CGT产业链周刊 | 基因甲基化检测 进上海医保

上海市医疗保障局公示了试行部分新增医疗服务价格项目，其中基因甲基化检测成为新增医疗服务价格项目之一，编码为L2X000026。政策的支持和行业标准的完善，为基因甲基化检测服务在临床上的广泛应用提供了更加坚实的基础，并进一步推动了精准医疗的发展。

成都市发布了《关于申报 2024 年开展前沿医疗服务试点的通知》，其中提到了细胞与基因治疗试点等内容，这一通知的发布，标志着国内细胞与基因治疗产业领域的发展又迈出了坚实的一步。

①士泽生物完成逾亿元B1轮市场化融资，推进临床级iPS衍生细胞药开发

士泽生物医药（苏州）有限公司正式宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投，七晟资本及天汇资本共同投资，峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。

②泓宸生物完成数千万元天使轮投资，打造iPSC创新药研发及成果转化平台

武汉泓宸创新生物科技有限公司宣布完成数千万元人民币的天使轮融资。本轮融资由嘉道资本、瑞江投资领投，多位知名投资人跟投。武汉泓宸创新生物科技有限公司成立于2023年，是一家专注于创新型干细胞药物研发的高新技术企业，以诱导多能干细胞（iPSC）为起点，为以脊髓损伤为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。

③西湖实验室谢琦、曹龙兴团队联合开发基于从头蛋白质设计技术的CAR T疗法用于治疗胶质母细胞瘤

10月17日，西湖实验室谢琦团队与曹龙兴团队合作在Nature Biomedical Engineering杂志发表研究论文。该研究基于计算蛋白质设计的方法从头设计并筛选得到了针对胶质母细胞瘤表面的高表达的肿瘤抗原EGFR和CD276两个靶点高亲和力的迷你结合蛋白（Binder）CAR结构，同现阶段临床实验中的相同靶点的scFv CAR结构相比较，在临床前模型中Binder CAR显著提高了CAR T疗法对于胶质母细胞瘤的治疗效果。

①44款国内AAV基因疗法IND获批

2023年全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前，国内已44款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。

②干细胞外泌体技术重大进展，中科细胞ZK-Plus脐带舒缓喷雾获批上市

中科细胞团队持续研发创新和努力，又一款自主研发创新的以脐带干细胞外泌体技术为支撑ZK-Plus系列产品，“ZK-Plus+脐带舒缓喷雾”于2024年10月18日顺利通过国家药品监督管理局备案，获批上市。此次获批上市的ZK-Plus+脐带舒缓喷雾的主要成分为动物脐带提取物，而动物脐带提取物中富含脐带间充质干细胞外泌体，中科细胞研发团队致力于干细胞外泌体的研究创新工作。

③金斯瑞新生抗原肽支持臻知医学多抗原靶点自体免疫细胞疗法获批临床

北京臻知医学科技有限责任公司宣布，其自主研发的IPM001注射液新药一期临床研究申请已获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可。IPM001是一种多抗原靶点自体免疫细胞注射液。在前期临床试验中，IPM001显示出良好的安全性，未出现任何超过2级的药物相关的不良反应，对于经多线系统性抗肿瘤治疗失败的进展期原发性肝细胞癌患者表现出良好的临床疗效，有望成为中国晚期肝癌患者重要治疗选择。

④国内首款调节性T细胞（Treg）鞘内注射疗法的临床试验研究正式启动

近日，由郑州大学第一附属医院张毅教授、许予明教授发起的首个Treg鞘内注射治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（俗称：渐冻症，ALS）临床研究项目启动会顺利召开。会议围绕方案中的临床设计、入组和伦理多个角度进行了细致讨论，希望在确保研究质量的同时，以最快的速度推进研究，早日在“渐冻症”的治疗方面取的进展。

⑤恒瑞医药子公司siRNA药物HRS-9563获批临床

江苏恒瑞医药股份有限公司子公司福建盛迪医药有限公司自主研发的小干扰核酸（siRNA）I类创新药HRS-9563注射液正式获批临床，拟用于治疗高血压。

⑥华大吉诺因靶向HPV16-E6/E7抗原自体T细胞注射液获批临床试验，为HPV16阳性宫颈癌等癌症患者带来新希望

武汉华大吉诺因生物科技有限公司宣布，其自主研发的靶向HPV16-E6/E7抗原自体免疫T细胞注射液的临床试验申请已获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。这一创新治疗细胞试验产品将为HPV16阳性的癌症（宫颈癌、头颈癌等）患者提供新的治疗选择。

⑦君赛生物TIL治疗肺癌注册临床正式启动

君赛生物申办的“一项评价自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液治疗晚期非小细胞肺癌患者安全性和有效性的开放标签、单臂、Ⅰb期临床试验（MIZAR-005）”启动会，在组长单位上海市胸科医院顺利召开。这是国内首个专门针对肺癌的TIL细胞药物注册临床试验，同时也标志着君赛生物在TIL治疗实体瘤适应症拓展的又一重要进展。

⑧贝斯生物碱基编辑NK细胞疗法获批临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，贝斯昂科生物1类新药NK510细胞注射液获批临床，拟开发用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。公开资料显示，NK510是贝斯生物研发管线中进展最快的产品，是一款基于碱基编辑技术的自然杀伤（NK）细胞产品。本次为该产品首次在中国获批IND。

⑨瑞博生物siRNA药物RBD1016获批临床

国家药品监督管理局药品审评中心官网公示，苏州瑞博生物技术股份有限公司申报的RBD1016注射液获批临床默示许可，适应症为慢性乙型肝炎病毒感染。

⑩金唯科眼科基因药物JWK002获FDA孤儿药及儿科罕见病资格认定

成都金唯科生物科技有限公司自主研发的眼科基因药物JWK002注射液获美国FDA孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定，用于治疗X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。 

X连锁视网膜劈裂症是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1基因突变引起，其特征是视网膜劈裂腔的形成和视网膜组织紊乱导致的功能减退，主要为男性发病。患者视力障碍程度各不相同，严重时可出现视网膜脱离、玻璃体积血等并发症，临床治疗以随访观察、碳酸酐抑制剂等药物及针对其并发症治疗为主，尚无有效的临床治疗方法。基于XLRS具有明确的致病基因，基因治疗成为其治疗新方向。

国内首个nAMD基因治疗项目东北地区完成首例治疗

哈医大一院眼科医院顺利完成东北地区首例、全国首个治疗nAMD的基因药物的眼内注射。哈医大一院眼科医院此次所采用的眼用注射液是国家1类生物新药，作为新一代眼科基因治疗产品——在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率方面具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效，黄斑变性患者有望实现“一次治疗，终生治愈”潜在疗效，有望结束频繁注射、反复返院带来的困扰。截止发稿前，国内第一例患者首次注射已过17个月，仍未行补救治疗，有效减轻了患者的治疗负担，大大提高了生活质量。