CGT产业链周刊 | 细胞治疗有望迈入“医保时代” 北京市发布征求意见稿

北京市发布了《高质量建设细胞与基因治疗产业集群实施方案（2024-2026年）（征求意见稿）》，该方案为北京市细胞与基因治疗产业的高质量发展提供了强有力的政策支持，特别强调了鼓励医疗机构随时备案并开展新增的细胞与基因治疗医疗服务价格项目，积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。优化临床急需的细胞与基因治疗产品进口审批工作流程，提升北京临床急需的细胞与基因治疗产品供应保障能力。

海南省人大法制委员会发布了关于公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）》（简称《草案》）征求意见的通知。

《草案》的核心内容聚焦于推动海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区，在生物医学新技术转化应用及监督管理方面的举措，对体细胞治疗、干细胞治疗为代表的生物医学新技术的实际应用起到助推作用。一方面，《草案》明确了干细胞、自体免疫细胞治疗技术等可在临床研究的基础上开展转化应用。另一方面，《草案》在我国率先明确了细胞治疗技术的价格备案路径，并允许先行区的医疗机构按照公示的价格进行收费。

①传奇生物BCMA CAR-T销售成绩亮眼，前三季度大卖6.29亿美元

10月15日，强生披露2024年第三季度财报，期内总收入225亿美元，同比增长5.2%。其中美国业务营收约为129亿美元，同比增长7.6%，美国以外地区的国际业务营收96亿美元，同比增幅2.2%。其中，Caryvkti（西达基奥仑赛）今年4月才获FDA批准，第三季度其销售额即大幅增长了87.7%至2.86亿美元，成为强生增长势头最猛的产品。今年前三季度该产品为强生贡献了共计6.29亿美元的销售额，同比增长84.3%。

②全球首个siRNA慢病药，首次参与国家医保谈判

诺华宣布，其研发的全球首款且唯一的siRNA长效降脂药物英克司兰钠注射液（Inclisiran，商品名：乐可为， Leqvio）已正式向中国国家医保局递交了2024年参与国家医保谈判的申请。该药作为一款针对慢性病患者的长效降脂疗法，其首次尝试进入国家医保目录，引起广泛关注。

Inclisran是一种靶向PCSK9的小干扰RNA（siRNA）疗法，通过降低编码PCSK9蛋白的mRNA水平，从而阻止肝脏合成PCSK9蛋白。这种机制不同于传统的PCSK9单抗药物，数据显示PCSK9单抗药物由于可能存在免疫原性，长期使用可能会导致抗药性等问题，而影响其药效。

①恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床

中国国家药监局药品审评中心官网公示，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药有限公司自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。据悉，这是国内首个用于帕金森病患者的AAV双基因药物，旨在提高左旋多巴的转化效率，保护并修复受损的多巴胺能神经元，以期达到延缓疾病进展，减少口服抗帕金森药物用量的目的。

②艺妙神州治疗转移性结直肠癌的CAR-T药物获得临床试验批准通知书

10月12日北京艺妙神州医药科技有限公司宣布，与北京大学肿瘤医院合作开发的用于治疗转移性结直肠癌的全新一代抗肿瘤药物IM96嵌合抗原受体T细胞注射液，获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。这是艺妙神州获批的第6个CAR-T细胞药物临床批件，也是第3个用于治疗实体肿瘤的CAR-T细胞药物临床批件。

③易慕峰纳米抗体CLDN18.2 CAR-T获FDA孤儿药资格认定

易慕峰生物宣布其自主研发的靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞疗法IMC002近期已获得美国食品和药品管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胰腺癌患者。

④国内首个，TIL治疗肺癌注册临床正式启动

10月14日君赛生物申办的“一项评价自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101 TIL）治疗晚期非小细胞肺癌患者安全性和有效性的开放标签、单臂、Ⅰb期临床试验”启动会，以线上、线下的会议形式，在组长单位上海市胸科医院顺利召开。这是国内首个专门针对肺癌的TIL细胞药物注册临床试验，同时也标志着君赛生物在TIL治疗实体瘤适应症拓展的又一重要进展。

⑤瑞风生物自研眼科基因编辑新药RM-101国内获批临床

瑞风生物自主研发的Usher综合征基因编辑药物RM-101新药临床试验申请，于2024年10月11日获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这标志着瑞风生物全球首款Usher综合征基因编辑药物在中国即将进入临床阶段，为中国患者带来新的希望。

目前，Usher综合征暂无获批的药物或治疗方法，存在着巨大的未被满足的临床需求，基因编辑治疗有望扭转这一局面。瑞风生物自主研发的基因编辑药物RM-101，有望通过一次性视网膜下注射，在患者的视网膜感光细胞中诱导产生功能性的蛋白，最终提升患者视力。

⑥原天生物第一款细胞药物IND申请在中国获临床试验默示许可

上海原天生物科技有限公司（原天生物）自主研发的间充质干细胞治疗产品“YT001注射液”新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA）临床试验默示许可，拟适应症为膝骨关节炎(KOA)。

⑦艺妙神州CAR-T疗法IM96获准进入临床试验，针对转移性结直肠癌

京艺妙神州医药科技有限公司宣布，其与北京大学肿瘤医院携手开发的全新抗肿瘤药物——IM96嵌合抗原受体T细胞注射液（简称“IM96”），已成功获得国家药品监督管理局颁发的药物临床试验批准通知书。IM96作为国内首个获批临床试验的针对转移性结直肠癌的CAR-T细胞治疗药物，填补了该领域的空白。

⑧原启生物CLDN18.2/MSLN双靶点CAR-T疗法获批临床，针对晚期实体瘤

据CDE官网公示，原启生物的“OriC613注射液”获批临床默示许可，拟用于治疗晚期实体瘤。OriC613注射液是一种同时靶向间皮素（MSLN）和Claudin18.2（CLDN18.2）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，旨在通过靶向MSLN和CLDN18.2两个关键靶点，激发患者自身的免疫系统来攻击和清除癌细胞。

①针对DMD，这款外泌体细胞疗法上市申请即将完成

Capricor Therapeutics公布了其HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验为期三年的积极结果，该试验旨在评估其主打细胞疗法CAP-1002对晚期杜氏肌营养不良（DMD）患者的影响，尤其是那些已经失去行走能力的患者。试验数据显示，接受CAP-1002治疗的患者在三年内的心脏和骨骼肌功能保持了稳定状态。基于这一积极结果，Capricor计划在今年年底前向监管机构提交生物制品许可申请（BLA），以期获得用于治疗DMD相关心肌病的批准。

②TCR-T疗法治疗晚期癌症疾病控制率达92%，持久缓解超1年

Immatics今天公布其在研T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203用以治疗转移性黑色素瘤患者的最新1b期临床数据，这些患者先前接受过大量治疗。分析显示，92%患者的疾病获得控制且患者的中位缓解持续时间（DOR）超过一年。

③帕金森病AAV基因疗法临床结果积极

10月15日MeiraGTx宣布了其帕金森病AAV-GAD基因疗法最新临床数据。结果显示，AAV-GAD在26周后达到了安全性和耐受性的主要终点，并且在关键疗效终点方面获得了统计显著的改善。