《Nature》预测：未来5-10年，干细胞疗法或将引领医学革命，众多疾病迎来治愈曙光

21世纪以来，干细胞因其在治疗心脏病、糖尿病、帕金森病、癫痫、眼疾和癌症等顽疾中的潜在应用而备受医学界青睐。然而，技术从设想到落地并非一蹴而就，究竟何时干细胞疗法才能惠及大众。近日，国际顶级期刊《Nature》指出，在克服诸多挑战之后，干细胞疗法进入临床应用的时机已经临近，可能在未来的5-10年内实现。

▲发表于《Nature》的原文截图 | 来源网络

帕金森病的典型症状之一是手指不受控制的轻微震颤，这是由于大脑黑质中产生多巴胺的神经元（A9细胞）退化所致。虽然药物可以暂时替代缺失的多巴胺，但长期使用会带来副作用，且随着病情发展，药物疗效减弱。替换多巴胺神经元的想法由来已久，胚胎干细胞因其多向分化潜能，理论上可以修复任何受损组织。

▲示意图 | 来源网络

截至2024年12月，全球范围内已有116项利用干细胞进行的临床试验获批或完成，其中约一半使用ES细胞，另一半使用iPS细胞，12项试验尝试利用干细胞衍生相关细胞治疗帕金森病。由于大脑在很大程度上不受免疫系统影响，帕金森病试验的参与者只需接受一年的免疫抑制剂，而其他器官实验参与者通常需要终身服药。

加州旧金山生物技术公司Neurona Therapeutics的临床实验中，外科医生将干细胞来源的未成熟中间神经元移植到10名药物难治性癫痫患者脑中。接受移植后一年，两名参与者的严重癫痫发作频率几乎降至零，且效果已维持两年，大多数其他参与者的癫痫发作频率也显著降低。美国食品和药物管理局已授予该疗法快速通道资格，以加速审批流程。

▲首例接受治疗的患者癫痫发作次数比基线降低95%以上 | 来源：Neurona官网

心脏病对再生医学而言是一大挑战。2002年，荷兰莱顿大学的干细胞科学家克里斯蒂娜·马默里首次从人胚胎干细胞中培养出跳动心肌细胞。美国南加州大学凯克医学院的查克·默里正为明年的临床试验准备，测试iPS细胞产生的未成熟心肌细胞注射到中度心力衰竭患者心脏中的安全性和可行性。

▲诱导多能干细胞（iPS细胞）衍生的CM和基质细胞共同构建“心脏贴片”，可重塑心肌 | 图片来源网络

NK细胞（自然杀伤细胞）治疗癌症是一种新兴的免疫疗法，利用人体自身免疫系统中的NK细胞识别并攻击癌细胞。临床研究显示，该疗法对白血病、淋巴瘤、肝癌、肺癌等多种癌症有效，部分患者实现长期缓解且副作用较小。

自身免疫性疾病（如类风湿性关节炎、红斑狼疮等）因免疫系统“误攻”自身组织而发病。干细胞疗法通过间充质干细胞（MSCs）的免疫调节功能，抑制过度活跃的免疫反应，同时修复受损组织，展现出独特潜力。

科学家预言，随着技术成本的下降和精准医学的推广，未来10-20年内，细胞治疗科将成为医院中与外科、内科并列的重要科室，其服务范围不仅包括治疗重大疾病，还可能扩展至抗衰老与个性化健康管理等领域。细胞疗法的出现，正在重新定义医学的未来。

从肿瘤到遗传病，从再生医学到抗衰老，这一领域的突破不仅满足了临床治疗的需求，更为医疗科学提供了崭新的视野。