CGT产业链周刊｜国家药监局药审中心发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》

11月19日，国家药监局药审中心网站发布《关于发布〈细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）〉的通告》。目的是鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价。《原则》主要内容包括：前沿、基本原则、剂量探索、细胞动力学和药效学、暴露-效应关系、定量药理学模型应用、免疫原性、其他考虑。

近日，《中国（四川）自由贸易试验区对标领航行动实施方案》正式发布。文件明确指出争取将符合医疗技术准入要求的细胞和基因治疗按规定转化为医疗服务价格项目。

①新一代CAR-T疗法Aucatzyl获美国FDA批准

近日，Autolus Therapeutics公司宣布，其创新研发的CAR-T疗法Aucatzyl（通用名：Obecabtagene autoleucel，简称obe cel）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的生物制剂许可证申请（BLA）批准。

其用于治疗复发/难治（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。这一批准标志着Aucatzyl成为首个无需实施风险评估缓解策略（REMS）的CAR-T疗法，为r/r成人B-ALL患者提供了新的治疗选择。

②商务部：前瞻布局细胞和基因治疗等重点产业，支持苏州工业园区开展创新试点

据商务部网站11月21日消息，商务部印发《支持苏州工业园区深化开放创新综合试验的若干措施》（下称《若干措施》）。

鼓励中国（江苏）自由贸易试验区（以下简称自贸试验区）苏州片区内符合资质的医疗机构按相关规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究，支持按相关规定开展研究者发起的临床研究。在园区设立人类遗传资源管理服务站。建设未来产业创新试验区，前瞻布局细胞和基因治疗等重点产业。

③世界首次：新型干细胞治疗136例帕金森病被证实安全有效

      韩国领先的生物技术公司 Nature Cell Co., Ltd. 于 11 月 19 日宣布，已确认一种涉及静脉和脊髓腔内注射自体脂肪间充质干细胞的新疗法取得成功。该疗法由该公司与日本 Angel Stem Cell (JASC) 和 R Bio 合作开发，利用了 Nature Cell 生产和供应的干细胞培养基。这种新疗法在帕金森病的治疗中显示出了良好的效果。

①贝斯生物全球首款碱基编辑NK细胞产品获中美双批准开展临床试验

贝斯昂科生物科技有限公司（贝斯生物）近日宣布，其自主研发的全球首款碱基编辑通用型NK细胞产品NK510细胞注射液再次获得关键监管批准。

继2024年10月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的药物临床试验批准后，该产品又顺利通过了美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请，将用于晚期实体肿瘤的临床治疗。

②石药集团正式开启系统性红斑狼疮CAR-T细胞疗法Ⅰ期临床试验新篇章

石药集团于2024年11月19日正式宣布，其自主研发的基于mRNA-LNP技术的CAR-T细胞基因治疗产品SYS6020，针对难治性活动性系统性红斑狼疮的Ⅰ期临床试验已在ClinicalTrials网站成功注册。

SYS6020作为全球首个获得临床试验许可的基于mRNA-LNP载体的CAR-T细胞基因治疗药物，标志着该领域的一大创新。该产品通过设计表达特异性识别BCMA抗原的CAR结构，能够精确识别并清除患者体内BCMA阳性的细胞，为治疗提供了新的策略。

③恩凯赛药完成新一轮融资，加速推进NK细胞免疫产品管线

近日，恩凯赛药（上海恩凯细胞技术有限公司）宣布完成数千万元A++轮融资，本轮融资由三生制药领投，张科禾润、易津资本等跟投。本轮募集的资金将用于加速推进恩凯赛药在研产品管线的研发和临床试验进程。

①睿健医药通用型细胞治疗产品NouvNeu001注射液I期临床试验完成全部受试者入组

近日，睿健医药科技有限公司（睿健医药）自主开发产品NouvNeu001注射液针对中晚期帕金森病的I期临床研究在北京医院完成高剂量组最后一例受试者给药。

到目前为止，NouvNeu001研究已按计划完成全部受试者入组给药，目前观察安全性、耐受性良好，顺利达成研究主要目的。

②突破实体瘤限制，最新《Nature》发布CAR-T攻克致命脑瘤临床试验结果

长久以来，实体瘤的治疗一直是医学界的一大难题。与白血病、淋巴瘤等血液癌症相比，实体瘤患者面临着更为复杂的肿瘤微环境、稀缺的治疗靶点以及免疫细胞难以渗透的困境。

斯坦福团队的GD2-CAR T疗法却正逐步打破这一僵局。这项针对脑干胶质瘤（DIPG）和脊髓胶质瘤（sDMG）患者的临床试验，不仅展示了前所未有的疗效，更让我们看到了CAR-T细胞治疗在实体瘤领域的无限可能。

③南京恩瑞恺诺CD19 CAR-NK细胞治疗最新临床研究成果

恩瑞恺诺作为全球领先货架型通用细胞治疗制药公司，受美国风湿病学会（ACR）邀请在2024年年会进行主题演讲。公司CEO钱浩博士代表公司报告了“Allogenic CD19 CAR NK Cell Therapy to Relapse and Refractory Systemic Lupus Erythematosus”的最新临床研究成果。临床研究结果表明，KN5501 CD19 CAR-NK在中重度活动性复发/难治性SLE受试者中具有显著疗效和极佳的安全性，为系统性红斑狼疮的治疗提供了新的希望。