新突破！全球首款针对急性呼吸性疾病的干细胞药物获批临床试验

12月26日，长沙一家生物科技公司研发的“人羊膜间充质干细胞注射液”获国家药品监督管理局批准临床试验申请（IND）。 这也是全球首款以羊膜组织为来源的间充质干细胞创新药物，适应症为中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。

这一突破不仅填补了湖南省干细胞1类新药临床的空白，还为急性呼吸窘迫综合征这一高致死率疾病提供了全新的治疗希望。

急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种由肺部炎症性损伤引起的急性、弥漫性呼吸衰竭，是临床最常见的重症疾病之一，具有极高的病死率。

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由于缺乏特效药物，ARDS常规治疗策略主要有原发病治疗、呼吸支持治疗（包括无创正压通气、俯卧位通气、体外膜肺氧合等）和药物治疗（包括抗炎治疗、抗凝及纤溶激活治疗等），目前，急性呼吸窘迫综合征最重要的治疗方法仍是支持性治疗，没有足够有效的药物治疗来降低ARDS的死亡率。由此可见，开发治疗ARDS安全、有效的新型药物十分必要且意义重大。“人羊膜间充质干细胞注射液”是通过减少炎症反应、保护肺组织不受进一步损伤，促进肺部组织的修复，展现出了极大的治疗潜力。

随着再生医学的进步，干细胞技术发展迅速，在很多疑难杂症方面显示出巨大的应用潜力。干细胞疗法是利用干细胞的独特特性，例如分化和自我更新，通过向患者体内提供外源性细胞来修复人体受损的组织和细胞或用健康、全新且功能齐全的细胞替代这些细胞。间充质干细胞作为干细胞家族的主要成员，因具有多向分化能力和免疫调节作用而越来越受到关注，现已成为全球开展临床研究项目数最多的一种细胞。

美国生物学家乔治·戴利曾说过：“如果20世纪是药物治疗时代，那么21世纪就是细胞治疗的时代”。截至2024年底，中国已有148项干细胞药物获得国家药品监督管理局（NMPA）批准进入临床试验阶段，这一数字在全球处于领先地位。此次“人羊膜间充质干细胞注射液”获得临床研究批准，无疑是干细胞治疗领域的一项重大突破。

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从器官再生到难治性疾病的治疗，干细胞技术已经成为全球医学领域最具潜力的创新方向之一。为确保干细胞研究的科学严谨性和合规性。《干细胞临床研究管理办法（试行）》明确规定了干细胞临床研究的标准和流程，确保所有研究均在合法合规的前提下进行。此举不仅有效保障了受试者的权益，更为干细胞疗法的安全性和有效性奠定了坚实的基础。

在《“十四五”生物经济发展规划》的指引下，生物经济正顺应“以治病为中心”转向“以健康为中心”的新趋势。目前，干细胞疗法在疾病治疗中展现出的巨大潜力，已经得到了临床数据的广泛验证，并有效推动了疾病治疗领域的进步。未来，随着政策的扶持和临床数据的进一步积累，细胞治疗的安全性和有效性将持续增强，将为更多患者带来希望和福音。

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