中国首创，世界第二：iPSC来源细胞治疗帕金森病新药获批临床！

2024年12月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首个用于治疗原发性帕金森病的诱导多能干细胞（iPSC）来源细胞候选药物UX-DA001注射液（人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液）的临床试验。

作为中国第一款IND申报获批临床试验默示许可、全球第二款针对帕金森病的自体iPS衍生细胞治疗药物，这一突破不仅标志着我国在神经退行性疾病治疗领域取得的重要进展，也为广大帕金森病患者带来了新的希望。

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，主要表现为运动障碍，如震颤、肌强直、运动迟缓等症状，随着病情进展，患者的生活质量会逐渐下降。尽管现有的药物治疗能缓解症状，但并不能根治疾病，也无法有效停止或逆转神经细胞的退化。

移植干细胞来源的多巴胺能神经细胞，补充帕金森患者脑内丢失的多巴胺能神经元，是实现帕金森病功能性治愈最具前景的治疗方法，已成为国际医药领域的竞争热点。

此次获得CDE临床试验默示许可的细胞治疗药物UX-DA001注射液，采用的是创新的细胞治疗技术，通过高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台和iPSCs重编程技术平台，分化出高纯度、高稳定性，高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞。

UX-DA001的独特之处在于，它不仅能够为患者提供传统药物难以达到的治疗深度，更有望通过促进脑内多巴胺能神经元的再生，从根本上重塑患者的神经功能。与传统药物治疗不同，细胞治疗不仅具有更持久的疗效，而且有望减少副作用、从根本上重塑神经功能，而不仅仅是缓解症状。

帕金森病的细胞治疗技术正处于全球临床试验的关键时期，而UX-DA001注射液的成功获批无疑将为此领域的研究开辟新的道路，我们期待着细胞治疗药物为患者带来的光明未来！

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