CGT产业链周刊 | 全球首款外泌体细胞疗法有望今年8月获批

①全球首款外泌体细胞疗法今年8月有望获批

2025年3月4日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，PDUFA目标行动日期为2025年8月31日。如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。

②中国(天津)自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌

近日，中国(天津)自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌仪式暨基因与细胞治疗学术研讨会在天津医科大学肿瘤医院空港医院举行。该中心的正式揭牌，成为天津港保税区深化推进基因与细胞治疗产业布局的关键一步。据了解，中国(天津)自由贸易试验区基因与细胞治疗中心的成立，是对商务部赋予天津自贸试验区“探索制定细胞治疗‘风险分级、准入分类’政策”任务的具体落实举措，将推动天津自贸试验区基因与细胞治疗技术向产业化、专业化、国际化方向迈进。天津自贸试验区将以该中心为试点，积极探索基因与细胞治疗分级分类政策，完善伦理审查与监管机制，为基因与细胞治疗技术规范化、安全化发展提供制度保障，加快推进基因与细胞治疗技术产业化，为患者提供更多创新治疗方案。

③造血干细胞疗法迎新突破

2025年3月4日，Garuda Therapeutics（Garuda）是美国马萨诸塞州剑桥市一家生物技术公司，致力于为多种血液疾病开发现成的HSC 疗法，该公司当天宣布成功完成约5000万美元（约合3.63亿元人民币）的A-1轮融资。投资者包括OrbiMed、Northpond Ventures和 Cormorant Asset Management，以及来自日本全球专业制药公司Kyowa Kirin Co., Ltd. 的新战略投资。  

④2025细胞产业大会即将在上海举办

2025年3月25日-26日，细胞产业大会将在上海举行。大会将聚焦细胞治疗、免疫细胞治疗、干细胞、抗衰老与再生医学等前沿技术领域，通过主题报告、圆桌讨论等形式，邀请专家学者及领军企业代表，探讨细胞产业的发展趋势。

⑤第十二届 CBIC 细胞生物产业大会在成都举办

3月4日，第十二届CBIC细胞生物产业大会暨第三届国际细胞治疗与再生医学大会在成都举办，大会围绕细胞治疗技术革新、干细胞与类器官临床应用转化等领域深入探讨，为成都布局生物经济新赛道提供了战略视角与实践策略。

⑥2025年海南立项支持223个项目

根据海南省科学技术厅官网显示，2025年海南立项支持223个项目，其中6项与干细胞相关，3项间充质干细胞外泌体的研究为重点项目。根据附件（2025年海南省卫生健康科技创新联合项目立项项目表），干细胞外泌体三项重点项目分别为:靶向间充质干细胞外泌体治疗脂源性重症胰腺炎的关键技术和机制研究、间充质干细胞外泌体miR-322靶向SMURF2/LKB1介导的AMPK/ULK1通路活化诱导角质形成细胞自噬促进糖尿病皮肤溃疡愈合的分子机制、间充质干细胞外泌体雾化吸入在感染后机化性肺炎中的修复作用机制及其临床应用研究。