CGT产业链周刊 | 全球首个获批用于眼病的通用型细胞疗法正式推出

重磅政策

为抢抓发展机遇，沈阳市委、市政府高度重视，制定并印发了《沈阳市生物医药及医疗装备产业集群高质量发展工作措施》，旨在通过优化产业布局、完善产业体系、提升创新能力、引进建设项目等措施，努力把沈阳建设成为全国重要的生物医药及高端医疗装备产业基地，到2025年产业规模力争超过1000亿元。

该工作措施明确了“1+2+3+N”的产业发展重点和“一核两翼多组团”的空间布局。其中，“1”代表未来产业，包括合成生物、细胞基因等前沿生物技术及其应用；“2”为主导产业，涵盖改良型创新药和药械高端制造；“3”为转型升级产业，鼓励化学原料药、化学仿制药及低值耗材向更高端方向转型；“N”为配套产业，涉及核心零部件、关键原材料等多个领域。

行业动态

▷刘如谦博士创立，超36亿美元与BMS合作开发非病毒细胞疗法

Prime Medicine宣布，与百时美施贵宝（BMS）达成战略研发合作和授权协议，共同开发下一代T细胞疗法。

根据协议，Prime Medicine将获得5500万美元前期付款和5500万美元的股权投资，并有资格获得超过35亿美元的里程碑付款，包括高达14亿美元的开发里程碑和超过21亿美元的商业化里程碑付款。Prime Medicine将对选定的特定靶点设计优化的先导编辑器，并使用其PASSIGE技术平台。百时美施贵宝将负责开发、生产和商业化下一代细胞疗法，Prime Medicine将支持产品的基因编辑策略和试剂开发。

新药进展

①全球首款，Aurion Biotech眼病通用型细胞疗法Vyznova正式推出

Aurion Biotech宣布该公司已在日本推出其用于治疗严重眼部疾病大泡性角膜病变的细胞疗法Vyznova，这是其首个市场，成为使用供体组织进行角膜置换的替代方案。

Vyznova是世界上第一个治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。该疗法已在日本获得报销批准，并已用于治疗京都府立医科大学 (KPUM) 的患者。

大泡性角膜病变（以往称为大泡性角膜炎）是一种危及视力的疾病，角膜上会形成水泡（大泡）并破裂，有时会引起剧烈疼痛，角膜内皮细胞会死亡。这反过来会导致角膜混浊，并出现视力模糊、夜间视力困难、看强光时不适等症状，如果不及时治疗，还可能导致失明。通常情况下，大泡性角膜病变的高发人群主要包括儿童、老年人等。

②齐鲁制药重磅1类新药（齐倍安）获批上市，用于治疗复发或转移性宫颈癌

齐鲁制药艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液（齐倍安®）获得国家药品监督管理局上市批准，用于治疗复发或转移性宫颈癌。这款齐鲁制药历时7年自主研发的1类新药即将进入临床使用，惠及众多患者。

艾帕洛利托沃瑞利单抗注射液是全球首个获批上市的PD-1/CTLA-4双功能组合抗体，由IgG4型PD-1抗体和IgG1型CTLA-4抗体按照特定的比例组成。CTLA-4和PD-1通路均能负向调节T细胞免疫功能，艾托组合抗体能同时靶向和阻断这两条免疫检查点信号通路，激活抗肿瘤免疫反应。

③跃赛生物iPS细胞衍生细胞疗法IND获受理，用于帕金森病

上海跃赛生物科技有限公司的“UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）”的IND申请获得CDE受理。该候选药物与公司首发管线名一致，据推测，该候选药物的适应症可能是帕金森病。

④康方生物PD-1/CTLA-4双抗新适应症获批上市

康方生物宣布其自主研发的PD-1/CTLA-4双特异性抗体开坦尼®（卡度尼利单抗注射液）新适应症上市申请获中国国家药监局（NMPA）批准，这是该产品在中国获批的第二项适应症，用于联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的一线治疗。

临床研究

基因疗法UX701早期临床结果积极

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。试验数据显示，UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。多名获得缓解的患者已经完全停止标准疗法的使用。

肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于ATP7B基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。这是一种运送铜元素的蛋白，它的功能缺失导致铜元素在肝脏和其它组织中积累。随着时间的推移，引起肝脏疾病、精神和/或神经症状，如性格改变、震颤及行走、吞咽或说话困难等，且往往不可逆。

拜耳子公司BlueRock帕金森病在研细胞疗法24个月积极数据公布

BlueRock Therapeutics宣布了exPDite的24个月积极数据，这是一项研究性细胞疗法bemdaneprocel用于治疗帕金森病的1期临床试验。

24个月的安全性与之前的研究结果一致，表明 bemdaneprocel在患者中仍耐受良好。移植的细胞在停止免疫抑制治疗12个月后仍然存活并植入大脑。此外，与运动症状相关的次要临床终点在随访期间继续显示从基线到随访期间的积极趋势，高剂量队列中的趋势比低剂量队列中的趋势更令人鼓舞。这些由MDS-UPDRS 第II部分和第III部分和 Hauser PD日记评估。这些一致的积极趋势表明，bemdaneprocel可能为疾病引起的运动障碍提供持续的益处。

NK细胞疗法治疗前列腺癌的1/2期临床首个给药队列获积极结果

INmune Bio公司宣布其自然杀伤（NK）细胞疗法iNKmune™在1/2期临床试验CaRe PC的第一个患者队列中取得了积极的结果，该疗法用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）男性患者。

对前三名患者监测血液样本的盲法分析结果显示，患者NK细胞的表型和功能发生了变化。在最低剂量的队列中，3例患者中有2例显示循环活化NK细胞增加，并且在最后一次输注iNKmune™后，3例患者均显示NK细胞功能增强，且这种增强持续了40多天。