CGT产业链周刊 | 国务院发文：支持中国建设全球首个国家级基因与细胞治疗专利专题数据库
①国务院发文：支持中国建设全球首个国家级基因与细胞治疗专利专题数据库
2025年4月21日，国务院新闻办公室召开新闻发布会，正式推出《加快推进服务业扩大开放综合试点工作方案》。文件横跨11个省市、155项任务，支持建设“基因与细胞治疗专利专题数据库”，标志着中国正在用“国家层面的信息基础设施”来重塑整个细胞治疗产业的创新生态——专利，不只是法律文件，它正成为未来产业的“新型武器库”。
②2025博鳌干细胞产业大会盛大开幕
4月24-27日，“2025博鳌干细胞产业大会暨2025临床级干细胞资源库建设和管理培训会”在海南博鳌隆重召开，大会以“创新转化・百姓可及”为主题，聚焦干细胞药物研发转化、产业高质量发展等核心议题，通过多场分论坛搭建起科研机构、药企、医疗机构与企业深度交流的平台。旨在推动干细胞技术成果更快、更广泛地应用于临床，惠及国内外患者，加速基础研究与临床转化的深度融合，实现中国式创新普惠。同时，海南博鳌乐城第二批细胞与基因治疗技术项目清单释出，涉及恶性肿瘤、骨髓移植后抗宿主病、间质性肺疾病等多种疾病的治疗，涵盖DC、间充质干细胞、气道基底层干细胞等技术类型。
③海南省支持现代生物医药产业做大做强奖补资金管理实施细则
近日，海南省工业与信息化厅发布了《海南省工业和信息化厅海南省财政厅关于印发〈海南省支持现代生物医药产业做大做强奖补资金管理实施细则〉的通知》，组织2024年度海南省支持现代生物医药产业做大做强奖补资金申报工作。鼓励企业参与国家带量采购，对参加国家药械集中带量采购中标品种，按照以中标单价完成实际销售额的3%给予最高300万元奖励。鼓励企业进行国际认证，对获得国际权威认证的药品和医疗器械（二类医疗器械及以上）生产企业，每通过一次认证给予200万元奖励。通过国际权威认证是指通过FDA（美国食品药品监督管理局）EMA（欧洲药品管理局）、CE（欧洲共同体）、PMDA（日本药品医疗器械局）或WHO（世界卫生组织）等国际机构认证，并在相关国外市场实现销售,年销售额达1000万元及以上。
①《2025年中国干细胞医疗行业全景图谱》发布
前瞻产业研究院发布了《2025年中国干细胞医疗行业全景图谱》，我国的干细胞产业与全球较为接近，同样包括干细胞治疗服务业务、干细胞存储业务和干细胞制药业务。根据数据，2023年市场规模已达880.4亿元：近两年年均复合增长率达16%。初步统计2024年中国干细胞医疗市场规模突破1000亿元。根据企业业务覆盖范围的差异，可将中国干细胞医疗企业分为三个梯队。位列第一梯队的中源协和、博雅干细胞、北科生物、汉氏联合等具有品牌积累的老牌细胞存储机构先发优势显著，在干细胞市场上具有更强号召力；第二梯队的干细胞企业重点布局于某一区域，地方的区域性业务优势显著；第三梯队则为小型、新进入市场者或跨界转型类企业，多拥有单一存储业务，质量参差不齐。
②武汉大学：抑郁症治疗新突破，鼻吸外泌体展现惊人疗效
2025年4月，国际知名期刊《情感障碍杂志》(Journal of Affective Disorders)发表了一项令人振奋的研究成果，中国武汉大学的科学家们发现通过鼻腔给予脂肪间充质干细胞(ADSC)来源的外泌体，能够显著改善抑郁样行为并抑制炎症反应。这一发现为全球数亿抑郁症患者带来了新的治疗希望，也为科学家理解抑郁症的发病机制提供了全新视角。
③新英格兰医学杂志：现货型Treg细胞疗法治疗渐冻症，临床安全性和疗效良好
4月22日发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的新发现表明，Cellenkos Inc. 源自脐带血的冷冻保存同种异体调节性 T 细胞 (Treg) 在治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS）方面具有良好的临床效果。研究报告显示，接受这种“现成的”Treg疗法多次静脉输注的患者病情进展显著减缓。
④同济医院牵头发布《CAR-T治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识（2025 年版）》
2025年4月，由华中科技大学附属同济医院神经内科王伟教授牵头，联合国内多位神经内科领域权威专家共同撰写的《嵌合抗原受体T细胞治疗难治性神经系统自身免疫性疾病专家共识（2025 年版）》在《中华神经科杂志》正式发布。此共识的发布，为我国神经系统自身免疫性疾病（NADs）的临床治疗提供了全新的规范化指导，标志着我国在这一前沿治疗领域迈出了坚实的一步。
①中国首个异体通用型再生胰岛疗法获批IND
2025年4月，智新浩正（上海）医药科技有限公司自主研发的“异体人再生胰岛注射液（E-islet 01）”正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，成为中国首个获批的异体通用型再生胰岛疗法。
②全球首款通用型CD19-UCAR-Vδ1T细胞药物国内获批临床
博生吉医药集团开发的、基于Vδ1T细胞的靶向CD19的通用现货型嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：UTAA09注射液)临床试验申请，于2025年4月22日获得国家药监局临床批件（药物临床试验批准通知书编号：2025LP01155），用于治疗成人复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。
③Moderna RSV疫苗拟获日本厚生省批准，将成为日本首个非新冠mRNA疫苗
2025年4月21日，美国 Moderna 公司利用信使 RNA（mRNA）技术开发的呼吸道合胞病毒感染疫苗mRESVIA（mRNA-1345）完成日本厚生劳动省专门委员会评估，获得推荐批准的建议（了承）。如在未来正式获得批准，mRESVIA 将成为日本首个除新冠病毒以外的 mRNA 疫苗。
①福泰制药iPS细胞治疗糖尿病冲刺3期临床，预计2026年上市
4月23日，Vertex Pharmaceuticals （福泰制药）对外宣布正在进行zimislecel细胞疗法（原名 VX-880）1/2/3 期临床试验的关键 3 期部分，该细胞药物针对曾发生严重低血糖事件的 1 型糖尿病患者。低血糖是一种可能危及生命的低血糖状态。
②仁济医院干细胞治疗膝骨关节炎 III 期临床试验成功完成了首例受试者入组
2025年4月24日，从上海仁济医院获悉，异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin®）治疗膝骨关节炎的关键性 III 期临床试验成功完成了首例受试者入组。其主 PI 鲍春德教授表示：“这一重要的里程碑标志着在干细胞治疗膝骨关节炎领域迈出了坚实的一步，并进一步推动了创新疗法的临床应用，有望填补中国干细胞产品治疗膝骨关节炎领域的空白。”
③饶毅创建的基因治疗公司华毅乐健首款AAV基因药物临床Ⅲ期顺利完成首例患者给药
4月22日，基因治疗创新药研发企业苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）宣布，其自主研发的GS1191-0445注射液临床III期试验全国首例受试者用药，在中国医学科学院血液病医院顺利实施。这一重要时刻，标志着该药物的临床III期研究迈出了关键的第一步。
④拜耳发布干细胞治疗帕金森临床试验数据
拜耳(Bayer)宣布，其子公司BlueRock Therapeutics针对帕金森病的干细胞疗法bemdaneprocel期临床试验exPDite18个月数据已发表于Nature。并且将2025年上半年启动bemdaneprocel的I期临床试验。Bemdaneprocel是一种「现货型」同种异体干细胞衍生疗法，由人胚胎干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。此次发表数据是一项开放标签的1期临床试验(NCT04802733)结果，该研究将人胚胎干细胞衍生的冷冻保存型多巴胺能神经元细胞bemdaneproce双侧移植至帕金森病患者壳核中。移植后一年，该试验达到了其安全性和耐受性的主要目标，且未出现与该疗法相关的不良事件。移植后18个月，观察到F-DOPA正电子发射断层扫描(PET)成像信号有所增加,这表明移植的细胞能够存活并植入大脑。
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