国家及各省市政策密集出台，细胞与基因治疗产业迎来前所未有的加速发展期

■CDE发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》

2024年11月，国家药监局正式发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》，目的是鼓励创新，更好地指导和规范细胞治疗产品临床药理学研究与评价。

《原则》主要内容包括：前沿、基本原则、剂量探索、细胞动力学和药效学、暴露--效应关系、定量药理学模型应用、免疫原性、其他考虑。这不仅是细胞疗法领域的一次政策升级，更是我国生命科学发展史上的一个新坐标。

■商务部、国家卫生健康委、国家药监局：关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知

该通知主要为贯彻落实党的二十届三中全会关于扩大自主开放的决策部署，引进外资促进我国医疗相关领域高质量发展，更好满足人民群众医疗健康需求，拟在医疗领域开展扩大开放试点工作。

其中第1条“生物技术领域”提到：自本通知印发之日起，在中国（北京）自由贸易试验区、中国（上海）自由贸易试验区、中国（广东）自由贸易试验区和海南自由贸易港允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用，以用于产品注册上市和生产。所有经过注册上市和批准生产的产品，可在全国范围使用。

■“干细胞研究与器官修复”被列为2024年度国家重点研发计划的重点专项之一

2024年8月，国家科技管理信息系统公共服务平台发布通知，“干细胞研究与器官修复”被列为2024年度国家重点研发计划的重点专项之一。

■北京市医保局：符合这12类适应证，造血干细胞移植可报销

2024年11月6日，北京市医保局发布通知，扩大造血干细胞移植医保报销范围。本市医保参保人如果符合12类适应证（急性白血病；慢性白血病；淋巴瘤；多发性骨髓瘤；骨髓增生异常综合征；再生障碍性贫血；嗜血细胞综合征/噬血细胞综合征；阵发性睡眠性血红蛋白病/阵发性睡眠性血红蛋白尿症；重型地中海贫血；重度骨髓型放射病；部分恶性肿瘤；部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病），进行造血干细胞移植的费用纳入医保报销。

■上海发布“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知

2024年11月25日，上海科学技术委员会发布：关于上海市2024年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知，对“基于组学策略鉴定肝癌治疗靶点及创新细胞疗法的开发”等29个项目予以立项。

■广州发布新政，重点推进细胞与基因治疗等产业化进程

10月31日，广州市工业和信息化局印发《广州市关于加快生物制造产业高质量发展的工作方案》（以下简称《方案》）。《方案》指出，重点发展生物医药、生物材料、生物食品、生物健康及生物农业五大领域。其中生物医药方向，围绕基因编辑、生物信息学等关键领域，以合成生物学、人工智能等颠覆性技术赋能传统医药产业，开展基础研究布局、核心技术攻关、关键设备耗材自主研发，支持前沿创新企业发展，重点推进抗体药物、疫苗药物、核酸药物、细胞与基因治疗、重组蛋白与多肽产业化进程，着力推进生物创新药、生物类似药、生物基原料药等规模化发展。

■天津：全链条支持生物医药创新发展

2024年10月，天津市科技局关于对《天津市全链条支持生物医药创新发展的若干意见（征求意见稿）》公开征求意见的通知。该方案旨在推动天津市全链条支持生物医药创新发展，其中第2条“加强基础研究与核心技术攻关”提到：加快培育合成生物学、现代中药、放射性药物、核酸药物、细胞与基因治疗、医学人工智能、脑科学、再生医学等特色赛道。

■海南：国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定

海南省人大法制委员会关于公布《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定（草案）》征求意见的通知。旨在促进海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术发展，其中明确指出：《干细胞临床研究管理办法（试行）》及《关于取消第三类医疗技术临床应用准入审批有关工作的通知》等要求，干细胞、自体免疫细胞治疗技术等只能按照临床研究执行，草案明确可在临床研究的基础上开展转化应用。