CGT产业链周刊 | 国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》

①国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》

近日，国家药监局正式发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，其中提到：为进一步支持以临床价值为导向的创新药研发，提高临床研发质效，对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。纳入30日通道的药物临床试验申请，应当为中药、化学药品、生物制品1类创新药临床试验，能够按要求提交申报资料，并需满足以下条件之一：获国家全链条支持创新药发展政策体系支持的具有明显临床价值的重点创新药品种，国家药监局药品审评中心公布的符合条件的儿童创新药、罕见病创新药，以及中药创新药品种，全球同步研发品种。全球同步研发品种的1期、2期临床试验，我国药物临床试验机构的主要研究者牵头或者共同牵头开展的I期国际多中心临床试验。

②【2025年度细胞与基因治疗领域项目申报指引】发布

9月15日，国家科技管理公共信息服务平台发布「细胞与基因治疗」等4个国家重点研发计划颠覆性技术创新重点专项2025年度项目申报指引。面向基础性、战略性重大场景，聚焦“细胞与基因治疗”领域关键核心技术环节，形成一批颠覆性技术，加快转化应用，打造新技术谱系和产业链条，开辟精准医疗和再生医学新赛道。重点方向包括：底盘技术、生命机制解析与疾病模型、重要疾病治疗、其他细胞与基因治疗领域的颠覆性技术。

③江苏自贸区生物医药国家级改革专项实施方案出台

9月16日，江苏省政府在官网正式发布《中国（江苏）自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展专项实施方案》。其中指出：增强生物医药研发创新能力，开展生物医药和医疗器械技术创新。聚焦基因与细胞治疗、类器官芯片、脑科学等领域，实施一批基础研究和关键核心技术攻关项目，牵头或参与生物医药领域国家科技重大项目。支持企业引进先进技术标准和开展国际合作，参与制定细胞和基因治疗产品、人工智能医疗器械、生物医用材料等国家标准、行业标准。提升临床研究水平，建立医疗机构与生物医药企业协同创新机制，鼓励医疗机构按规定开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等领域临床研究。支持开展研究者发起的临床研究。

①我国CAR-T治疗系统性红斑狼疮研究登上《新英格兰医学杂志》

北京时间2025年9月18日，国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）在线发表一项重要医学突破——中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）风湿免疫科主任陈竹教授团队成功开展全球首次基于脂质纳米颗粒（LNP）体内嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）治疗系统性红斑狼疮（SLE）临床研究，并取得阶段性关键进展。该研究成果以“In vivo CD19-CAR T-Cell Therapy for RefractorySystemic Lupus Erythematosus”为题刊发，在国际上首次明确了基于靶向LNP体内CAR-T治疗SLE的临床可行性，为全球复发难治性系统性红斑狼疮患者带来希望。

②首位接受国产干细胞药品治疗患者已出院，价格仅为美国同类药1%

近日，央视新闻频道报道：我国首款且目前唯一获批的干细胞药品——艾米迈托赛注射液临床应用取得突破性成果，首位接受该药物治疗的重症患者已顺利出院。这款由国内企业铂生生物历经十余年自主研发的创新药，在战略合作伙伴阿里健康的商业化推动下，仅用三个月便实现全国范围的服务覆盖，累计惠及患者超百人，不仅为特定重症群体带来新生，更标志着我国干细胞药物研发与应用迈入世界先进行列。

③国家干细胞工程技术研究中心雄安中心揭牌运营

近日，首个全国科普月河北主场活动暨首届雄安健康大会启动仪式在雄安国际酒店盛大启幕。这场兼具科普传播与产业赋能双重意义的盛会中，最引人瞩目的环节当属国家干细胞工程技术研究中心雄安中心的揭牌仪式——中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长刘晓黎与雄安新区科学园管理委员会常务副主任、雄安国创中心董事长房保国共同执牌，标志着雄安新区在生命科学前沿领域的布局迈出实质性步伐。

①国产新药突破！全球首个红斑狼疮CAR-NK细胞疗法获批临床，获2亿元A轮融资

近日，我国生物医药创新领域传来重磅消息：深圳恩瑞恺诺生物技术有限公司（下称：恩瑞恺诺）自主研发的KN5501细胞注射液获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将启动针对复发难治性系统性红斑狼疮（SLE）的I期临床试验。作为全球首个靶向CD19的CAR-NK细胞治疗产品，该突破不仅填补了SLE细胞治疗领域的技术空白，更标志着我国在通用型细胞治疗领域实现从“跟跑”到“领跑”的跨越。

②全球首创！中国企业CAR-T细胞疗法进入II 期临床，改写复发难治性血液癌生存困境

9月19日消息，近日安科生物（300009.SZ）发布重磅公告，公司参股企业博生吉医药科技（苏州）有限公司及博生吉安科细胞技术有限公司收到国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）会议纪要，其自主研发的PA3-17注射液获准开展关键性II期临床试验。作为全球首款获得新药临床试验批准的靶向CD7自体CAR-T细胞治疗产品，该进展标志着中国在T细胞血液肿瘤治疗领域实现突破性进展，有望填补全球临床治疗空白。

③中国首款针对糖尿病性ED的干细胞新药获批临床试验

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）最新公告显示，一款人脐带间充质干细胞注射液（受理号：CXSL2500494）正式获得临床试验默示许可。这是中国首款进入临床阶段的治疗糖尿病引起的男性勃起功能障碍（ED）干细胞新药，标志着我国在再生医学治疗细分领域实现新的突破。

④韩国公布干细胞治疗渐冻症的3期临床完整结果，计划2026年获批上市

9月18日，韩国CorestemChemon Inc.（KOSDAQ： 166480）公司宣布，在澳大利亚墨尔本举行的PACTALS 2025大会上，该公司公布了Neuronata-R®（lenzumestrocel）完整的3期ALSummit试验的结果。结果显示：在疾病进展缓慢的参与者中显示出关键疗效终点的统计学显著改善。

①全球首款居家注射型阿尔茨海默病新药获批即将上市，深度解析AD新药研发的突破之路

近期，卫材和Biogen联合宣布，美国FDA已批准Lecanemab（仑卡奈单抗）皮下自动注射剂型（IQLIK™）用于早期阿尔茨海默病（AD）维持治疗，并将于2025年10月6日在美国上市，IQLIK™是首个允许患者在家中自行注射使用的阿尔茨海默病治疗药物，全程注射仅需15秒，相较传统长达一小时的静脉输注，极大节省了时间、提高了便利性，使患者摆脱频繁往返医院的困扰。自2023年获FDA完全批准以来，仑卡奈单抗成为20年来首款完全获批的AD治疗药物，并入选《Science》年度十大科学突破。该药是迄今唯一靶向Aβ的单克隆抗体，具有双重作用机制，可持续清除原纤维并快速清除斑块，为AD治疗带来新希望。