CGT产业链周刊 |《福布斯》发布2024年五大医学突破，其中四项涉及CGT领域

为了帮助相关机构做好肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂的制备和质量控制，中国医药生物技术协会组织业内骨干单位及专家参考其他国家相关指南和我国已经发布的相关规定和标准，经过多次研讨，起草了《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》。经协会标准工作专家委员会审定，并完成了公示程序。2024年12月18日将《肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）制剂制备和质量控制指南》予以发布。

①总投资超3.7亿，总建筑面积约3万平米，国产原创药物与干细胞诊疗研发能力提升——神经与代谢药物研发中心项目正式开工

近期，“国产原创药物与干细胞诊疗研发能力提升——神经与代谢药物研发中心”项目正式开工。该项目位于上海市浦东新区，总建筑面积约3万平方米，工程总投资超3.7亿元，是上海市重大工程。项目建成后将推动神经与代谢药物研究领域协同创新，更好地为浦东打造世界级生物医药产业集群、为上海市生物医药产业高质量发展、上海建设具有全球影响力的科创中心，提供强有力的原始创新策源。

②2024年国内十大科技新闻揭晓，通用型CAR-T细胞疗法治疗自免疾病上榜

2024年12月24日，由科技日报社主办、部分两院院士和媒体负责人共同评选的2024年国内十大科技新闻揭晓。异体通用型CAR-T细胞基因治疗药物治疗自免疾病获突破上榜。这项研究不仅为目前缺乏有效治疗手段的风湿免疫性疾病患者提供了新的治疗选择，还展示了通用型CAR-T细胞基因疗法在有效性和安全性方面的巨大潜力。

③2024年国际十大科技新闻揭晓，脑机接口、CAR-T细胞疗法治疗自免疾病等上榜

2024年12月24日，由科技日报社主办、部分两院院士和媒体负责人共同评选的2024年国际十大科技新闻揭晓。脑机接口、CAR-T细胞疗法治疗自免疾病上榜。

④《福布斯》发布2024年五大医学突破，其中四项涉及CGT领域

登榜的5项医学突破分别为：1、突破性的干细胞治疗可恢复视力；2、人工卵巢即将问世；3、CAR-T细胞疗法：脑癌治疗的新希望；4、基因疗法让聋孩子聆听世界；5、桥接RNA：下一代基因编辑的突破。

①石药集团siRNA药物SYH2062获批临床

12月23日，石药集团宣布，本集团自主研发的化学1类新药SYH2062注射液（双链小干扰RNA(siRNA)药物）（下称：该产品）已获得中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可以在中国开展临床试验。该产品是一款通过偶联乙酰半乳糖胺(Gal NAc)递送的siRNA药物，可以靶向抑制血管紧张素原(AGT)，适用于治疗高血压，有较大临床开发价值。

②诺未生物HPV16相关肿瘤mRNA治疗性疫苗临床试验申请获CDE受理

12月26日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，诺未生物技术（无锡）有限公司（“诺未生物”）研发的mRNA肿瘤治疗性疫苗“NWRD09注射液”新药临床试验（IND）申请获CDE受理，用于治疗高危人乳头瘤病毒HPV-16阳性/HPV-16相关上皮内瘤变（LSIL和HSIL），以及HPV-16相关宫颈癌。

③国内首个！恩凯赛药通用型NK细胞基因疗法临床试验启动

2024年12月26日，上海恩凯细胞技术有限公司（恩凯赛药）一项“评价NK042细胞注射液（通用型NKR+NK）在晚期实体瘤中的安全性、初步疗效的开放、单臂、多中心I期临床研究”临床试验正式启动。本项目将由北京肿瘤医院消化肿瘤内科主任、I期临床病区主任沈琳教授牵头，该团队在消化系统肿瘤等诊疗领域享有盛名。

④全球首款！“人羊膜间充质干细胞注射液”获批临床

近日，长沙经开区企业源品生物自主研发的 “人羊膜间充质干细胞注射液（适应症：中重度急性呼吸窘迫综合征）”药物临床试验申请通过默示许可，获得国家药品监督管理局IND（新药临床试验申请）批件，这是全球唯一一款以人羊膜组织为来源的间充质干细胞创新药物，填补了湖南省干细胞1类新药临床的空白。

①Senti Bio与晟临生物携手，CAR-NK疗法治疗肝细胞癌临床试验成功完成首例患者给药

近日，晟临生物医药（上海）有限公司，宣布与纳斯达克上市企业Senti Biosciences合作的SENTI-301A在肝细胞癌中的探索性临床试验已成功完成首例患者给药。SENTI-301A融合了Senti Bio专有的抗GPC3 + crIL15和基因电路技术。该药物的设计初衷是用于治疗表达GPC3抗原的肿瘤，GPC3抗原在70%至90%的肝细胞癌中高度表达，而在正常成人组织上则低或无表达。这使得SENTI-301A具有高度的靶向性和选择性，能够更有效地杀伤肿瘤细胞，同时减少对正常组织的损伤。

②科济药业基于THANK-u Plus平台开发的通用型CAR-T产品完成IIT首例受试者给药

2024年12月23日，科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，公司基于THANK-u Plus平台开发的首个靶向BCMA的通用型CAR-T细胞候选产品完成了研究者发起的临床试验（IIT）的首例受试者入组及给药。该产品用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治浆细胞白血病（R/R PCL）。

③中美瑞康渐冻症创新疗法 RAG-17 的Ⅰ期临床试验成功完成首例受试者给药

2024年12月24日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布，其针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）创新疗法RAG-17，于浙江大学医学院附属第二医院完成Ⅰ期临床试验的首例受试者给药。这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破，为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。