CGT产业链周刊 | 中国首个医院级iPSC技术平台落地博鳌，再生医学开启精准治疗新纪元

①全球首创：中国科学家让心脏“瘢痕”自行消失！CAR-MΦ细胞疗法登顶顶刊

2025年4月，国际顶级期刊《Advanced Materials》以封面文章形式刊登了山东大学齐鲁医院徐峰教授、姜新义教授团队的重磅研究成果。这项名为“Legumain in Situ Engineering Promotes Efferocytosis of CAR Macrophage to Treat Cardiac Fibrosis”的突破性研究，首次将CAR（嵌合抗原受体）巨噬细胞疗法应用于心肌纤维化治疗领域，通过脂质纳米粒递送系统精准调控病变组织，成功逆转心脏“水泥化”进程，为全球数千万心肌梗死患者带来曙光‌。

②首款出海CAR-T细胞治疗产品一季度大卖3.69亿美元

2025年4月15日，跨国药企强生公布的2025年第一季度财报显示，传奇生物与强生联合开发的CAR-T细胞治疗产品CARVYKTI(西达基奥仑赛)全球销售额达3.69亿美元,同比激增135%,环比增长10.5%,略超市场预期的3.24亿美元。这一数据刷新了国产CAR-T疗法的销售纪录，标志着中国创新药在全球尖端治疗领域的商业化能力实现新的突破。

③《自然》里程碑！临床试验证明iPS细胞疗法对治疗帕金森病安全有效

4月16日，发表在《自然》杂志上的一项新研究为帕金森病的治疗带来了新的希望。该研究由日本京都大学的研究团队主导，利用诱导多能干细胞（induced Pluripotent Stem Cells, iPSCs）衍生的多巴胺能祖细胞成功治疗了帕金森病，取得了令人鼓舞的成果。

④麻省总医院专家称未来 20 年看基因细胞治疗，中国创新成果将闪耀全球

据4月16日《每日经济新闻》报道，麻省总医院布莱根医疗系统首席学术官保罗·安德森与《每日经济新闻》记者进行了深度对话。安德森指出，研究型医院将研究与临床紧密结合，麻省总医院布莱根医疗系统通过“研究融入治疗”模式推动医学进步。他提到，科研资金短缺是全球普遍问题，基因和细胞治疗是肿瘤创新疗法的重要方向，中国企业正展现出越来越强的创新能力，未来创新成果有望传播至全球。

⑤中国首个医院级iPSC技术平台落地博鳌 | 再生医学开启精准治疗新纪元

4月16日，海南济民博鳌国际医院宣布正式启动中国首个医院级“诱导多能干细胞（iPSC）技术平台和储存中心”，该平台包括细胞制备、分析、质控与储存几大模块。该平台引进美国加州大学欧文分校尖端团队技术，聚焦糖尿病、神经退行性疾病、恶性肿瘤和眼科罕见病等重大疾病治疗，标志着我国在再生医学临床应用领域迈入国际领先梯队，为重大、疑难疾病治疗提供全新解决方案。

①源品生物3D大规模培养间充质干细胞治疗膝骨关节炎获批临床IND

2025 年 4 月 15 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理了源品细胞生物科技集团有限公司（以下简称：源品生物）提交的 1 类生物制品“人脐带间充质干细胞注射液”新药临床试验申请（IND）（受理号：CXSL2500297）。该药物拟用于治疗膝骨关节炎（KOA）。

②信念医药DMD基因疗法在中国获批临床

4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD。

①全球首次应用CAR-T疗法治疗肺癌，上海胸科医院已顺利完成首例患者回输

4 月 12 日，上海交通大学医学院附属胸科医院宣布，由肿瘤科学科带头人、上海市肺部肿瘤临床医学中心主任陆舜教授作为主要研究者（PI）发起的全球首个靶向 GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）自体 CAR-T 细胞疗法 C-CAR031 治疗晚期鳞状细胞肺癌的临床研究，已顺利完成首例患者回输。

②日本医院利用iPS细胞治疗糖尿病，已开始人体临床试验

据日本共同通信社、NHK等多家媒体的最新报道：日本京都大学医院在4月14日对外宣布，该医院已完成一项临床试验，通过移植诱导多能干细胞（简称/iPSC或iPS细胞）衍生的胰岛细胞来治疗 1 型糖尿病患者，此举可减轻患者每日注射胰岛素的负担。