CGT产业链周刊 | 字节跳动豪掷60亿投资生命科学，布局细胞治疗产业！

①中国首富张一鸣豪掷60亿投资生命科学，布局细胞治疗产业

近日，北京爱瑞国际医疗综合体项目在北京市中关村朝阳园北区正式破土动工，该项目标志着美中宜和在被字节跳动收购后，在医疗业务版图中的又一次扩张。未来项目建成后，爱瑞国际化医院将坚持“临床与科研深度融合“的发展路径，重点推进细胞治疗等前沿技术的应用与推广，打造“临床发现一基础研究一产业转化一临床应用一体化的内部循环体系，实现产学研协同发展。

②突破！北京大学联合研究找到更安全高效的细胞基因治疗途径

7 月14 日，国际顶级期刊《Cell》在线发表了一篇由北京大学、澳大利亚悉尼大学等机构科研人员联合完成的重要研究 ——《An alternate receptor for adeno-associated viruses》（腺相关病毒的一种替代受体）。该研究首次发现了一种名为 AAVR2（羧肽酶 D，CPD）的新型受体，为腺相关病毒（AAV）的细胞进入机制带来了全新认知，也为基因治疗领域的剂量优化和毒性降低提供了关键解决方案。。

③解放军总医院第七医学中心启动iPS细胞衍生神经前体细胞治疗脑梗塞受试者招募

解放军总医院第七医学中心神经外科近日宣布，其承担的国家"十四五"重点研发计划项目——"人诱导多能干细胞（iPS细胞）衍生神经前体细胞移植治疗缺血性脑损伤"研究已顺利完成Ⅰ期临床试验，现正式启动Ⅱ期患者招募工作。该研究采用国际前沿的iPS细胞技术，通过定向分化获得神经前体细胞（hNPC01），用于修复脑梗塞导致的神经功能损伤。Ⅰ期临床试验结果显示，在18个月至5年的脑梗塞偏瘫患者中，该疗法展现出良好的安全性和耐受性，患者运动功能获得显著改善。

④《Cell》重磅：科学家利用干细胞在实验室中培育微型羊膜囊

近日，国际顶级期刊《Cell》发表了一项由弗朗西斯・克里克研究所的 Borzo Gharibi、Silvia D.M. Santos 等科学家主导的研究，题为《Post-gastrulation amnioids as a stem cell-derived model of human extra-embryonic development》。这项研究开发出一种名为“原肠胚后羊膜样结构（post-gastrulation amnioids，简称 PGA）”的 3D 模型，该模型能精准模拟人类羊膜在受精后 2-4 周的发育状态，为探索人类胚胎外组织发育机制、开展临床研究提供了突破性工具。

⑤国家重点研发计划“干细胞治疗骨关节损伤”攻关项目在北京启动

近日，由解放军总医院第四医学中心牵头的国家重点研发计划“新型干细胞移植物治疗骨与关节损伤关键技术研究”项目启动会在第四医学中心隆重举行。该项目由解放军总医院第四医学中心骨科医学部牵头，联合北京生命科学研究所、军事科学院军事医学研究院、北京大学人民医院、上海大学、浙江大学、北京航空航天大学、华中科技大学等9家单位，围绕“新型干细胞移植物治疗骨与关节损伤关键技术协同攻关，致力于突破骨与关节损伤修复领域关键技术瓶颈，建立具有完全自主知识产权的新型干细胞移植物治疗体系，为临床治疗开辟创新路径。

⑥浙大Nature子刊发布CAR-T细胞疗法新成果

浙江大学医学院附属第一医院孙杰、黄河团队于7月14日在Nature BiomedicalEngineering杂志发表了一项创新研究。该团队设计了一种基于双顺反子载体的基因工程策略，改造CAR-T细胞，使其在表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体（CAR）的同时，能够持续分泌双特异性NK细胞衔接器（BiKE）。这种设计旨在协同激活患者自身的自然杀伤（NK）细胞，从而显著增强整体抗肿瘤效果。

①全国首例！异体间充质干细胞治疗肝衰竭在广州南沙成功实施

日前，广州市第一人民医院南沙医院（下称“南沙医院”）传来令人振奋的消息：全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用在广州南沙成功实施。这一里程碑式突破为肝衰竭患者带来了新曙光，也标志着广州南沙区在干细胞治疗领域迈出了关键的一步。

②中国首个！体内碱基编辑疗法获国家药监局临床试验批准，用于治疗家族性高胆固醇血症

近日，生物医药领域传来一则振奋人心的消息：中国首个体内碱基编辑疗法YOLT-101正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验批准，这一突破性进展为家族性高胆固醇血症（FH）患者带来了全新的治疗希望。此次获批的适应症为杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这是一种由于基因突变导致血液中低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平异常升高的遗传性疾病，患者罹患心血管疾病的风险大幅增加。

③临床快讯：突破性iNKT细胞疗法使转移性睾丸癌完全缓解

近日，美国MiNK Therapeutics公司的（纳斯达克股票代码：INKT）临床团队在最新一期《Oncogene》发表的一项新研究中，研究人员探究了同种异体恒定型自然杀伤T细胞（iNKT）作为先前接受过大量治疗的转移性生殖细胞肿瘤抢救疗法的潜力。该研究报告了一例令人瞩目的病例，该病例患者在用尽所有常规治疗方案后获得完全缓解，彰显了iNKT细胞疗法在晚期实体瘤中的巨大潜力。这种方法有望彻底改变难治性癌症的治疗，尤其适用于治疗选择有限的患者。

④全球首次用于临床：中国团队开创脑病治疗新时代——小胶质细胞替换疗法

近期，国际顶尖学术期刊《Science》发表了一篇题为《Microglia replacement halts the progression of microgliopathy in mice and humans》（小胶质细胞替换可阻止小鼠和人类小胶质细胞病的进展）的研究报告。这项研究由复旦大学、上海交通大学医学院附属第六人民医院等机构的科研团队合作完成，在神经科学领域引发了广泛关注。它不仅为一种致命性神经疾病的治疗带来了新希望，还为相关神经系统疾病的研究开辟了新思路。

⑤我国启动全球首个干细胞外泌体雾化治疗哮喘临床研究

7月15日，一项具有里程碑意义的临床研究在烟台毓璜顶医院正式启动。这项名为“一项评价雾化吸入脐带间充质干细胞外泌体（MSC-Ex0）治疗中至重度哮喘的安全性和耐受性的单中心、随机、单臂|期临床研究”的项目（注册号：ChiCTR2500105903），由烟台毓璜顶医院宋西成教授牵头发起。尤为瞩目的是这是国际上首个探索通过雾化吸入方式，利用干细胞外泌体治疗哮喘的临床研究,标志着再生医学在呼吸疾病领域迈出了创新性的一步。

①100%缓解且无严重副作用，全球首个三靶点血液瘤CAR-T细胞药物取得里程碑成果

近日，上海细胞治疗集团宣布，基于其“闪CAR-T”技术平台开发的全球首个针对血液瘤的三靶点CAR-T药物（BZE2204）在集团与上海大学附属孟超肿瘤医院联合开展的BZE2204临床科研项目中取得了重大进展。在针对8例复发难治性非霍奇金淋巴瘤患者的BZE2204临床试验中（其中包括3例接受无化疗清淋方案CAR-T治疗的患者），7例达到完全缓解（CR），1例实现部分缓解（PR），总体客观缓解率（ORR）为100%，完全缓解率（CRR）高达87.5%。