十大科学突破”是由《Science》杂志每年组织评选的一项活动，旨在表彰一年中全球范围内最引人注目的科学研究成果。

2024年12月12日，《科学》（Science）发布了年度十大科学突破，“利用CAR-T治疗自身免疫疾病”的突破性研究荣获亚军。

①首款间充质干细胞（MSC）产品获FDA批准上市

2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市。这是一种异体间充质基质细胞（mesenchymal stromal cell，MSC）疗法，用于治疗对类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD），适用于年龄为2个月及以上的儿科患者。

②全球首款可停药的阿尔茨海默病新药Donanemab在中国获批

近日，礼来公司宣布其研发的多奈单抗注射液（Donanemab）在中国正式获批，用于治疗成人因阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆。

这款药物是全球第二款AD新药，并且是全球首款且唯一一款有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的靶向淀粉样蛋白疗法。

③FDA批准一款"first-in-class"反义寡核苷酸药物上市

2024年12月19日，Ionis Pharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了公司开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法TRYNGOLZA (olezarsen)上市，作为辅助饮食疗法用于降低成年家族性乳糜微粒血症综合症（FCS）患者的甘油三酯水平。FCS是一种罕见的、遗传性的严重高甘油三酯血症（sHTG），可能导致危及生命的急性胰腺炎（AP）。TRYNGOLZA是首个获得FDA批准专门治疗FCS的药物，能显著减少甘油三酯，并在配合适当低脂饮食的情况下明显减少急性胰腺炎事件。

①瑞吉生物冻干二价呼吸道合胞病毒mRNA疫苗临床试验申请获CDE受理

近日，瑞吉生物冻干二价呼吸道合胞病毒mRNA疫苗临床试验申请获CDE受理。

不久前，瑞吉生物曾发布公告宣布其自主知识产权的阳离子脂质获得中美药用辅料注册备案双批准，此项技术成果已应用于该公司自主研发的冻干带状疱疹(VZV)mRNA疫苗、冻干结核病(TB)mRNA疫苗，及冻干呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗等。

②ViGeneron基因疗法VG801获FDA许可进入临床

近日，ViGeneron公司宣布在研基因疗法VG801递交的1/2临床试验的IND申请已经获得美国FDA许可，用于治疗Stargardt病和其他与ABCA4基因突变相关的视网膜营养不良。VG801采用ViGeneron专有的双腺相关病毒（AAV）载体REVeRT（通过mRNA反式剪接重组）技术，解决了编码人类ABCA4的DNA序列（约6.7 kb）过大而无法装入单一AAV载体的难题。

③中源协和全资子公司VUM02注射液获得药物临床试验批准

中源协和细胞基因工程股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于 12 月 16 日收到国家药品监督管理局核准签发的关于VUM02 注射液用于治疗活动期中重度溃疡性结肠炎的《药物临床试验批准通知书》。

VUM02 注射液（人脐带源间充质干/基质细胞注射液）是我司拥有自主知识产权的现货型细胞新药，由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备，在液氮条件下保存，有效期长。该产品临床拟用适应症增加活动期中重度溃疡性结肠炎。

④辉大基因DMD疗法HG302完成首例受试者入组

近日，辉大基因宣布其治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR DNA编辑疗法HG302已启动“肌肉（MUSCLE）”临床试验并完成了首例受试者给药。HG302 在小鼠和猴子的临床前数据，刚刚作为最新突破摘要（Late-breaking abstract）在捷克布拉格举办的第29届世界肌肉学会年会发布 （辉大基因DNA编辑疗法HG302入选2024年世界肌肉学会最新突破性数据，‘M.U.S.C.L.E. 肌肉’临床试验即将开展 ）。

⑤纽伦捷生物-武汉大学中南医院脑胶质瘤创新基因疗法NRG-103临床研究项目正式启动

近日，武汉大学中南医院与纽伦捷生物合作开展的“NRG-103注射液治疗复发胶质母细胞瘤患者安全性及有效性的临床研究”项目启动会在武汉大学中南医院顺利召开，该项目依托武汉大学中南医院神经外科，由副院长李志强教授作为主要研究者带领团队共同开展。