CGT产业链周刊 | 全球首个针对1型糖尿病的干细胞疗法迈进3期临床

该方案着重强调了持续推动创新研发的重要性。方案鼓励生物医药企业在合成生物学、细胞和基因治疗、核酸药物、脑机接口以及AI+医药等国际尖端领域和新兴赛道上，加大前瞻性布局力度，以增强早期研发等核心创新能力。同时，要求这些企业遵循国际标准与规范，面向全球市场，致力于开发高品质的创新药械产品。

①《Nature》重磅：我国科学家用干细胞成功延长灵长类动物的生殖寿命，生下健康“宝宝”

近期，中国医学科学院北京协和医学院妇产科、干细胞与生殖生物学国家重点实验室、郑州大学第一附属医院生殖医学中心等成员组成的研究小组，在自然子刊《细胞发现》上发表题为：“干细胞移植延长自然衰老食蟹猴的生殖寿命”的研究成果中，研究了中国女性在围绝经期卵巢储备的动态。使用自然衰老的食蟹猴模型，发现将人类胚胎干细胞衍生的MSC样细胞移植到衰老的卵巢中，可显著减少卵巢纤维化和 DNA 损伤，增强性激素分泌并提高生育能力。

②官方发文明确干细胞外泌体不作为医疗器械管理

近期，国家药品监督管理局医疗器械标准管理中心公布了《2024年度第二次医疗器械产品分类界定综述》。此次《综述》共计列出了226项医疗器械产品的分类界定成果，具体分配如下：36项产品被提议归入Ⅲ类医疗器械管理范畴，111项被建议纳入Ⅱ类管理，15项则适合I类管理。此外，有14项产品的管理类别需视具体情况灵活决定，而33项产品则被建议不纳入医疗器械管理范围。特别指出，《综述》明确指出干细胞外泌体产品不应作为医疗器械管理。

③上半年CGT领域投资额达109亿美元

再生医学联盟首席执行官Tim Hunt表示，2024年上半年细胞和基因治疗（CGT）行业的投资额达到了109亿美元（约777亿人民币），超过了2019年全年的98亿美元。

④赛存细胞冻存液NMPA药用辅料备案成功

近期，赛存生物获得右旋糖酐40冻存液、二甲基亚砜冻存液及右旋糖酐40冻存液三款产品，在国家药品监督管理局药品评审中心药用辅料登记备案成功并公示。

①邦耀生物治疗红斑狼疮非病毒定点整合PD1-CAR-T疗法国内获批临床

上海邦耀生物科技有限公司宣布，其基于具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台开发的名为“靶向CD19非病毒 PD1定点整合 CAR-T 细胞注射液”的临床试验申请（IND），正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。该项IND针对的适应症为“中度或重度难治性系统性红斑狼疮（SLE）”，这是邦耀生物在治疗自身免疫性疾病领域开发的创新型CAR-T产品，也是世界首个治疗自免疾病并获批IND的非病毒定点整合PD1-CAR-T产品，为自免疾病的治疗提供了多元化的选择。

②PCSK9靶向新药在中国获批临床

悦康药业近日公告宣布，其全资子公司杭州天龙药业申报的YKYY015注射液在中国获批临床，拟开发治疗以LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者。YKYY015是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，有望实现一年仅需注射2次。

③辉大基因RNA编辑疗法获FDA批准临床，用于治疗黄斑变性

11月4日，辉大基因宣布，HG202临床试验申请已获FDA批准，用于新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD） 。

HG202 是辉大基因自主研发的首个高保真 CRISPR/Cas13 RNA编辑治疗技术临床项目，将CRISPR/Cas13 RNA 编辑器搭载于单个腺相关病毒（AAV）递送到视网膜，特异性地敲低VEGF-A mRNA表达水平，以治疗已接受过现有抗VEGF疗法有效或耐药的nAMD患者。

④华道生物首款针对CLDN18.2阳性实体瘤CAR-T疗法获临床许可

近日，华道生物传来振奋人心的消息，其自主研发的HD004细胞疗法成功获得临床试验许可。这款疗法针对的是CLDN18.2表达阳性的实体瘤，特别是那些伴有恶性腹腔积液的晚期患者。HD004不仅是华道生物申报的第四款CAR-T细胞药物，更是其首款针对实体肿瘤的治疗药物，同时也在全球范围内开创了针对此类特定肿瘤治疗的先河。

①全球首个针对1型糖尿病的干细胞疗法迈进3期临床

近日，Vertex Pharmaceuticals宣布针对1型糖尿病开发的干细胞疗法VX-880已进入3期临床试验阶段，这是1型糖尿病治疗领域的一个重要里程碑。根据最近的一次报道，在1/2期临床试验中，所有接受全剂量单次输注的12名患者在第90天时均展现出胰岛细胞移植成功及对葡萄糖有反应的胰岛素生成。这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准，即HbA1c水平低于7.0%。并有超过70%的时间血糖值处于正常范围(70-180 mg/dL)，其中11位患者减少了外源性胰岛素使用或完全停用。

②浦东区属医院首例国产CAR-T临床应用取得明显效果

据悉，患者2018年明确诊断为多发性骨髓瘤，先后接受了化疗、靶向治疗、免疫治疗以及自体造血干细胞移植等治疗，曾2次达到缓解，2024年4月病情出现反复并持续进展，来上海寻求进一步治疗，经同济大学附属同济医院和复旦大学附属浦东医院专家团队评估后，决定在浦东医院进行伊基奥仑赛注射液免疫治疗。该名患者于2024年9月11日回输制备好的全人源BCMA CAR-T细胞，回输治疗过程顺利，2周初评骨髓瘤负荷明显下降，出院随访。在10月份的随访检查中，结果显示：患者骨髓检查MRD阴性，M蛋白下降达77.2%，并且外周血和骨髓还可以检测到BCMA CAR－T细胞，将进一步持续发挥抗肿瘤作用。

③钱文斌教授牵头的CD27装甲BCMA CAR-T治疗RRMM的I期研究结果

该研究为开放标签、单臂I期研究，共纳入11例既往≥3线治疗的18-70岁RRMM患者并接受CBG-002治疗。患者中位54岁，其中45.5%携带细胞遗传学异常，45.5%存在髓外病变，既往中位4线治疗。患者均接受过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗，63.6%为双重难治，45.5%对达雷妥尤单抗耐药，63.6%接受过自体造血干细胞移植。10例患者的静脉-静脉时间仅有10天，显著短于目前上市的产品。

④Arcellx与Kite合作ddBCMA CAR-T疗法亮眼结果公布，100%晚期癌症患者应答，近80%患者达完全缓解

11月5日，吉利德旗下Kite公司与Arcellx宣布将在今年的美国血液学会年会当中，公布其联合开发BCMA靶向CAR-T细胞疗法anitocabtagene autoleucel用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验最新结果。目前公布的摘要结果显示，接受anito-cel治疗患者的总缓解率（ORR）高达100%，完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）率近80%，且未在患者中观察到某些迟发性神经毒性的案例。