CGT产业链周刊 | 全球首款非病毒基因修饰TIL疗法 首例患者顺利出院

10月31日，广州市工业和信息化局印发《广州市关于加快生物制造产业高质量发展的工作方案》（以下简称《方案》）。《方案》指出，重点发展生物医药、生物材料、生物食品、生物健康及生物农业五大领域。其中生物医药方向，围绕基因编辑、生物信息学等关键领域，以合成生物学、人工智能等颠覆性技术赋能传统医药产业，开展基础研究布局、核心技术攻关、关键设备耗材自主研发，支持前沿创新企业发展，重点推进抗体药物、疫苗药物、核酸药物、细胞与基因治疗、重组蛋白与多肽产业化进程，着力推进生物创新药、生物类似药、生物基原料药等规模化发展。

①全球首款非病毒基因修饰TIL疗法首例患者顺利出院

近日，君赛生物基因修饰型TIL疗法GC203在I期临床试验(KUNLUN-001)研究分中心重庆大学附属肿瘤医院完成首例受试者细胞回输，患者于10月25日顺利出院。GC203是全球首款非病毒载体基因修饰TIL疗法，于2024年4月28日经NMPA批准进入临床试验，是目前国内唯一一个正式开展注册临床试验的基因修饰TIL疗法。

②赛蕴生物完成数千万元天使轮融资，助力新型递送载体药物开发

赛蕴生物科技（成都）有限公司（以下简称“赛蕴生物”）宣布，公司成功完成数千万元天使轮融资，本轮融资由生命园创投基金与知名基金联合领投，英诺天使基金等多家主体跟投。

赛蕴生物所研发的一类天然递送系统，可经过理性改造将功能性生物大分子等各种类型的有效载荷直接递送至特定细胞中。该递送系统具有细胞识别的高特异性、对载荷的高兼容性和保护性及生产成本低等优势。

③全球首个干细胞数据管理国际标准来了

10月29日，第五届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会在北京召开，会上重点发布了由中国、日本、韩国、德国、英国、美国、法国等多国专家共同协作制定的全球第一个干细胞数据管理国际标准IS0 8472-1:2024。

中国科学院动物研究所所长乔格侠表示，首个干细胞数据国际标准的发布，标志着中国在干细胞数据管理的国际舞台上迈出重要的一步，为全球干细胞数据管理和应用提供了规范和指导，展现了中国在生物技术领域创新实力和国际影响力。

④复星凯特完成战略重组，正式更名为复星凯瑞

10月29日，复星医药宣布——复星凯特已经完成战略重组和品牌升级，正式更名为复星凯瑞。未来，复星凯瑞将坚持“专注治愈 点亮人生”的使命，致力于成为最有价值的细胞和基因疗法引领者，努力用更多、更领先的优质创新药为全球肿瘤患者带去治愈的希望。

①瑞博生物siRNA药物RBD5044获得欧盟批准在高脂血症患者中开展II期临床试验

10月29日，苏州瑞博生物技术股份有限公司及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB宣布，其siRNA药物RBD5044获得欧盟批准开展II期临床试验。

RBD5044是一款基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台开发的针对ApoC3的降脂siRNA药物。该II期临床试验将是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估RBD5044在混合型高脂血症患者中的有效性和安全性。

②爱姆斯坦首个胚胎干细胞源异体间充质干细胞疗法IND获受理

据CDE官网公示，珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司申报的“IMS001注射液”临床试验申请获受理，根据公开信息推测，本次申请适应症可能为多发性硬化症。

③华道生物首款实体瘤CAR-T细胞疗法获批临床，针对CLDN18.2阳性肿瘤

华道（上海）生物医药有限公司自主研发的“HD004细胞”获CDE临床试验默示许可。据悉，HD004不仅是华道生物申报的第四款CAR-T细胞疗法管线，也是华道生物首款针对实体肿瘤治疗的细胞治疗候选药物，同时也是全球首个针对CLDN18.2表达阳性的晚期实体瘤恶性腹腔积液治疗的首个细胞治疗候选药物。

④石药集团CAR-T疗法再获批临床，用于治疗难治性全身型重症肌无力

10月25日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，石药集团1类新药SYS6020注射液获得一项新的临床试验默示许可，拟开发治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体CAR-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。该产品此前治疗系统性红斑狼疮适应症已经获批临床，本次是该产品再次获得自身免疫疾病IND许可。

⑤艺妙神州自免CAR-T获批IND，针对系统性红斑狼疮

北京艺妙神州医药科技有限公司宣布，其开发的用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的新一代CAR-T药物ZM001注射液，获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。

⑥环码生物circRNA缺血性心脏病疗法HM2002注射液临床试验申请获CDE受理

10月30日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，上海环码生物医药有限公司（“环码生物”，CirCode）自主研发的创新环形RNA（circRNA）药物HM2002注射液新药临床试验申请（IND）获CDE受理，用于治疗缺血性心脏病（IHD），标志着国内circRNA疗法临床申报首次获得CDE正式受理。

⑦天士力间充质基质细胞治疗脑卒中获FDA批准开展临床试验

天士力医药集团股份有限公司董事会对外发布《关于公司获得美国FDA临床试验许可的公告》，天士力收到美国食品药品监督管理局FDA关于同意同种异体脂肪间充质基质细胞治疗急性缺血性脑卒中的药物NR-20201注射液进行临床试验的函。天士力开发的全球首款异体脂肪间充质基质细胞（AD-MSCs）治疗急性缺血性脑卒中的药物（NR-20201），于10月26日获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准。

⑧天泽云泰自主研发的AAV基因药物VGR-R01获得美国FDA孤儿药资格认定

上海天泽云泰生物医药有限公司自主研发的用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定。

①西湖生物全球首创红细胞免疫疗法取得突破性进展

E-ICI药物（WTX-212）由西湖大学与西湖生物医药通过产学研合作原创开发，是全球首个红细胞-抗体偶联药物。利用红细胞与免疫系统在身体内的紧密接触，通过工程化红细胞使其携带免疫药物，在患者体内高效激活免疫细胞，并且系统性诱导抗肿瘤免疫反应。首次人体临床试验的结果令人振奋，E-ICI药物突破性的实现了全球首例利用红细胞药物在实体瘤患者中的完全治愈。同时，该药物在免疫治疗耐药的实体瘤患者中展现出卓越的有效性与安全性，为改善患者预后和提升生活质量带来了新的希望。

②天津医科大学肿瘤医院完成全球首例通用型CAR-T细胞治疗晚期胰腺癌的临床试验患者治疗投用工作

天津医科大学肿瘤医院胰腺癌防治研究中心、临床试验机构办公室、Ⅰ期临床试验病房团队联合完成全球首例(First-in-human)通用型CAR-T细胞治疗晚期胰腺癌的临床试验患者治疗投用工作，为提升晚期胰腺癌患者治疗效果探寻新方向。

③信达生物合作伙伴ImmVirX宣布临床Ib期研究完成首例受试者给药

10月28日，信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801）合作伙伴ImmVirX Pty Limited（“ImmVirX”）宣布其Ib期临床研究CP-IVX001完成了首例患者给药。

该临床研究旨在评估ImmVirX的溶瘤病毒候选药物IVX037联合信达生物的抗PD-1疗法达伯舒®（信迪利单抗注射液）在晚期结直肠、卵巢和胃癌患者中的抗肿瘤活性和耐受性，这三种癌症均是全球最常见的癌症类型。研究计划在澳大利亚8个临床中心共计入组45名患者。