CGT产业链周刊 | 继301医院后 联勤保障部队第940医院开设抗衰与细胞治疗门诊

2024年11月25日，上海科学技术委员会发布：关于上海市2024年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知，对“基于组学策略鉴定肝癌治疗靶点及创新细胞疗法的开发”等29个项目予以立项。

近日，上海市科学技术委员会发布了《上海市促进医疗卫生机构科技成果转化操作细则（修订草案征求意见稿）》，旨在释放相关卫生技术人员的创新活力，促进医疗卫生机构科技成果的高效转化，助力生物医药产业的高质量发展。该文件聚焦强化机构责任、提升转化能力、完善专利服务等方面，全面激发医疗机构的创新活力。

①中新网报道，联勤保障部队第940医院正式设立抗衰与细胞治疗咨询门诊

中新网11月25日报道，联勤保障部队第940医院正式设立抗衰与细胞治疗咨询门诊。在该院血液科主任医师张茜的引领下，抗衰与细胞治疗咨询门诊以前沿科技为主，以细胞治疗为核心，成为通过应用最新生物医学技术成果延长人类预期健康寿命的一种全方位保健模式。

这是继2023年中国人民解放军总医院（301医院）率先开设细胞生物抗衰门诊后，又一家具有军事背景的医疗机构进入这一领域。

②全球首款获批中美临床试验非病毒载体基因编辑药物在北京大学第三医院成功完成首例 ATTR-CM患者用药

近日，在北京大学第三医院心血管内科监护病房，顺利完成由锐正基因（苏州）有限公司自主研发的基因编辑药物ART001注册I期临床试验的转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）首位受试者用药。主要研究者北京大学第三医院唐熠达副院长及心血管内科陈宝霞主任医师率领的特发性心肌病多学科团队携手完成首例患者给药，标志着临床专家为罕见病治疗策略的积极探索和该创新药研发进程又一重大阶段性进展。

③iPSC衍生CAR-T细胞治疗红斑狼疮Ⅰ期临床数据发布

近日，致力于开发针对癌症和自身免疫疾病的诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞免疫疗法公司 Fate Therapeutics 公布了其 iPSC 衍生 CAR-T 细胞产品 FT819 治疗红斑狼疮Ⅰ期临床试验研究中首位接受治疗患者的六个月随访数据。该患者是一位 27 岁的女性，患有长达十年以上的活动性狼疮肾炎 (LN)。在接受无氟达拉滨预处理及单次 FT819 输注治疗后，她达到了系统性红斑狼疮 (SLE) 定义下的临床缓解标准 (DORIS)，并且在第六个月的随访时保持了低疾病活动状态 (LLDAS)。截至六个月随访，该患者仍旧处于临床缓解状态，且无需任何免疫抑制治疗。

④北京卫健委公布301医院干细胞治疗骨关节炎收费标准

北京市卫生健康委员会宣布，经过医院申请、专家评审和政府审核，已确定并公示了首批重点新增医疗服务价格项目规范。在这些新增项目中，共有23项医疗服务价格项目，其中包括两项细胞治疗项目，分别利用自体软骨细胞和脂肪血管间质细胞（SVF）治疗骨关节炎和股骨头坏死。

①国内又一款自体CAR-T细胞基因治疗药物上市申报获国家药品监督管理局受理

2024年11月27日，华东医药股份有限公司全资子公司华东医药（杭州）有限公司独家商业化的靶向CD19的自体CAR-T细胞基因治疗候选产品，IM19嵌合抗原受体T细胞注射液的药品注册上市许可申请获国家药品监督管理局受理，申报适应症为治疗复发或难治CD19阳性的非霍奇金淋巴瘤。

②科弈药业增强型双靶点CAR-T细胞基因治疗产品KQ-2002获批临床

11月25日，据CDE官网公示，科弈（浙江）药业科技有限公司从源头自主研发的CD19&CD22增强型双靶点自体CAR-T产品KQ-2002，拟用于治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。

其针对CD19和CD22靶点进行组合治疗，可以覆盖原发与复发的B细胞恶性血液肿瘤患者的各种细胞亚群，给患者带来新的治疗希望和深入持久的治疗效果。

③艺妙神州IM19 CAR-T细胞注射液上市许可申请获国家药监局受理

11月27日，北京艺妙神州医药科技有限公司宣布，公司首款自主研发的靶向CD19的自体CAR-T细胞候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（简称“IM19”），用于治疗复发或难治弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）适应症的药品上市许可申请（NDA）获得国家药品监督管理局（NMPA）的正式受理。此次NDA获得受理，是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心的确证性临床试验。研究结果显示，IM19针对r/r DLBCL患者的治疗获得了良好的疗效和安全性数据。

①全球唯一获批上市前列腺癌细胞免疫疗法在北戴河“先行先试” 预计年底开展临床转化

11月25日，北戴河新区管委会与南京新百（600682.SH）旗下上海丹瑞生物、秦皇岛市第一医院与上海丹瑞生物合作签约仪式同时在北戴河新区举行。

依据《北戴河新区细胞治疗技术转化应用指导原则》（试行），三方将共同推动全球首个获FDA批准的细胞免疫治疗产品普列威（Sipuleucel-T注射液，美国商品名：Provenge）临床应用“先行先试”项目在北戴河新区落地，让全球领先的创新好药更快更早惠及国内广大患者，填补中国前列腺癌领域细胞免疫疗法的空白。

②华赛伯曼FAST- TIL细胞治疗产品I期临床受试者获得完全缓解CR疗效

FAST-TIL是华赛伯曼基于自主研发的PowerTexp@高效TIL生产工艺平台开发的首款TIL细胞治疗产品。通过创新设计，解决传统TIL细胞疗法痛点，突破关键限制因素，提升TIL临床治疗的安全性和有效性。近期，在快速推进的注册I期（IND）临床试验中，一名晚期转移性黑色素瘤患者接受FAST-TIL治疗后取得肿瘤完全消退（CR），再次取得新突破。

③iPS衍生细胞治疗渐冻症新药完成全球首例入组

近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑苏重大创新团队）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。

④晚期胃癌患者经全球首个双靶向KD-496 CAR-T细胞治疗后持续确认缓解

北京大学肿瘤医院消化内科开展的KD-496 CAR-T细胞临床研究，截止目前两例胃癌患者接受了低剂量KD-496 CAR-T细胞的输注，患者耐受性良好，未出现明显的消化道反应，这可能得益于产品的双靶点设计，为千万胃癌患者带来了新的治疗选择和希望。