CGT产业链周刊 | 美国第一款间充质干细胞疗法定价出炉

行业动态

① 美首个获批上市的间充质干细胞疗法单次价格为194,000美元

2025年2月26日，Mesoblast公布了Ryoncil的定价及市场推广策略。该疗法的推荐剂量为2×10^6 MSC/kg体重，通过静脉输注，每周两次，连续4周。其单次治疗的批发采购成本（WAC）为194,000美元，且与患者的体重无关。

② 四川首次发布干细胞地方标准

2025年2月28日，四川省干细胞地方标准发布暨宣贯会在成都前沿医学中心隆重举行。四川省经信厅、省卫健委、省市场监管局、省质标院等部门领导，省干细胞标准化工作委员会委员，以及行业专家、医疗机构、企业代表和媒体等齐聚一堂，共同见证《DB51/T 3216-2024 人牙来源间充质干细胞质量规范》《DB51/T 3217-2024 人源干细胞库建设与管理规范》两项地方标准的正式发布，为干细胞技术研发、临床转化及产业化发展提供了技术标准和监管依据，为干细胞技术规范化应用与高质量发展注入了强劲动力。

③ 科济药业 CAR-T 疗法进展

科济药业宣布与珠海横琴软银基金合作，加速通用型 CAR-T 产品 CT0590 的研发。其 I 期临床试验数据显示，患者治疗后完全缓解率（sCR）达 100%，且生产成本仅为传统自体 CAR-T 的 10%，有望打破实体瘤治疗壁垒。

④ 北京协和医院：全球首创TCR-T疗法

近日，北京协和医院全球首创的TCR-T疗法，成功帮助一名乙肝相关性肝癌晚期患者实现了生命的逆转，不仅100%清除了乙肝病毒，还让肿瘤病灶显著缩小。这一突破性成果，无疑为无数乙肝患者和肝癌患者带来了新的希望。

⑤ 上海打通细胞治疗产品出海路径

上海海关与上海市经信委等十余部门组建的生物医药特殊物品联合监管机制，打通了细胞治疗产品出海路径。上海海关针对细胞治疗产品原料有效期短、对存储温度敏感等特点，采用针对性举措解决企业痛点，在全国海关率先制定优化 CAR - T 细胞商业化产品进境加工后复出境监管工作方案，覆盖进出境全部海关业务环节。

⑥ 突破！科学家发现NK细胞工科艾滋病新途径。

美国费城威斯塔研究所(The Wistar Institute) HIV 治疗和病毒性疾病中心的研究人员成功发现了一种新方法，即利用自然杀伤 (NK) 细胞来瞄准和杀死使病毒存活的 HIV 阳性细胞。威斯塔研究所的科学家将这种新方法称为“NuKES”：自然杀伤增强策略。

⑦ 解放军总医院鼻喷干细胞外泌体应对孤独症研究项目ONE取得重要进展

近日，解放军总医院第一医学中心儿科正在开展“脐带间充质干细胞来源外泌体鼻喷改善血清炎症因子高表达孤独症患儿治疗效果的单中心、双盲平行对照临床研究”项目，取得重要进展——首例受试者顺利完成第一阶段研究治疗，情况平稳各项指标正常，顺利出院，后续还将继续两个阶段的临床研究应用。

⑧ 全球首个医院级自体iPS细胞制备中心启动

2025年2月24日，美国剑桥市的细胞科技公司Cellino与麻省总医院布莱根基因和细胞治疗研究所（GCTI）宣布，联合启动全球首个基于医院的自体诱导多能干细胞（iPSC）制备中心。该项目由人工智能驱动的 “星云”（Nebula）技术提供支持。

⑨ 干细胞临床研究迈入规范化时代：湖州与新乡医院双备案制落地观察

近日，国家卫健委官网更新公示——湖州市中心医院与新乡医学院第一附属医院正式通过干细胞临床研究“双备案制”审核。标志着干细胞技术正在逐步从一线大城市走向地市级及中小型医院。这一变化不仅展示了干细胞技术的成熟，也预示着干细胞治疗在全国范围内的全面普及将指日可待。

新药进展

① Keytruda 获 FDA 优先审评资格

2月25日，默沙东（MSD）宣布，美国 FDA 已接受 Keytruda 的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准其作为手术前的新辅助疗法用于可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA - HNSCC）患者，随后联合标准放疗等作为辅助治疗，再作为单药进行辅助治疗，预计6月23日之前完成审评。

② 恒瑞 ADC 新药研究结果发表

2月25日，HORIZON - Lung 研究 II 期阶段主要结果发表于《柳叶刀・肿瘤学》。结果显示，瑞康曲妥珠单抗（SHR - A1811）单药用于既往经治 HER2 突变晚期非小细胞肺癌患者，有良好的抗肿瘤疗效及安全性，已于2024年9月递交上市申请且已被纳入优先审评。

临床试验

① 渐冻症治疗迈入新阶段

士泽生物全球首款通用型iPSC疗法获FDA/NMPA临床试验许可士泽生物于2025年2月24日宣布，其自主研发的全球首款通用型iPSC衍生亚型神经前体细胞注射液XS-228，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）的研究性新药（IND）申请已获美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准开展注册临床试验。

② FDA首次批准诱导多能干细胞（iPSC）疗法进入Ⅲ期临床试验

最近，美国FDA批准了这项干细胞疗法进入Ⅲ期临床试验阶段，这标志着该疗法在临床应用方面迈出了重要一步。该临床试验将在美国的多个地区进行，采用双盲、随机对照的试验设计，主要评估治疗的有效性和安全性。研究将着重考察包括胚胎发育、妊娠率等关键指标，以及母体健康和活产率等安全终点。

③ 全球首款中美联合临床的帕金森病自体细胞疗法问世

该药品的IND（新药临床研究申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的正式批准，这标志着UX-DA001成为全球首款同时在中美两国获批进入临床阶段的基于iPSC的帕金森病自体细胞治疗药物。据了解，UX-DA001在FDA的30天审评周期内一次性顺利获得批准，为全球帕金森病的治疗领域注入了新的活力和希望。

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