CGT产业链周刊 | 重磅！国产CAR-T细胞疗法在澳门获批上市

①中国团队CAR-T研究同时登上柳叶刀和Nature 头条

6月1日，由北京大学沈琳教授团队设计主导的全球首个CLDN18.2 CAR-T胃癌随机对照研究的阳性结果正式发布于theLancet上。结果显示，在难治性实体瘤（晚期胃癌或胃食管结合部癌）中，该CAR-T细胞疗法相比标准疗法，显著延长了患者的中位无进展生存期和中位总生存期。这也是首次在实体瘤中取得良好疗效的CAR-T细胞疗法临床试验。随后，该研究结果也登上了Nature头条。该研究第一作者齐长松教授在接受Nature采访时表示：“CAR-T细胞疗法的副作用更多，但许多副作用较为轻微。未来的试验将证明CAR-T细胞疗法能够使早期接受治疗的患者受益，而不是作为最后的治疗手段。”

②CAR-T首次战胜实体肿瘤，北京大学发布全球首个实体瘤的CAR-T疗法随机对照试验结果，难治胃癌进展风险降低64%

北京大学肿瘤医院沈琳 、齐长松团队带来的全球首个 CAR-T 治疗实体瘤的随机对照试验结果，成为了全场焦点，同期成果于6月在顶尖医学期刊《柳叶刀》同步发表，为晚期胃癌治疗带来了革命性突破。此次研究中，靶向 CLDN18.2 的 CAR - T 疗法 Satricabtagene autoleucel（Satri - cel，又名 CT041）展现出惊人疗效。在晚期胃或胃食管结合部癌（GC/GEJC）患者中，Satri - cel 治疗组中位无进展生存期（PFS）达到 3.25 个月，相较对照组的 1.77 个月显著延长，疾病进展风险更是降低了 64%。这一数据犹如一道曙光，穿透了实体瘤治疗长期以来的阴霾。

③人类首次培育出前庭内耳“迷你器官”，为耳聋和眩晕治疗打开新窗口

国际顶级期刊《Nature Protocols》刊登了一项颠覆性研究成果：哈佛医学院与波士顿儿童医院等联合团队首次成功利用人类多能干细胞培育出具有功能的前庭内耳类器官。这项技术突破犹如在培养皿中重建了人体天然的“陀螺仪”，为治疗梅尼埃病、前庭神经炎等平衡障碍疾病开辟了新路径。

④传奇生物公布CAR-T细胞疗法CARVYKTI®治疗多发性骨髓瘤五年生存数据

6月3日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特公布了CARTITUDE-1研究在经多线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的最新长期随访数据。这些RRMM患者仅接受单次CARVYKTI®（西达基奥仑赛，Cilta-cel）输注，未接受维持治疗或后续骨髓瘤治疗。值得注意的是，其中33% (32/97)的患者在五年或更长时间未出现疾病进展，这一数据前所未有。

⑤重磅：间充质干细胞治疗获关键突破，新技术让细胞移植存活率超95%

6月5日，国际权威期刊《Scientific Reports》上发表的一项突破性研究，为再生医学领域带来了令人振奋的消息，科学家利用创新的冷冻电纺技术，成功研制出弹性蛋白-海藻酸盐复合支架，这种形似棉花糖的生物材料有望成为间充质干细胞的理想“运输车”，为心肌梗塞、关节损伤等疾病的治疗带来新希望。

①一款国产CAR-T细胞疗法在澳门获批上市

2025年6月4日，靶向CD19自体CAR-T细胞免疫治疗产品倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）的新药上市许可申请（NDA）获得中国澳门药物监督管理局批准。本次获批覆盖三大适应症，包括：治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/rLBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/rFL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。作为药明巨诺首款商业化产品，倍诺达@在中国澳门的上市获批将进一步扩大其在血液肿瘤领域的治疗可及性。