CGT产业链周刊 | 全球首例！中国科学家利用干细胞再生疗法治愈1型糖尿病

重磅政策

9月25日，河南省人民政府新闻办公室召开新闻发布会介绍《河南省医学科学院发展促进条例》的制定背景、主要内容及其他相关情况。《河南省医学科学院发展促进条例》已经省十四届人大常委会第十次会议审议通过，将于10月1日起正式施行。

行业动态

▷全球首例！中国科学家首次利用干细胞再生疗法功能性治愈1型糖尿病

2024年9月25日，北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组，天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组和杭州瑞普晨创科技有限公司合作在Cell发表研究论文，在国际上首次报道了利用化学重编程诱导多能干细胞制备的胰岛细胞移植，治疗1型糖尿病的临床研究。首位患者在移植后恢复了内源自主性、生理性的血糖调控，移植75天后完全稳定地脱离胰岛素注射治疗，目前疗效已稳定持续1年以上。

该研究初步证明化学重编程多能干细胞制备的胰岛细胞疗法安全有效，实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。

▷北京协和医院启动RDH12相关视网膜病变基因治疗临床研究

近日，由北京协和医院眼科睢瑞芳教授团队主导研发的PUMCH-E101注射液临床研究启动，评估玻璃体腔注射给药对RDH12基因变异相关的视网膜疾病患者的安全性、耐受性和初步有效性。

▷沈阳药科大学在口服微纳基因编辑系统研究领域取得新进展

沈阳药科大学无涯创新学院孙进/孙孟驰团队在ACS Nano（IF=15.8）上发表最新研究成果。该研究如同发现了一种能够精准定位并修复基因的“微型手术刀”。通过巧妙的纳米封装技术，他们将CRISPR-Cas9技术转化为一种口服系统，实现了精准的基因“修复”。

▷上海药物所和浙大团队合作开发出高效递送系统，为基因治疗提供新策略

中国科学院上海药物研究所甘勇研究员、俞淼荣副研究员与浙江大学胡国庆教授团队合作在Nature Nanotechnology上在线发表研究论文。该研究结合理论建模和实验研究深入揭示了胆固醇在调控外泌体递释 RNA 药物中的关键作用及其背后的机制，并开发出高效的工程化外泌体 RNA 递释系统，为基因治疗提供了一种安全高效的创新递释策略。

▷信念医药与拜耳子公司达成基因疗法开发合作

9月25日信念医药宣布与拜耳集团的全资独立运营的基因疗法子公司Asklepios BioPharmaceutical, Inc.达成战略合作，共同探索创新基因疗法潜力。根据合同条款，双方将结合各自在基因治疗技术方面的专业积淀和优势力量，深入研究和探索通过肝脏靶向治疗途径实现创新基因治疗方案的疾病领域。

▷Capricor力推DMD细胞疗法，于下月递交上市申请

Capricor公司宣布，与美国FDA近期的会议结束后，打算根据现有的心脏和自然病史数据为其研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）提交生物制剂许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病患者。该公司计划在2024年10月启动递交BLA申请，并在2024年底完成全部提交。DMD是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌的进行性无力和慢性炎症。

▷国内11家细胞治疗企业获融资

据不完全统计，截至9月25日2024年国内细胞治疗行业发生了约36起融资事件，其中上半年25起。公开资料显示，下半年至今，有11家细胞治疗企业完成了新一轮融资。从研究领域的细分视角来审视，上半年获得融资的企业在研发方向上聚焦于CAR-T/NK疗法及TCR-T疗法等自体细胞疗法领域，这些疗法以其独特的靶向性和高效性成为市场与投资界的热点。

▷拜耳Co.Lab中国在浦东新区正式揭幕

近日，跨国药企拜耳打造的全球生命科学共创平台——拜耳Co.Lab中国在浦东新区正式揭幕，以实际行动为中国市场投下“信任票”。作为拜耳全球战略创新生态的一部分，拜耳Co.Lab将助力本土企业提升在细胞基因治疗等前沿领域的科技创新策源能力，赋能本土创新。

新药进展

①赛德特生物又一细胞新药获批IND

9月24日由赛德特生物自主研发的SDTM001细胞注射液IND正式获国家药品监督管理局药品审评中心批准。

SDTM001注射液是以体内动态监视肿瘤抗原变化的抗原呈递细胞作为切入点，在体外激活制备的非基因改构肿瘤特异性T细胞，具备较强的肿瘤特异性杀伤能力。临床适应症为根治术后驱动基因突变阴性及PD-L1表达阴性的NSCLC的辅助治疗。

②合源生物CAR-T药物新适应症的上市许可申请获正式受理

9月26日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物科技（天津）有限公司首款CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的新适应症上市许可申请获得正式受理，受理号为CXSS2400104，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性大B 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。

③瑞吉康AAV基因治疗药物Ⅰ期临床试验在北医三院启动

9月24日，上海瑞吉康生物医药有限公司自主研发的肌萎缩侧索硬化症AAV基因治疗药物RJK002 Ⅰ期临床试验启动会在北京大学第三医院顺利举行，标志着RJK002项目正式进入临床试验研究全速推进阶段。

④英百瑞IBR900细胞注射液获得CDE临床试验默示许可

英百瑞提交的IBR900细胞注射液获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。IBR900注射液是英百瑞自主研发的1类生物制品，是同种异体健康供者PBMC来源的、非基因改造的、具有良好杀伤肿瘤细胞能力的通用现货型NK细胞产品。适应症为B细胞淋巴瘤。

⑤基因启明iNKT细胞疗法IND申请获受理

北京基因启明生物科技有限公司细胞治疗产品“GKL-006注射液”又一适应症——不可切除局部晚期或转移性的胰腺导管腺癌IND申请获得CDE受理。

临床研究

环码生物环形RNA药物HM2002完成首例患者给药

9月25日，环码生物发布新闻稿表示公司环形RNA药物-HM2002注射液完成首例患者给药，正式进入临床试验阶段。

HM2002注射液是一种创新的环形RNA（circRNA）药物，由上海环码生物医药有限公司研发。临床前研究结果显示，在心肌梗死动物模型中，HM2002注射液能够促进血管再生，减少梗死和纤维化面积，显著改善心功能，有望为缺血性心脏病的治疗提供新的选择。 

巨噬细胞重编程免疫疗法临床I期结果积极，治疗骨关节炎

近日，Enlivex宣布，独立数据监查委员会（DSMB）已完成对其正在进行的巨噬细胞重编程免疫疗法Allocetra™ I/II期临床试验中I期安全性导入期的中期数据审查。该试验涉及160例中度至重度膝骨关节炎患者，患者依次接受3次递增剂量的Allocetra™注射治疗，且在治疗期间或治疗后未报告严重不良反应。审查结束后，DSMB确认Allocetra™的安全性足以推进到I/II期试验的II期阶段。

易慕峰纳米抗体CLDN18.2 CAR-T细胞疗法完成注册临床I期剂量爬坡

易慕峰生物宣布已成功召开了IMC002-RT01临床试验的安全性监测委员会会议。该项目共八家临床研究中心的研究者均参加了本次会议，在这次会议上，专家们通过经验分享和数据讨论，一致肯定了IMC002-RT01临床试验在安全性和有效性方面的优秀表现。该临床试验顺利通过了低剂量（1*10^8 CAR-T细胞）、中剂量（2.5*10^8 CAR-T细胞）和高剂量（5.0*10^8 CAR-T细胞）三个剂量队列的爬坡。