2024年Science十大科学突破！CAR-T治疗自身免疫疾病上榜！

“Science年度十大科学突破”是由《Science》杂志每年组织评选的一项活动，旨在表彰一年中全球范围内最引人注目的科学研究成果。

2024年12月12日，《科学》（Science）发布了年度十大科学突破，“利用CAR-T治疗自身免疫疾病”的突破性研究荣获亚军。

《科学》（Science）杂志

系统性红斑狼疮、硬皮病、多发性硬化症等自身免疫疾病都是由于不正常的免疫细胞产生并释放了攻击自身健康组织的自身抗体。临床上常用治疗方法（如免疫抑制剂）来改善，但它们并不总能阻止疾病进展，而且可能会伴有严重副作用。近年来，特别是今年，一种新的疗法——CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病方面展现了巨大前景，特别是在治疗重症患者中取得了显著的改善，开启了自身免疫性疾病治疗的新篇章。

CAR-T 疗法于近15 年前首次作为血液肿瘤疗法出现（并于2013年被Science杂志评为年度重大突破）。这是一种完全不同的疾病治疗方法：医生从患者的白细胞中分离出T细胞（免疫系统的哨兵），然后对这些细胞进行基因改造（通常用于寻找并摧毁免疫系统的另一个组成部分B细胞），再将其送回患者体内。癌性B细胞是某些白血病和淋巴瘤的根源，而CAR-T疗法可以消灭它们，全球首位被CAR-T治愈的白血病女孩Emily至今已无癌生存12年。

Emily无癌11年打卡照片

B细胞也在自身免疫中发挥作用，特别是通过释放攻击关节、肺、肾等部位的毒性自身抗体。鉴于B细胞在自身免疫性疾病中的重要作用，国内外已有不少团队尝试将CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病，并已展现出优异的安全性和有效性。

如2024年2月，德国埃尔朗根-纽伦堡大学（FAU）的 Georg Schett 教授团队报告了15名患有狼疮、硬皮病或肌肉损伤性疾病肌炎的患者的情况，这些患者均在4至29个月前接受过 CAR-T 疗法，所有8名狼疮患者均进入到无药物缓解状态；其他一些人仍然有症状，但都放弃了免疫抑制剂。

目前还有很多工作要做。科学家们仍在努力了解免疫过度反应等严重副作用的发生频率，以及完全缓解的常见程度和持续时间。

总结来说，CAR-T细胞基因疗法为自身免疫疾病的治疗开辟了新的篇章，提供了可能更有效且副作用较少的新选择。随着更多临床试验的开展和技术的进步，这种创新疗法有望为更多患者带来希望。