CGT产业链周刊 | 北京市医保局：符合这12类适应证造血干细胞移植可报销

北京市医保局近日发布通知，扩大造血干细胞移植医保报销范围。本市医保参保人如果符合12类适应证，进行造血干细胞移植的费用纳入医保报销。

值得注意的是，参保人员进行造血干细胞移植，应符合以下12类适应证：急性白血病；慢性白血病；淋巴瘤；多发性骨髓瘤；骨髓增生异常综合征；再生障碍性贫血；嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；重型地中海贫血；重度骨髓型放射病；部分恶性肿瘤；部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病。

11月12日上午，在上海徐汇举办的细胞和基因治疗药品创新与临床发展论坛上，在市药监局指导下，徐汇区市场监管局与10家医疗机构联合发布了上海市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》（以下简称《指南》），为CAR-T创新药品的使用提供了规范化的指导，保障百姓用上放心药。

此次发布的《指南》中，首次提出将CAR-T药品使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全和可追溯。

①世界首次！《柳叶刀》：iPSC干细胞疗法可恢复人类视力

大阪大学的研究人员在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发表研究论文。该临床研究在世界上首次使用人诱导多能干细胞（iPSC）来源的角膜上皮细胞片（iCEPS）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜。结果显示，三名严重视力受损患者，在接受干细胞移植后的视力显著改善，且效果已持续一年多。

②全球首款TIL细胞疗法Amtagvi™半年营收突破6.4亿

近日，TIL细胞疗法领域的领军企业Iovance Biotherapeutics发布了其2024年第三季度财务报告。报告显示，其明星产品Amtagvi™市场需求持续高涨，第三季度该产品总收入达到5860万美元，截至第三季度末，Amtagvi™的累计总收入已达9040万美元，折合人民币约6.4亿元。Amtagvi™是全球首款获批上市的TIL细胞疗法，于今年2月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗晚期黑色素瘤。其定价为51.5万美元（约人民币370万元）。在获批上市后，Iovance迅速在其内部细胞治疗中心启动了Amtagvi™的商业生产，并在全球范围内进行布局。

③郑大一附院应用CAR-T细胞基因疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮合并难治性血小板减少症患者

近期，郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心/生物免疫治疗病区张毅教授团队与风湿免疫科刘升云教授团队合作，应用CAR-T细胞基因疗法成功治疗一例系统性红斑狼疮（SLE）合并难治性免疫性血小板减少（ITP）患者并完成为期一年的随访工作。该患者是目前省内有报道的CAR-T细胞基因治疗SLE合并难治性ITP首例随访超一年的患者。

④莱芒生物获超亿元A轮融资，加速代谢增强型CAR-T开发

深圳莱芒生物科技有限公司宣布，公司已于近期成功完成超亿元A轮融资首关。本轮融资由富汇创投领投，君熠投资和晶泰科技等跟投。融资金额将主要用于其极低剂量代谢增强型CAR-T细胞候选药物的IND申报、自动化生产工艺研发，以及加速推进代谢增强型实体瘤细胞治疗药物的临床转化等。

①细胞基因治疗产品Aucatzyl已获FDA批准上市

Autolus Therapeutics公司宣布，公司开发的细胞基因治疗产品Aucatzyl已获FDA批准上市，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的成年患者。Aucatzyl是一款针对CD19的CAR-T细胞基因疗法。其独特之处在于所设计的嵌合抗原受体与CD19结合后能迅速解离（具有快解离速率，fast off-rate），这样的设计有助于减少T细胞的过度激活，不仅可能降低副作用，还能减缓T细胞的耗竭速度，进而可能增强CAR-T疗法的持久性。

②石药集团mRNA治疗性疫苗获批临床，针对宫颈癌前病变

11月12日，石药集团(01093.HK)发布公告，集团开发的针对人乳头瘤病毒(HPV)16或18型所引起的相关癌前病变的治疗性二价信使RNA(mRNA)疫苗SYS6026(该产品)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。

③来恩生物mRNA TCR-T疗法GZL-016注射液获批临床

11月12日，据国家药品监督管理局药品审评中心官网显示，广州来恩生物医药有限公司研发的mRNA TCR-T疗法“GZL-016注射液”获CDE批准开展临床试验，治疗乙肝病毒相关肝细胞癌。该产品为First-in-Class、 全球首创针对乙肝病毒表面抗原的特异性T细胞受体的T细胞疗法（TCR-T）。

①全球首款获批Ⅰ期临床的体内CAR基因疗法完成首例患者给药

Interius BioTherapeutics公司近期宣布其首次为患者注射了一种新型体内嵌合抗原受体（CAR）基因疗法 INT2104。该疗法旨在通过静脉注射将CAR基因直接递送到患者体内，从而在体内生成CAR-T和CAR-NK细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。

INT2104是一种基于慢病毒载体的体内基因疗法，靶向感染CD7阳性的T细胞和自然杀伤细胞（NK细胞），并转导CAR转基因以体内生成效应CAR-T细胞和CAR-NK细胞，生成的效应CAR细胞将靶向CD20阳性的B细胞来治疗B细胞恶性肿瘤。

②精准生物CAR-T产品最新白血病临床结果

在2024年美国血液学会（ASH）年会上，研究人员公布了精准生物靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物pCAR-19B（普基仑赛注射液）针对中国3~21岁儿童和青年CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）患者，主要终点是最佳客观缓解率（ORR），定义为完全缓解（CR）加上输液后3个月内血液不完全恢复（CRi）的CR。数据显示，普基仑赛注射液ORR达90.63%，该研究代表了亚洲人群中首个儿童B-ALL的关键临床试验，有望为中国儿童和青少年R/R B-ALL患者提供了一种新的治疗选择。