CGT产业链周刊 | 20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂

10月9日广东省人民政府办公厅召开新闻发布会，会上重磅发布了《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》。该方案涉及创新药械全链条支持、创新平台和基础设施建设、促进临床研究、加快审评审批、医保支持、金融支持等多个方面，以促进生物医药产业的全链条高质量发展。

方案提出，重点发展基因技术、细胞治疗、AI+生物医药、合成生物学、脑科学与类脑研究等新领域新赛道。充分利用生成式人工智能、深度学习等技术，开展新型药物设计和筛选、重组抗体设计和合成、新型药物递送材料或递送系统等多领域分析研究。

①20名难治性红斑狼疮患儿在浙大儿院接受CAR-T治疗后，全部停用激素及所有免疫制剂

10月8日，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心，浙江大学医学院附属儿童医院（下称浙大儿院）副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授在接受媒体采访时对外通报有关CAR-T治疗难治性系统性红斑狼疮患儿的情况。“我们已经为20名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者开展CAR-T治疗，全部患儿的症状都得到了改善，停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止全球最大队列相关研究，也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。”

②2024年诺贝尔生理学或医学奖正式公布

万众瞩目的诺贝尔生理学或医学奖公布了2024年获奖者名单，Victor Ambros和Gary Ruvkun博士因“发现了microRNA及其在转录后基因调控中的作用”而摘得桂冠。

③中国学者关于CAR-T细胞疗法的研究登上Nature官网头条

Nature官网头条文章为一篇题为World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission的报道，它介绍了一项来自中国团队、发表于Cell（细胞）期刊的研究成果。

Nature所报道的这篇论文是由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。

④6350万英镑B轮融资开发创新巨噬细胞疗法

专注于释放巨噬细胞疗法治疗炎症和纤维化疾病的再生潜力的临床阶段生物制药公司Resolution Therapeutics，宣布完成6350万英镑（约8330万美元）的B轮融资。

B轮融资将用于推进Resolution的主要候选药物RTX001，这是一种自体、工程化、促再生的巨噬细胞疗法，专门用于为终末期肝病患者提供变革性结果。

①因诺惟康IVB105获FDA罕见病药物资格认定

IVB105是在因诺惟康自主研发的新型AAV载体基础上开发的一款光遗传学基因治疗药物。IVB105通过新型AAV载体的有效递送，可以实现在靶细胞的特异性表达，且在白光、绿光和蓝光条件下均能产生良好的视觉诱发电位，使失明的动物恢复光感。

②镔铁生物TCR-T细胞疗法获批IND

上海镔铁生物科技有限责任公司TCR-T细胞疗法“IX001 TCR-T注射液”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，同意开展临床试验。IX001 TCR-T注射液是镔铁生物自主研发，具有独立知识产权的细胞治疗候选药物。其被开发用于治疗基因型为HLA-A*11:01、肿瘤抗原KRAS G12V表达阳性的晚期胰腺癌。

③信念医药针对血友病B和血友病A的基因治疗药物获得美国FDA儿科罕见病资格认定

信念医药集团宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。

BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。

④mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床

Intellia Therapeutics近日宣布，已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球关键HAELO 3期研究。

NTLA-2002是一种体内CRISPR基因编辑候选疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性抑制激肽释放酶（kallikrein）的产生，进而抑制缓激肽（bradykinin）的产生，而缓激肽的过度产生会导致遗传性血管性水肿（HAE）的发作。

⑤臻知医学IPM001注射液正式获得国家药品监督管理局临床试验默示许可

北京臻知医学科技有限责任公司宣布：由其自主研发生产的IPM001注射液新药一期临床研究申请（Investigational New Drug, IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。

IPM001注射液是臻知医学研发的多抗原靶点自体免疫细胞注射液，IPM001基于臻知医学IMMURITHMS®肿瘤抗原表位筛选平台与高效抗原特异性T细胞扩增体系开发的可靶向数十种中国人群肝癌相关抗原与新生抗原的工程化T细胞注射液。

⑥“渐冻症”寡核苷酸新药在中国获批上市

10 月 8 日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。

⑦合源生物源瑞达®新增自身免疫性疾病适应症新药临床试验申请获默示许可

10月11日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站公示信息显示：合源生物首款原研CAR-T细胞治疗产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）的自身免疫性疾病领域新增适应症新药临床试验申请（IND）获得默示许可（受理号：CXSL2400450），用于治疗难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP），这是纳基奥仑赛注射液在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张新药临床试验（IND）批件。

济因生物体内CAR-T治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病患者获完全缓解

深圳市济因生物科技宣布，公司自主研发的CD19靶向的体内CAR-T细胞疗法（In Vivo CAR-T）IIT临床试验取得了突破性进展，一例高肿瘤负荷的复发难治弥漫性大B细胞淋巴瘤受试者接受体内CAR-T细胞疗法，获得完全缓解（CR）并出院。在体内CAR-T治疗过程中，患者体征平稳，并在给药1个月后获得了完全缓解（CR），且未出现2级以上细胞因子释放综合征（CRS）或神经毒性（ICANS）等CAR-T治疗常见副作用。